La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé une extension d'indication pour le Vyvgart et le Vyvgart Hytrulo d'argenx SE, en faisant le premier traitement pour tous les patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (mGG), une maladie auto-immune rare et chronique qui provoque une faiblesse musculaire invalidante.
« L'approbation d'aujourd'hui signifie que tous les patients adultes atteints de mGG, quel que soit leur sérotype, peuvent désormais bénéficier de l'action rapide, du contrôle durable de la maladie et du profil d'innocuité favorable de VYVGART », a déclaré Luc Truyen, médecin-chef chez argenx. « Pour les cliniciens, cela simplifie les décisions de traitement, représentant une avancée majeure pour atteindre autant de patients vivant avec la mGG que possible. »
L'approbation est basée sur l'étude de phase 3 ADAPT SERON, l'essai le plus vaste à ce jour pour les patients atteints de mGG qui ne possèdent pas les anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR) habituels. L'étude a démontré une amélioration statistiquement significative des scores de la Myasthénie Grave et des Activités de la Vie Quotidienne (MG-ADL), les patients montrant une amélioration moyenne de 3,35 points par rapport au début de l'étude à la quatrième semaine (p=0,0068). Le traitement a été bien toléré, avec un profil d'innocuité conforme aux études précédentes.
Cette décision élargit considérablement le marché potentiel de Vyvgart, qui ne couvrait auparavant qu'environ 80 % des patients atteints de mGG positifs aux anticorps AChR. La nouvelle indication ajoute les patients positifs aux anticorps anti-MuSK ou anti-LRP4, ainsi que les patients triple séronégatifs, un groupe qui a historiquement été exclu de nombreux essais cliniques et confronté à un fardeau de morbidité plus élevé.
Un nouveau standard de soins
La myasthénie grave généralisée peut altérer des aspects fondamentaux de la vie, notamment la parole, la vision, la déglutition et la respiration. Pour les environ 20 % de patients sans anticorps AChR, le diagnostic et la prise en charge ont été particulièrement difficiles.
« Pendant trop longtemps, les patients atteints de mGG qui n'ont pas d'AChR-Ab détectable ont été laissés pour compte, se sentant délaissés et exclus des traitements qui traitent spécifiquement leur maladie, ce qui a conduit les patients à subir un fardeau de souffrance plus élevé », a déclaré Allison Foss, directrice exécutive de la Myasthenia Gravis Association. « Cette approbation valide le fait que les patients atteints de mGG sans anticorps AChR peuvent bénéficier d'un traitement ciblé, apportant un sentiment d'espoir à des milliers de personnes dans notre communauté. »
Vyvgart, un bloqueur du récepteur Fc néonatal (FcRn), agit en réduisant le nombre d'auto-anticorps IgG circulants qui causent la maladie. Il est disponible sous forme de perfusion intraveineuse (Vyvgart) et d'injection sous-cutanée (Vyvgart Hytrulo).
L'approbation élargie consolide le leadership d'argenx dans le domaine de la mGG et devrait être un moteur de croissance important pour l'entreprise. Les investisseurs surveilleront l'adoption initiale des ventes dans cette population de patients élargie, le programme de soutien aux patients de la société, My VYVGART Path, étant en place pour faciliter l'accès.
Cet article est uniquement à titre informatif et ne constitue pas un conseil en investissement.
