オーチャード・セラピューティクス、希少疾患遺伝子治療で英国の重要指定を獲得

協和キリンの子会社であるオーチャード・セラピューティクスは、希少小児疾患であるムコ多糖症IIIA型（MPS-IIIA）を対象とした開発中の遺伝子治療薬OTL-201について、英国で「イノベーション・パスポート」の指定を受け、規制審査の優先枠に入りました。4月30日に授与されたこの指定により、OTL-201は、英国で最近刷新された「革新的ライセンス・アクセス・パスウェイ（ILAP）」への参加を認められたわずか3つの治療薬の1つとなりました。

オーチャード・セラピューティクスの英国・アイルランド担当ゼネラルマネージャーであるアンドリュー・オライエ氏は、「新しいILAPの下でイノベーション・パスポートの指定を受けた最初の開発中の療法の1つに選ばれたことは、OTL-201が提供する可能性のある、人生を変える価値が改めて検証されたことを意味します。私たちは、この指定を導入し、開発期間の短縮というニーズに応えたMHRA（英国医薬品・医療製品規制庁）を高く評価します」と述べています。

この治療法は、サンフィリッポ症候群A型としても知られるMPS-IIIAを標的としています。これは致死的な神経代謝障害であり、現在承認されている疾患修飾療法はありません。出生児約10万人に1人の割合で発生するこの疾患は、ヘパラン硫酸の分解を妨げる遺伝子変異によって引き起こされ、毒性蓄積と進行性の神経変性を招きます。OTL-201は、改変ウイルスを使用して患者自身の幹細胞に欠陥のあるSGSH遺伝子の機能的なコピーを挿入する、体外（ex vivo）自家造血幹細胞（HSC）遺伝子治療です。

親会社である協和キリンの投資家にとって、この指定はOTL-201の臨床的および商業的パスのデ・リスク（リスク低減）に大きく寄与します。ILAPは、MHRAやNICE（英国国立医療技術評価機構）を含む英国の規制当局や医療技術評価機関との連携プラットフォームを提供し、市場アクセスと収益生成までの期間を短縮する可能性があります。この治療法は現在、英国で研究者主導のプルーフ・オブ・コンセプト（概念実証）臨床試験において評価されています。

ILAPパスウェイがアクセスを加速

革新的ライセンス・アクセス・パスウェイは、重大な未充足の医療ニーズに対する革新的な医薬品が患者に届くまでの時間を短縮するために設計されました。2021年に開始され2025年に刷新されたこの制度は、開発者が臨床開発の初期段階から規制当局、医療技術評価（HTA）機関、および国民保健サービス（NHS）と関わることができる世界唯一のグローバルな枠組みです。

この統合されたアプローチは、開発期間を短縮し、英国のヘルスケアシステム内での迅速な導入を促進することを目指しています。イノベーション・パスポートはこのパスウェイへの必須の入り口であり、候補薬が潜在的に革新的な治療法であると見なされていることを示します。OTL-201はまた、米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患指定およびオーファンドラッグ指定も受けています。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。