United Therapeutics Corp. (Nasdaq : UTHR) a annoncé que son étude pivot TETON-1 sur le Tyvaso dans la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) a atteint son critère d'évaluation principal et un critère d'évaluation secondaire clé, les résultats ayant été publiés dans le New England Journal of Medicine.
« L'impact profond du programme clinique TETON... représente une avancée véritablement importante pour les personnes vivant avec cette maladie progressive et potentiellement mortelle », a déclaré Martine Rothblatt, Ph.D., présidente et directrice générale de United Therapeutics.
L'étude de phase 3 a montré que le Tyvaso nébulisé a ralenti le déclin de la fonction pulmonaire, mesuré par la capacité vitale forcée (CVF), de 130,1 mL à 52 semaines par rapport au placebo (p<0,001). Une analyse combinée des études TETON-1 et TETON-2 a également montré une réduction de 33 % du risque d'aggravation clinique (p=0,0034).
United Therapeutics prévoit de demander un examen prioritaire de la FDA pour l'indication élargie d'ici la fin de l'été 2026. Un succès ouvrirait le médicament à environ 100 000 patients atteints de FPI aux États-Unis, une expansion de marché significative au-delà de ses utilisations actuelles approuvées dans l'hypertension pulmonaire.
L'étude TETON-1, qui a porté sur 598 patients aux États-Unis et au Canada, a démontré que les patients prenant du Tyvaso nébulisé présentaient un déclin médian de la CVF de seulement 43,3 mL sur 52 semaines, contre un déclin de 196,2 mL dans le groupe placebo. Les résultats étaient cohérents dans tous les sous-groupes de patients, quel que soit le traitement de fond.
Une analyse combinée de l'étude TETON-1 et de l'étude internationale TETON-2 a également été présentée, renforçant les conclusions. Dans cet ensemble de données plus vaste, le Tyvaso a montré une réduction statistiquement significative de 31 % du risque d'aggravation clinique et une réduction de 48 % du risque d'exacerbations aiguës de la FPI par rapport au placebo.
« L'analyse combinée fournit un ensemble de données incroyablement puissant, les deux études se complétant bien », a déclaré Steven D. Nathan, M.D., président du comité directeur de TETON. « Ces conclusions ont le potentiel d'avoir un impact fondamental sur la façon dont nous ciblons la FPI et gérons les patients vivant avec cette maladie dévastatrice. »
La société a confirmé qu'elle soumettrait une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) à la Food and Drug Administration des États-Unis sur la base des données des deux études TETON. La FDA a déjà accordé la désignation d'orphelin au tréprostinil, le principe actif du Tyvaso, pour le traitement de la FPI.
Ces données positives renforcent le scénario de croissance de United Therapeutics, qui repose sur l'extension de l'étiquette du Tyvaso. Les investisseurs attendent maintenant la réponse de la FDA à la demande supplémentaire de nouveau médicament, qui devrait être soumise d'ici la fin de l'été.
Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
