Points clés à retenir :
Vertex Pharmaceuticals a obtenu l'approbation de la FDA pour la thérapie génique CASGEVY chez les enfants dès l'âge de 2 ans atteints de drépanocytose ou de bêta-thalassémie transfusion-dépendante, le premier traitement génétique autorisé pour cette tranche d'âge.
« CASGEVY est désormais le premier traitement génétique approuvé indiqué pour les enfants dès l'âge de 2 ans, à la fois pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie transfusion-dépendante », a déclaré Vertex dans un communiqué.
L'extension d'approbation couvre les patients âgés de 2 ans et plus atteints de drépanocytose présentant des crises vaso-occlusives récurrentes, ou de bêta-thalassémie transfusion-dépendante. CASGEVY, un traitement unique fabriqué à partir des propres cellules souches sanguines du patient, était auparavant approuvé pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de l'une ou l'autre affection.
Dans un essai portant sur des enfants âgés de 5 à moins de 12 ans atteints de drépanocytose, les huit patients évaluables n'ont présenté aucune crise vaso-occlusive sévère pendant au moins 12 mois consécutifs au cours des 24 premiers mois suivant la perfusion. Parmi les enfants atteints de bêta-thalassémie, huit des neuf patients évaluables ont atteint une indépendance transfusionnelle pendant 12 mois consécutifs, avec une durée médiane de 20,1 mois.
La FDA a accordé cette extension d'approbation 53 jours après le dépôt de Vertex dans le cadre du « Commissioner's National Priority Voucher », un programme accéléré conçu pour réduire les délais d'examen des demandes de médicaments. L'agence avait précédemment approuvé CASGEVY pour les patients âgés de 12 ans et plus en 2023, aux côtés d'une thérapie génique de Genetix Biotherapeutics.
Parmi les autres options thérapeutiques à long terme pour la drépanocytose figurent la greffe de moelle osseuse, qui nécessite un donneur compatible, et l'hydroxyurée, un médicament de chimiothérapie.
Cette extension d'approbation élargit considérablement la population de patients admissibles au CASGEVY pour Vertex, ajoutant les enfants âgés de 2 à 11 ans au bassin éligible. Les investisseurs surveilleront les prévisions de revenus actualisées de Vertex lors de sa prochaine conférence téléphonique sur les résultats pour les premières tendances de prescription dans cette tranche d'âge plus jeune.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
