Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ : ARWR) est en train de devenir une société au stade commercial, ciblant un marché américain potentiel de 4 milliards de dollars au plus fort des ventes avec son médicament REDEMPLO nouvellement lancé et un pipeline profond de thérapies par interférence ARN (ARNi) approchant de la lecture de données pivots. La stratégie de la société, présentée lors de la conférence annuelle sur la santé de BofA, lance un défi direct aux traitements existants pour l'hypertriglycéridémie sévère (sHTG).
« C'est une entreprise du 'et', pas du 'ou' », a déclaré le PDG Chris Anzalone, soulignant qu'Arrowhead a l'intention de construire ses opérations commerciales sans ralentir son moteur de recherche et développement. La société exploite sa plateforme ARNi propriétaire pour faire taire les gènes pathogènes, une approche désormais appliquée à sept types de cellules différents.
La poussée commerciale initiale a pris un départ solide. Arrowhead a fait état de plus de 400 prescriptions pour le REDEMPLO au cours de son premier trimestre complet pour le traitement du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), un nombre qu'Anzalone a qualifié d'« un peu plus rapide » que prévu. Sur la base de cet élan, il a projeté une opportunité de ventes aux États-Unis de 3 à 4 milliards de dollars au plus haut, à mesure que la société s'étend à la population plus large de la sHTG. Cette expansion s'appuie sur un bilan solide, avec environ 1,8 milliard de dollars de trésorerie.
Le lancement réussi et les données à venir pour son candidat sHTG, le plozasiran, positionnent Arrowhead pour défier le TRYNGOLZA d'Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ : IONS), récemment approuvé. Cela ouvre la voie à un marché concurrentiel à deux acteurs axé sur l'éducation des médecins et des payeurs, ce qui, selon Anzalone, aidera la catégorie à se développer plus rapidement.
Données pivots à l'horizon
Le catalyseur le plus important à court terme est constitué par les données initiales des études pivots SHASTA-3 et SHASTA-4 pour le plozasiran dans la sHTG, attendues au troisième trimestre. Le critère d'évaluation principal est la réduction des triglycérides, pour laquelle Anzalone a exprimé une grande confiance, notant qu'il n'y avait « aucun non-répondeur » dans une étude de phase 3 précédente.
Les investisseurs surveillent également de près un critère d'évaluation secondaire clé : une réduction des épisodes de pancréatite aiguë. Bien qu'Anzalone soit « prudemment optimiste », il a noté que le nombre d'événements est faible. Un résultat positif sur la pancréatite pourrait être un facteur de différenciation clé, en particulier pour le remboursement en dehors des États-Unis, et pourrait influencer le calendrier de SHASTA-5, une étude à plus long terme sur les résultats de la pancréatite.
Un pipeline large et indépendant
Au-delà du plozasiran, Arrowhead a mis en avant un large pipeline avec plusieurs lectures de données à venir. Cela inclut l'ARO-INHBE pour l'obésité, étudié en thérapie combinée avec des médicaments GLP-1, et l'ARO-MAPT, le premier médicament pour le SNC administré par voie sous-cutanée de la société pour les maladies liées à la protéine tau. Les données initiales de son programme de dimère PCSK9/APOC3, qui pourrait s'adresser à une population américaine de 20 millions de personnes atteintes d'hyperlipidémie mixte, sont également attendues au troisième trimestre.
Surtout, Anzalone a déclaré qu'Arrowhead n'avait aucun intérêt actuel à trouver des partenaires pour le plozasiran ou d'autres actifs clés, une position permise par ses importantes réserves de trésorerie. Cette stratégie permet à la société de conserver l'intégralité de la valeur et du contrôle alors qu'elle se transforme en une société biopharmaceutique entièrement intégrée.
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