FDA chấp thuận IND BIIB142 củng cố xác thực nền tảng của C4 Therapeutics
## Tổng quan sự kiện: FDA chấp thuận IND BIIB142 cho bệnh tự miễn
**Biogen** gần đây đã thông báo rằng **FDA** Hoa Kỳ đã chấp thuận đơn xin cấp phép thuốc mới điều tra (IND) cho **BIIB142**, một chất phân hủy IRAK4 được thiết kế để điều trị các bệnh tự miễn. Cột mốc quy định này xuất phát từ sự hợp tác với **C4 Therapeutics** (**CCCC**), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng chuyên về phân hủy protein đích.
## Chi tiết về cột mốc quy định và hợp tác
Việc chấp thuận IND cho **BIIB142** đánh dấu một bước tiến quan trọng cho ứng cử viên điều trị, cho phép nó tiến hành thử nghiệm lâm sàng. Thuốc này, tận dụng chuyên môn của **C4 Therapeutics** trong việc phân hủy protein đích, nhằm mục đích giải quyết các tình trạng tự miễn. Theo các điều khoản hợp tác của họ, **C4 Therapeutics** có quyền nhận khoản thanh toán cột mốc **2 triệu USD** khi **Biogen** dùng thuốc cho bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng BIIB142. **Biogen** chịu hoàn toàn trách nhiệm về tất cả các hoạt động phát triển lâm sàng và thương mại hóa hợp chất trong tương lai.
## Phản ứng thị trường và phân tích chuyên sâu
Sự phát triển này đã tái tạo năng lượng cho tâm lý nhà đầu tư ngắn hạn đối với **C4 Therapeutics**, củng cố câu chuyện về xác thực nền tảng của công ty và hiệu quả của mô hình hợp tác. Tin tức này đã thúc đẩy phản ứng thị trường đáng chú ý, với cổ phiếu **C4 Therapeutics** tăng vọt **13%** sau khi nhà phân tích Sudan Loganathan của Stephens nâng cấp cổ phiếu từ Equal Weight lên Overweight với mục tiêu giá **6,00 USD**. Barclays cũng bắt đầu phân tích với xếp hạng "Overweight" và mục tiêu giá **8,00 USD**. Giá mục tiêu trung bình từ sáu nhà phân tích hiện ở mức **15,00 USD**, ngụ ý tiềm năng tăng đáng kể so với mức giao dịch hiện tại. Phản ứng tích cực này nhấn mạnh niềm tin của nhà đầu tư vào năng lực khoa học của công ty và khả năng thúc đẩy các ứng cử viên giai đoạn lâm sàng thông qua các quan hệ đối tác.
## Bối cảnh rộng hơn và tình hình tài chính
Trong khi việc chấp thuận IND **BIIB142** là một chiến thắng đáng kể, **C4 Therapeutics** hoạt động trong bối cảnh tài chính đầy thách thức. Công ty vẫn thua lỗ, ghi nhận khoản lỗ ròng **26,0 triệu USD** trong quý 2 năm 2025, tăng từ **17,7 triệu USD** trong quý 2 năm 2024. Doanh thu trong quý 2 năm 2025 cũng giảm xuống còn **6,5 triệu USD** từ **12,0 triệu USD** trong quý 2 năm 2024, một phần do khoản thanh toán cột mốc **8,0 triệu USD** trước đó từ **Biogen** trong quý 2 năm 2024. Chi phí Nghiên cứu và Phát triển (R&D) tăng lên **26,2 triệu USD** từ **23,8 triệu USD** trong cùng kỳ. Bất chấp những khoản lỗ kéo dài này, **C4 Therapeutics** duy trì vị thế tiền mặt vững chắc, với **223,0 triệu USD** tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2025. Sự ổn định tài chính này được củng cố bởi các khoản thanh toán đối tác chiến lược, bao gồm **10 triệu USD** trả trước và lên đến **600 triệu USD** các cột mốc tiềm năng từ sự hợp tác tháng 12 năm 2023 với Merck, cùng với **4 triệu USD** từ Roche và **1 triệu USD** từ Merck KGaA trong các cột mốc tiền lâm sàng. Thời gian hoạt động bằng tiền mặt này dự kiến sẽ kéo dài đến giữa năm 2027, cung cấp thời gian quan trọng để tiến triển pipeline.
Ngoài **BIIB142**, **C4 Therapeutics** cũng đang thúc đẩy ứng cử viên ung thư hàng đầu của mình, **cemsidomide (CFT7455)**, cho bệnh đa u tủy. Dữ liệu lâm sàng giai đoạn 1 đầy hứa hẹn cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là **40%** ở liều 75 µg và **50%** ở liều 100 µg ở bệnh nhân đa u tủy, cho thấy tiềm năng của nó như một chất phân hủy IKZF1/3 tốt nhất trong lớp. Công ty có kế hoạch trình bày dữ liệu đa u tủy giai đoạn 1 đầy đủ tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội U tủy quốc tế (IMS) vào ngày 20 tháng 9 năm 2025, được nhấn mạnh là một chất xúc tác quan trọng sắp tới để xác thực chương trình thêm.
## Nhìn về phía trước: Cân bằng tiến độ và rủi ro dai dẳng
Việc FDA chấp thuận IND cho **BIIB142** nhấn mạnh tiềm năng của nền tảng phân hủy protein đích của **C4 Therapeutics** và chiến lược hợp tác của công ty. Sự phát triển này, cùng với dữ liệu **cemsidomide** đầy hứa hẹn, dự kiến sẽ duy trì sự chú ý tích cực của nhà đầu tư. Tuy nhiên, các nhà đầu tư nên xem xét những thách thức tài chính dai dẳng của công ty, bao gồm các khoản lỗ kéo dài và tiềm năng pha loãng, vì những rủi ro cơ bản này chưa được giảm nhẹ hoàn toàn bởi chiến thắng quy định duy nhất này. Các chất xúc tác trong tương lai, chẳng hạn như dữ liệu giai đoạn 1 **cemsidomide** đầy đủ và việc khởi động phát triển đăng ký theo kế hoạch vào đầu năm 2026, sẽ rất quan trọng trong việc định hình quỹ đạo của công ty và khả năng chuyển đổi xác thực khoa học thành thành công thương mại bền vững.