Une nouvelle pilule de Revolution Medicines qui double la durée médiane de survie des patients atteints d'un cancer du pancréas connaît une demande sans précédent, les cliniques se bousculant pour un accès anticipé avant une éventuelle approbation de la FDA cette année.
(P1) Une pilule expérimentale de Revolution Medicines (RVMD) qui double presque le temps de survie chez les patients atteints d'un cancer du pancréas avancé crée un nouveau standard de soins potentiel pour l'un des cancers les plus meurtriers. Le médicament, le daraxonrasib, cible une mutation génétique présente dans environ 90 % des cas de cancer du pancréas, un domaine qui a connu peu de progrès depuis des décennies.
(P2) « Doubler la survie par rapport à la meilleure chimiothérapie disponible est une avancée majeure », a déclaré le Dr Gulam Manji, co-directeur du centre du pancréas à Columbia/New York-Presbyterian, dans une interview à Reuters. « Ce n'est pas un remède, mais je pense que ce médicament est une nouvelle percée sur laquelle nous pouvons nous appuyer. »
(P3) Lors d'un récent essai clinique, les patients traités par daraxonrasib ont eu une survie globale médiane de 13,2 mois, contre seulement 6,7 mois pour ceux recevant une chimiothérapie standard. Les résultats ont incité la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis à accorder au médicament une révision accélérée et à autoriser un programme d'accès élargi le 1er mai, permettant à certains patients de recevoir le médicament gratuitement avant son approbation formelle.
(P4) L'intense demande des patients et des cliniques laisse présager un potentiel succès commercial (blockbuster) pour Revolution Medicines, une biotech basée à Redwood City, en Californie. Avec environ 67 000 nouveaux cas de cancer du pancréas diagnostiqués chaque année aux États-Unis, un lancement réussi du daraxonrasib pourrait générer des milliards de dollars de revenus et établir l'entreprise comme une force majeure en oncologie, bien que la trésorerie de la société n'ait pas été divulguée.
Pendant des décennies, les scientifiques ont considéré la protéine KRAS, dont la mutation stimule la croissance de la plupart des cancers du pancréas, comme une cible « inaccessible » (undruggable) en raison de sa surface lisse et glissante. Des chercheurs de l'Université de Californie à San Francisco et de l'Université Harvard ont développé une nouvelle approche, créant un médicament qui agit essentiellement comme une « colle » pour désactiver la protéine défectueuse. Le daraxonrasib est l'un des premiers médicaments à utiliser avec succès ce mécanisme.
Ce développement a été comparé à l'exploit de courir le mile en moins de quatre minutes dans la recherche sur le cancer, ouvrant un nouveau front dans la guerre contre les tumeurs solides. D'autres entreprises s'appuient déjà sur cette percée. Tango Therapeutics (TNGX) recrute activement des patients pour un essai combinant son médicament, le vopimetostat, avec des inhibiteurs de RAS comme le daraxonrasib, dans l'espoir de créer des thérapies combinées encore plus efficaces pour les cancers du pancréas et du poumon.
Pour des patients comme David Stockton, diagnostiqué d'un cancer du pancréas il y a trois ans, le médicament a transformé sa vie. « Dès que j'ai été diagnostiqué... ma pensée a été que c'était une condamnation à mort », a déclaré Stockton. Il a rapporté que les effets secondaires, principalement une éruption cutanée et des problèmes d'estomac mineurs, étaient minimes par rapport à la neuropathie et aux nausées de la chimiothérapie.
Même s'il ne s'agit pas d'un remède, la survie prolongée et une meilleure qualité de vie offrent un nouvel espoir. « Si je peux gagner six, neuf, douze mois de plus, je parviendrai probablement jusqu'à la prochaine grande innovation », a déclaré Stockton. Ce sentiment est partagé dans les cliniques, qui ont vu un « déluge de demandes de patients » depuis l'annonce des résultats de l'essai, selon le Dr Daniel King du Zuckerberg Cancer Center de Northwell Health.
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