Acoramidis của BridgeBio Pharma chứng minh lợi ích tim mạch sớm và bền vững cho bệnh nhân ATTR-CM
## Mở đầu: Tác động sớm của Acoramidis đối với kết quả tim mạch
**BridgeBio Pharma, Inc.** (NASDAQ: **BBIO**) gần đây đã công bố dữ liệu thuyết phục từ nghiên cứu **ATTRibute-CM** của mình, chứng minh rằng thuốc **Acoramidis** của họ đã giảm đáng kể nguy cơ tích lũy tử vong do tim mạch hoặc nhập viện tái phát liên quan đến tim mạch. Những kết quả tích cực này đã được quan sát trong tháng đầu tiên điều trị và duy trì trong suốt 30 tháng, báo hiệu một sự thay đổi tiềm năng trong cảnh quan điều trị cho bệnh cơ tim amyloidosis do transthyretin (**ATTR-CM**).
## Chi tiết sự kiện: Dữ liệu lâm sàng mạnh mẽ được công bố
Những phát hiện chi tiết từ nghiên cứu **ATTRibute-CM**, được trình bày tại Hội nghị Khoa học thường niên 2025 của Hiệp hội Suy tim Hoa Kỳ (HFSA) và đồng thời được công bố trên Tạp chí của Đại học Tim mạch Hoa Kỳ, đã làm nổi bật hiệu quả nhanh chóng và bền vững của **Acoramidis**. Chất ổn định TTR dùng đường uống này đã giảm đáng kể nguy cơ tích lũy tử vong do tim mạch (CVM) hoặc nhập viện tim mạch tái phát (CVH) trong 30 tháng với **giảm nguy cơ 49%** (p<0,0001) so với giả dược. Đáng chú ý, lợi ích đã xuất hiện sớm nhất là một tháng sau khi bắt đầu điều trị, với số lượng sự kiện tích lũy được ghi nhận ít hơn so với nhóm giả dược. Đến tháng 30, dữ liệu cho thấy **53 sự kiện đã được tránh khỏi trên 100 người tham gia được điều trị**.
Dữ liệu dài hạn hơn từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở **ATTRibute-CM** đến tháng 42, được trình bày tại Đại hội Tim mạch Châu Âu (ESC) 2025, đã củng cố những phát hiện này. Điều trị **Acoramidis** được thực hiện trong 42 tháng đã dẫn đến **giảm 44% nguy cơ CVM** so với nhóm điều trị chuyển từ giả dược sang acoramidis. Điều này nhấn mạnh những lợi ích lâm sàng bền vững của thuốc trong việc giảm tử vong do tim mạch và tầm quan trọng của việc điều trị sớm và nhất quán trong **ATTR-CM**.
## Phân tích phản ứng thị trường: Tâm lý lạc quan giữa bối cảnh cạnh tranh
Sau những tiết lộ này, tâm lý thị trường đối với **BridgeBio Pharma** (BBIO) đã có xu hướng tăng giá. Mặc dù một số biến động ngắn hạn đã được quan sát sau các kết quả tài chính hỗn hợp trước đó, các nhà phân tích ngày càng lạc quan về tiềm năng thị trường của **Acoramidis**. Ví dụ, Oppenheimer đã nâng giá mục tiêu của mình đối với **BBIO** từ **60,00 USD lên 61,00 USD**, duy trì xếp hạng Outperform. Điều chỉnh này phản ánh quỹ đạo ra mắt tăng tốc của **Attruby** (tên thị trường Hoa Kỳ của **Acoramidis**), với các đơn thuốc ngày 1 tháng 8 được báo cáo **cao hơn 20% so với dự báo**.
Hồ sơ lâm sàng hấp dẫn của thuốc, cùng với mô hình định giá và hoàn trả chiến lược, định vị **BridgeBio** một cách thuận lợi trong thị trường **ATTR-CM**. Với giá **200.000 USD hàng năm**, **Acoramidis** mang lại lợi thế chi phí đáng kể so với các đối thủ cạnh tranh như **Amvuttra của Alnylam**, có giá **450.000 USD hàng năm**. Hơn nữa, **Acoramidis** được hưởng lợi từ lộ trình hoàn trả lợi ích dược phẩm, đơn giản hóa việc tiếp cận cho các bên chi trả và bệnh nhân so với quy trình
