Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI) a déclaré que l'adoption commerciale initiale de son premier médicament approuvé, AVLAYAH, dépasse les attentes après son approbation accélérée le 24 mars pour le syndrome de Hunter pédiatrique.
« Du point de vue de l'engagement et de l'intérêt, je pense que nous pouvons dire sans risque que nous sommes en avance sur les prévisions », a déclaré Alexander Schuth, directeur de l'exploitation et directeur financier de Denali Therapeutics, lors d'une conférence de Bank of America Securities.
La société a constaté un fort intérêt de la part des médecins et des processus de remboursement généralement fluides, les premiers patients commerciaux — qui ne faisaient pas partie des essais cliniques — ayant déjà commencé le traitement. Schuth a noté qu'un patient a commencé le traitement seulement trois semaines et demie après l'approbation. Bien que Denali suive les formulaires de début de traitement des patients, elle ne divulgue pas encore de chiffres spécifiques.
Le lancement positif est une étape cruciale pour Denali, validant sa technologie de transport à travers la barrière hémato-encéphalique et ouvrant un marché important. AVLAYAH est conçu pour traiter à la fois les aspects neurologiques et systémiques du syndrome de Hunter, un avantage clé par rapport à la norme de soins actuelle, l'ELAPRASE, qui génère environ 700 millions de dollars de ventes annuelles et ne franchit pas la barrière hémato-encéphalique.
Opportunité de marché et pipeline
Denali considère AVLAYAH et son candidat pour le syndrome de Sanfilippo, le DNL126, comme une opportunité de marché combinée d'un milliard de dollars, une estimation que Schuth a qualifiée de « assez conservatrice ». La société a fixé le prix de l'AVLAYAH à un niveau supérieur à celui de l'ELAPRASE. L'approbation actuelle couvre les patients pédiatriques, représentant environ 70 % de la population atteinte du syndrome de Hunter. Denali prévoit que l'étiquette pourrait s'étendre aux adultes suite aux données de son étude confirmatoire de phase 2/3 COMPASS, attendues pour la fin de l'année prochaine.
Au-delà du syndrome de Hunter, Denali fait progresser un large pipeline. La société estime qu'elle dispose des données nécessaires pour déposer une demande d'approbation du DNL126 pour le syndrome de Sanfilippo en 2027. Elle prépare également une étude clinique sur la maladie de Pompe et attend des lectures de données clés cette année et l'année prochaine pour les programmes en partenariat sur la maladie de Parkinson, tau et la démence fronto-temporale.
Le lancement réussi d'AVLAYAH est une transition majeure pour Denali, l'établissant comme une société au stade commercial. Les investisseurs surveilleront les premiers chiffres de vente et les données de l'étude COMPASS pour confirmer le potentiel à long terme du médicament.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
