Key Takeaways
- オキュリスは、視神経炎治療薬「Privosegtor」の第3相PIONEER-1試験について、FDAから特別プロトコル評価（SPA）を取得しました。
- この合意により、試験デザインが将来の新薬承認申請（NDA）に適切であることが確認され、規制上のリスクが軽減されます。
- Privosegtorは、現在承認された神経保護療法が存在しない、米国で70億ドル規模の潜在市場を持つ急性視神経疾患を標的としています。
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オキュリス、70億ドル規模の神経疾患市場に向けた治験1件でFDAの合意を取得
オキュリス・ホールディング（Nasdaq: OCS）は、潜在市場70億ドルを見込む視神経炎治療薬「Privosegtor」の極めて重要な第3相試験のデザインについて、米食品医薬品局（FDA）と正式な合意に達しました。
オキュリスの最高経営責任者（CEO）であるリアド・シェリフ氏は声明で、「FDAの画期的治療薬指定および欧州医薬品庁（EMA）のPRIME指定に続き、PIONEER-1試験に関するFDAのSPA合意を得られたことは、新薬承認申請（NDA）への道を明確にし、当社の科学的アプローチを裏付けるものです」と述べました。
特別プロトコル評価（SPA）は、多発性硬化症の有無にかかわらず患者を対象にPrivosegtorを評価するPIONEER-1試験を対象としています。主要評価項目は、3ヶ月時点での低コントラスト視力において15文字以上の改善を示した患者の割合です。これは、同薬が良好な安全性プロファイル（頭痛やニキビなどの軽微な有害事象が参加者の10.5％に報告されたのみ）とともに、有意な視力改善を示した第2相試験の結果を受けたものです。
今回の合意は、米国での年間発症数が3万人以上と推定される視神経炎に対し、初の神経保護療法となる可能性のある本剤の規制上のリスクを大幅に軽減します。投資家にとって、SPAは、恒久的な視力喪失を防ぐ承認済みの治療法が存在しない市場にオキュリスが参入するための明確なロードマップとなります。
明確になった道筋
特別プロトコル評価（SPA）とは、試験が成功した場合、FDAの試験デザインおよび計画された分析が将来の販売承認申請を裏付けるのに適切であるという書面による合意です。これは承認を保証するものではありませんが、規制上の明確性と予測可能性を高い水準で提供するものであり、臨床段階のバイオ製薬企業にとって重要な節目となります。
血液脳関門を通過するように設計された新規低分子化合物であるPrivosegtorは、急性視神経炎の発症後に神経細胞を保護・保存する初の治療薬となる可能性があります。視神経の炎症であるこの疾患は、しばしば多発性硬化症の最初の兆候となり、恒久的な視力障害につながる可能性があります。現在、この視力喪失の原因となる神経細胞の損傷を防ぐために承認された治療法はありません。
今回の進展は、トレセラ（Trethera Corporation）などの他社も視神経炎に対する新規治療法を推進している中で発表されました。トレセラは、異なるメカニズムを標的とする経口阻害剤「TRE-515」を開発しており、こちらもFDAから希少用医薬品指定を受けています。
今後の展望
オキュリスは今後、視神経炎を対象とした2つの登録試験と、関連疾患である非動脈炎性前部虚血性視神経症（NAION）を対象とした1つの試験を含む「PIONEERプログラム」を推進します。SPAに則ったPIONEER-1試験の成功は、同社の神経眼科パイプラインにおける次の主要なカタリストとなります。
SPA合意は、オキュリスの主要資産であるPrivosegtorの臨床および規制戦略を確固たるものにしました。同社が神経眼科における重大な未充足のニーズに応えることを目指す中、投資家は今後、PIONEER-1試験の被験者登録状況や最終的なトップラインデータに注目することになるでしょう。
本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。
