Le projet de loi américain ciblant plus de 5 000 essais en Chine échoue, mais le problème de fond demeure

Une tentative récente de législateurs américains d'empêcher la Food and Drug Administration (FDA) de prendre en compte les données d'essais cliniques générées en Chine n'a pas été incluse dans un projet de loi de finances clé, mais cette initiative met en lumière une crise croissante pour la compétitivité biomédicale américaine. Bien que la menace législative se soit apaisée pour l'instant, les dirigeants de l'industrie préviennent que les États-Unis perdent rapidement leur capacité industrielle de développement de médicaments au profit de la Chine et d'autres nations en raison de l'explosion des coûts nationaux et des frictions réglementaires.

« L'indicateur de compétitivité déterminant dans la biotechnologie moderne n'est plus de savoir qui découvre une thérapie prometteuse en premier », a déclaré Jake Becraft, PDG de Strand Therapeutics, lors d'un récent témoignage devant la Chambre des représentants des États-Unis. « C'est de savoir qui peut transformer cette découverte en premières données cliniques chez l'homme le plus rapidement possible. »

Selon un article récent, la Chine est passée de l'accueil de moins de 8 % des essais cliniques mondiaux en 2010 à un volume annuel d'essais enregistrés supérieur à celui des États-Unis, avec plus de 5 000 essais par an actuellement. Un rapport de JP Morgan a noté que bien que la proposition de rejeter ces données n'ait pas été incluse dans le texte final du projet de loi et n'ait aucun poids juridique, les investisseurs devraient continuer à surveiller les tensions sous-jacentes.

Le cœur du problème, selon Becraft, est un « effet volant » où les données cliniques précoces attirent les investissements, les talents et les capacités de fabrication, créant un cycle d'innovation accélérée que les États-Unis sont en train de perdre. Si les États-Unis continuent de dépendre d'autres pays pour des essais de phase précoce plus rapides et moins chers, a-t-il averti, « vous perdrez la capacité de le faire un jour ici aux États-Unis ».

La barrière à l'entrée de 20 millions de dollars

Le principal moteur de cet exode est un cadre réglementaire national devenu prohibitif et lent pour les petites biotechs. Becraft a noté que lors de la fondation de son entreprise, Strand Therapeutics, en 2017, le coût d'un dossier complet de nouveau médicament expérimental (IND) était estimé à environ 9 millions de dollars. Au moment où l'entreprise est entrée en clinique, le coût total avait grimpé à plus de 20 millions de dollars.

Une part importante de ce coût provient des exigences de la FDA en matière de chimie, de fabrication et de contrôles (CMC), qui, selon Becraft, traitent les médicaments de phase 1 presque comme s'ils étaient prêts pour un lancement commercial. Cela comprend des études de stabilité de plusieurs années et des exigences strictes en matière de bonnes pratiques de fabrication (BPF) pour les matières premières qui pourraient ne pas être nécessaires pour les premiers essais de sécurité chez l'homme. Cela force les petites entreprises à se tourner vers un bassin limité de sites de fabrication sous contrat coûteux, où elles sont souvent dépriorisées au profit de projets plus importants.

En revanche, des pays comme l'Australie et la Chine ont créé des voies réglementaires plus simplifiées. Le programme de notification d'essais cliniques (CTN) de l'Australie permet à la plupart des études de phase précoce de se poursuivre avec l'approbation d'un comité d'examen institutionnel (IRB) local, ne nécessitant qu'une simple notification au régulateur des médicaments. De même, la Chine a encouragé les essais à l'initiative de l'investigateur (IIT) menés par des chercheurs dans de grands hôpitaux qui ne nécessitent que l'approbation de l'IRB, permettant une validation rapide et à faible coût des nouveaux médicaments candidats.

Le « modèle des terres rares » pour la biotech

Becraft établit un parallèle direct entre l'état actuel de la biotechnologie américaine et le « modèle des terres rares », où la Chine a stratégiquement subventionné le raffinage des matériaux de terres rares. Une fois qu'elle a capturé cette étape cruciale de la chaîne d'approvisionnement pour les batteries de véhicules électriques, elle a acquis un levier important sur ses concurrents occidentaux. Il prévient que la même chose se produit dans le domaine biomédical.

Cette poussée stratégique est soulignée par la politique industrielle de Pékin. Le 7 avril, le Conseil d'État chinois a publié le décret n° 834, lui conférant de nouveaux pouvoirs étendus pour sanctionner toute entreprise étrangère dont les actions sont jugées préjudiciables à la sécurité de la chaîne industrielle chinoise. Ce cadre juridique est conçu pour protéger et faire progresser son ambition de faire de la biotechnologie la pièce maîtresse de son prochain plan quinquennal.

Bien que la FDA ait reconnu le problème, le commissaire Marty Makary ayant demandé au Congrès l'autorisation de créer une nouvelle voie « IND accélérée », la proposition ne va pas aussi loin que les systèmes en Chine et en Australie. Alors que les États-Unis débattent de la réponse à apporter, les flux de capitaux, de talents et d'innovation continuent de suivre la voie de la moindre résistance, menaçant de transformer le secteur biotechnologique américain, leader mondial, en un simple suiveur.

Cet article est à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.