Points clés à retenir :
La Food and Drug Administration (FDA) annulera son rejet de la thérapie génique expérimentale de Regenxbio Inc. pour un trouble neurologique infantile mortel, a annoncé lundi la société, soit le troisième revirement réglementaire de ce type en deux mois.
« À la suite de discussions avec la FDA, l'agence a indiqué qu'elle accepterait un nouveau dépôt de notre demande de licence de produit biologique », a déclaré Steve Pakola, directeur médical de Regenxbio, dans un communiqué.
L'agence a abandonné son exigence selon laquelle Regenxbio devait inclure un groupe placebo dans son essai clinique, une condition qui avait conduit au rejet initial il y a quatre mois. La thérapie cible la mucopolysaccharidose de type II, ou syndrome de Hunter, une maladie génétique rare liée au chromosome X touchant environ un garçon sur 100 000 naissances. Un traitement enzymatique substitutif, l'Elaprase de Takeda Pharmaceutical Co., est disponible depuis longtemps pour cette pathologie, mais l'enzyme ne peut pas franchir la barrière hémato-encéphalique, laissant les enfants atteints de la forme neurologique subir un déclin cognitif progressif et un décès prématuré.
Ce revirement fait suite à une situation similaire chez UniQure NV, qui a reçu la semaine dernière l'autorisation de soumettre une thérapie génique pour la maladie de Huntington après que l'agence avait précédemment rejeté la demande. Cette série de revirements suggère un changement potentiel dans la position de la FDA vis-à-vis des traitements contre les maladies rares, avec des implications pour un portefeuille de thérapies géniques ciblant les troubles du système nerveux central.
La thérapie de Regenxbio, le RGX-121, délivre une copie fonctionnelle du gène de l'iduronate-2-sulfatase directement dans le cerveau en utilisant la plateforme vectorielle NAV AAV9 de la société. Cette approche corrige le déficit enzymatique sous-jacent qui provoque l'accumulation toxique de glycosaminoglycanes dans les neurones, conduisant à la neurodégénérescence. La thérapie est conçue comme une administration unique destinée à assurer une production soutenue de l'enzyme dans le système nerveux central.
La société prévoit de déposer à nouveau sa demande dans les mois à venir. Dans le cadre du processus d'examen prioritaire de la FDA, une décision pourrait intervenir dans les six mois suivant le dépôt.
Les implications plus larges dépassent le cadre de Regenxbio. La volonté de la FDA de reconsidérer ses décisions de rejet — notamment en assouplissant les exigences relatives au placebo — pourrait accélérer les délais de développement pour d'autres développeurs de thérapies géniques ciblant des maladies neurologiques rares. Des sociétés comme Solid Biosciences, Voyager Therapeutics et Sangamo Therapeutics, toutes engagées dans des thérapies géniques pour le SNC, pourraient bénéficier d'un environnement réglementaire plus flexible.
Ce revirement intervient également alors que la FDA connaît des changements de direction après que des hauts responsables nommés par l'administration précédente ont démissionné ou ont été licenciés ces derniers mois, rapporte le Wall Street Journal. L'ancien commissaire de la FDA, Marty Makary, avait publiquement dénigré la thérapie génique d'UniQure à la télévision nationale avant le dernier revirement de l'agence.
Cette décision lève un obstacle réglementaire majeur pour Regenxbio, dont les actions sont cotées au Nasdaq sous le symbole RGNX. La voie vers la commercialisation repose désormais sur un nouveau dépôt réussi et un examen de la FDA, avec une décision attendue dans les six mois suivant le dépôt dans le cadre de l'examen prioritaire.
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