BridgeBio Pharma'nın Acoramidis'i ATTR-CM Hastaları İçin Erken ve Sürdürülebilir Kardiyovasküler Faydalar Gösterdi

Giriş: Acoramidis'in Kardiyovasküler Sonuçlar Üzerindeki Erken Etkisi

BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) kısa süre önce ATTRibute-CM çalışmasından elde edilen çarpıcı verileri duyurdu. Bu veriler, ilacının, Acoramidis'in, kardiyovasküler mortalite veya tekrarlayan kardiyovasküler ilişkili hastaneye yatışların kümülatif riskini önemli ölçüde azalttığını gösterdi. Bu olumlu sonuçlar tedavinin ilk ayı içinde gözlemlendi ve 30 aylık bir süre boyunca devam etti, bu da transtiretin amiloid kardiyomiyopatisi (ATTR-CM) için tedavi ortamında potansiyel bir değişime işaret ediyor.

Detaylı Olay: Sağlam Klinik Veriler Açıklandı

Heart Failure Society of America (HFSA) Yıllık Bilimsel Toplantısı 2025'te sunulan ve eş zamanlı olarak Journal of the American College of Cardiology'de yayınlanan ATTRibute-CM çalışmasının ayrıntılı bulguları, Acoramidis'in hızlı ve kalıcı etkinliğini vurguladı. Oral yolla uygulanan TTR stabilizatörü, 30. aya kadar kardiyovasküler mortalite (CVM) veya tekrarlayan kardiyovasküler hastaneye yatışların (CVH) kümülatif riskini plaseboya kıyasla %49 risk azalması (p<0.0001) ile önemli ölçüde azalttı. Özellikle, faydalar tedavinin ilk ayı gibi erken bir dönemde ortaya çıktı ve plasebo grubuna kıyasla sayısal olarak daha az kümülatif olay kaydedildi. 30. ay itibarıyla, veriler, tedavi edilen 100 katılımcı başına 53 olayın önlendiğini gösterdi.

European Society of Cardiology (ESC) Kongresi 2025'te sunulan 42. aya kadar olan ATTRibute-CM açık etiketli uzatma çalışmasından elde edilen daha uzun vadeli veriler, bu bulguları pekiştirdi. 42 ay boyunca uygulanan Acoramidis tedavisi, plasebodan acoramidis'e geçiş tedavi grubuna kıyasla CVM'de %44 risk azalmasına yol açtı. Bu, ilacın kardiyovasküler mortaliteyi azaltmadaki sürekli klinik faydalarını ve ATTR-CM'de erken ve tutarlı tedavinin önemini vurgulamaktadır.

Piyasa Tepkisinin Analizi: Rekabetçi Ortamda Yükseliş Eğilimi

Bu açıklamaların ardından, BridgeBio Pharma (BBIO) için piyasa duyarlılığı yükseliş eğilimi gösterdi. Daha önceki karma finansal sonuçların ardından bazı kısa vadeli dalgalanmalar gözlemlenmiş olsa da, analistler Acoramidis'in pazar potansiyeli konusunda giderek daha iyimser. Örneğin, Oppenheimer, BBIO üzerindeki fiyat hedefini 60.00 $'dan 61.00 $'a yükselterek Outperform notunu korudu. Bu ayarlama, Attruby (ABD pazarında Acoramidis'in adı) için hızlanan bir lansman yörüngesini yansıtır ve 1 Ağustos reçetelerinin tahminlerin %20 üzerinde olduğu bildirildi.

İlacın etkileyici klinik profili, stratejik fiyatlandırma ve geri ödeme modeliyle birleştiğinde, BridgeBio'yu ATTR-CM pazarında avantajlı bir konuma getiriyor. Yıllık 200.000 $ fiyatla, Acoramidis, yıllık 450.000 $ fiyatlı Alnylam'ın Amvuttra'sı gibi rakiplerine göre önemli bir maliyet avantajı sunuyor. Ayrıca, Acoramidis, diğer tedavilerle ilişkili daha karmaşık