Key Takeaways:
La Commission européenne a approuvé Itvisma (onasemnogène abeparvovec) de Novartis AG pour les enfants âgés de deux ans et plus, les adolescents et les adultes atteints d'amyotrophie spinale 5q, ce qui en fait la première thérapie de remplacement génique autorisée dans l'Union européenne pour cette large population de patients.
« Cela rapproche la perspective d'une nouvelle option thérapeutique des personnes et des familles qui recherchent des choix reflétant leurs besoins et circonstances individuels », a déclaré Nicole Gusset, directrice générale de SMA Europe.
L'approbation couvre les patients présentant une mutation bi-allélique du gène SMN1, la cause fondamentale de la SMA. Itvisma est une dose intrathécale fixe et unique conçue pour remplacer le gène défectueux, offrant une alternative distincte aux schémas posologiques continus utilisés avec les autres thérapies disponibles. Le traitement ne nécessite aucun ajustement en fonction de l'âge ou du poids corporel.
Cette décision élargit la population de patients SMA adressables par Novartis en Europe au-delà des nouveau-nés, déjà éligibles à la thérapie génique intraveineuse Zolgensma de la société. La SMA touche environ 1 à 2 personnes sur 100 000 dans le monde, avec une incidence d'environ 1 naissance vivante sur 10 000.
Données cliniques soutenant l'approbation
La décision de la CE a été étayée par les données de l'étude pivot STEER et des essais de soutien STRENGTH (phase IIIb) et STRONG (phase I/II). Dans l'étude STEER, Itvisma a démontré une amélioration statistiquement significative de 2,39 points sur l'échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith, avec des effets maintenus sur 52 semaines de suivi. Les études STEER et STRENGTH ont toutes deux montré un bénéfice cliniquement significatif pour les patients naïfs de traitement et les patients prétraités.
« Maintenir ou améliorer la fonction motrice peut faire une différence significative pour les enfants plus âgés, les adolescents et les adultes vivant avec la SMA », a déclaré la professeure Jana Haberlova, responsable du Centre de neuromusculaire au Département de neurologie pédiatrique des hôpitaux universitaires Motol et Homolka à Prague. « L'approbation d'Itvisma en Europe constitue une avancée importante car elle apporte une nouvelle option de thérapie génique à une population de patients plus large. »
Les effets secondaires les plus fréquents comprenaient les infections des voies respiratoires supérieures, la pyrexie, les vomissements, les céphalées et l'augmentation des enzymes hépatiques, selon la société.
Ce que cela signifie pour Novartis
Cette approbation offre à Novartis une franchise de thérapie génique couvrant les patients atteints de SMA de toutes les tranches d'âge en Europe, des nouveau-nés traités par Zolgensma aux enfants plus âgés et aux adultes recevant Itvisma. « Avec Itvisma, nous allons plus loin pour élargir l'accès à une thérapie de remplacement génique unique pour les enfants plus âgés, les adolescents et les adultes — répondant potentiellement à des besoins non satisfaits de longue date pour les patients », a déclaré Patrick Horber, président International chez Novartis.
Les investisseurs surveilleront les décisions de tarification et de remboursement dans les différents États membres de l'UE, qui détermineront le succès commercial de la thérapie. Novartis détient des licences exclusives mondiales auprès du Nationwide Children's Hospital et de REGENXBIO pour l'administration de la thérapie génique AAV9 dans le traitement de la SMA.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
