Edgen Stock·Sep 20 2025, 10:24TRYNGOLZA (olezarsen) 已获得欧盟批准，用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS)。
欧盟已批准 TRYNGOLZA® (olezarsen) 作为饮食辅助治疗，用于经基因确诊的成人家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 患者。由 Ionis Pharmaceuticals, Inc. 和 Sobi 宣布的这一监管里程碑，标志着这种罕见遗传疾病患者治疗的重大进展。该疾病的特征是甘油三酯水平严重升高，以及危及生命的急性胰腺炎的高风险。
TRYNGOLZA 的批准遵循了人用药品委员会的积极建议以及随后欧盟委员会的认可。该决定基于 3 期 Balance 研究的可靠数据，该研究表明 TRYNGOLZA 80 mg 在六个月时显著降低了空腹甘油三酯水平，并且这些效果持续了 12 个月。至关重要的是，该治疗还在 12 个月内实现了临床意义上的急性胰腺炎事件减少 60%，同时具有良好的安全性。
FCS 是一种使人衰弱的疾病，在欧盟估计每百万人中有 13 人受影响。患者通常表现为甘油三酯水平经常超过 880 mg/dL，远高于正常水平（低于 150 mg/dL）。TRYNGOLZA 作为一种RNA 靶向药物发挥作用，专门设计用于降低身体对 apoC-III 的产生。apoC-III 是一种肝脏产生的蛋白质，对甘油三酯代谢至关重要。Sobi 拥有 TRYNGOLZA 在美国、加拿大和中国以外国家/地区的独家商业化权利，扩大了其现有的 FCS 治疗组合，其中包括 Waylivra (volanesorsen)。
欧盟对 TRYNGOLZA 的批准加强了 Ionis Pharmaceuticals 和 Sobi 之间的战略合作伙伴关系，使 Sobi 能够利用罕见病领域高增长、高未满足需求的治疗领域。扩大的协议概述了财务结构，包括预付款、基于里程碑的激励以及 Ionis 每年净销售额最高达 20% 的分级特许权使用费。对于 Sobi 而言，TRYNGOLZA 代表着一项重要的创收资产，具有强大的商业化支持，巩固了其在欧盟孤儿药市场的地位。孤儿药认定提供了 10 年的市场独占权、减少的监管负担以及费用减免等财政激励，预计这将有助于 Sobi 获得有利的定价和报销条款。目前，除了同样由 Sobi 商业化的 Waylivra 之外，TRYNGOLZA 解决了欧盟没有其他已批准竞争对手的疾病。
从财务角度来看，Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) 的股价在过去六个月中上涨了 85% 以上。尽管分析师预计今年将持续亏损，但该公司保持着强劲的流动性，流动比率为 2.87，并在过去十二个月中报告了 16% 的收入增长。分析师估值表明该股票目前的交易价格高于其公允价值。
欧盟的罕见病市场正在经历强劲扩张，预计将以 12.4% 的复合年增长率 (CAGR) 增长，从目前的 335 亿美元估值到 2030 年达到 670 亿美元。虽然 FCS 细分市场相对较小，但它代表了一个高利润机会，这主要归因于孤儿药认定以及支付方愿意支付昂贵、挽救生命的治疗费用。TRYNGOLZA 的成功凸显了 RNA 靶向药物在解决重大未满足医疗需求方面的日益增长的潜力。然而，罕见病市场中仍然存在挑战，包括诊断延迟、患者访问受限以及由于孤儿药成本高昂而导致的潜在支付方抵制。
分析师对此次批准反应积极。Ionis Pharmaceuticals 首席执行官 Brett P. Monia 表示，TRYNGOLZA 具备“成为欧盟 FCS 患者变革性治疗选择的潜力”。反映这一情绪，RBC Capital 已将 Ionis Pharmaceuticals 的目标股价上调至 80 美元，并维持“跑赢大盘”评级。同样，H.C. Wainwright 将其目标股价上调至 95 美元，理由是在关键研究中观察到的甘油三酯显著降低。
展望未来，需要关注的关键因素包括 Sobi 的商业化战略及其驾驭欧盟各成员国复杂定价和报销环境的能力。投资者还将关注 TRYNGOLZA 的进一步发展，该药物目前正在评估严重高甘油三酯血症，并已公布积极的 3 期结果。Ionis 的收入增长与预期亏损之间的平衡，以及其股票估值，将继续受到生物技术行业的审视。
