Points clés à retenir :
Novartis AG a annoncé jeudi que son médicament expérimental delpacibart braxlosiran (del-brax) a réduit deux biomarqueurs sanguins liés à la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale dans une étude de phase 1/2, confortant le pari de 12 milliards de dollars du géant pharmaceutique suisse sur les thérapies ciblant l'ARN.
« Nous évaluons actuellement l'ensemble des données biomarqueurs et cliniques et nous nous réjouissons d'engager des discussions avec les autorités réglementaires mondiales », a déclaré Nazem Atassi, responsable mondial du développement en neurosciences et thérapie génique chez Novartis, dans un communiqué.
L'essai, mené sur 90 patients, a testé deux doses de del-brax contre un placebo dans trois cohortes. Les patients ayant reçu le médicament ont présenté des niveaux réduits de KHDC1L, un biomarqueur régulé par le gène DUX4 qui est à l'origine de la pathologie de la FSHD, ainsi que de la créatine kinase, un marqueur de lésion musculaire. Le profil de sécurité était conforme aux résultats précédents, a indiqué la société.
Ces données « valident au moins partiellement la décision de Novartis d'acquérir Avidity », a écrit Michael Leuchten, analyste chez Jefferies, dans une note. L'action Novartis a progressé d'environ 3 % jeudi matin.
Le del-brax est un conjugué oligonucléotide antisens conçu pour silencer le gène DUX4, qui est exprimé de manière incorrecte chez les patients atteints de FSHD. Cette pathologie entraîne une faiblesse musculaire progressive au niveau du visage, des épaules, des bras et d'autres zones, touchant entre 45 000 et 87 000 personnes aux États-Unis et dans l'Union européenne. Il n'existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie.
Novartis a acquis ce médicament dans le cadre du rachat d'Avidity Biosciences pour 12 milliards de dollars en octobre 2025. L'accord portait sur trois candidats AOC, dont le del-desiran pour la dystrophie myotonique de type 1 — dont les données sont attendues au second semestre 2026 — et le del-zota pour la dystrophie musculaire de Duchenne, actuellement en phase de développement intermédiaire.
La société prévoit de discuter des résultats de phase 1/2 avec les autorités réglementaires du monde entier. Une étude de phase avancée évaluant le del-brax sur la force musculaire et un test de marche et course sur 10 mètres est déjà en cours de recrutement de patients.
Ce résultat positif renforce la position de Novartis dans les maladies neuromusculaires rares et pourrait ouvrir la voie à une approbation accélérée. Les investisseurs surveilleront les données du del-desiran plus tard cette année, qui constitueront le prochain catalyseur pour la plateforme AOC.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
