ロケット・ファーマ、第1四半期EPSが1セントの予想未達　焦点はKresladiの発売へ

ロケット・ファーマ（RCKT）は、最近承認された遺伝子治療薬「Kresladi」の商業展開に軸足を移す中、第1四半期の1株当たり損失が42セントとなり、アナリスト予想を下回りました。

今回の決算結果は、パイプラインの推進に対する同社の注力を反映しており、経営陣は規律ある支出と強化されたバランスシートを強調しました。最近、優先審査バウチャー（PRV）を1億8,000万ドルで売却したことにより、希薄化を伴わない多額の資金が確保されています。

発表を受けて、同バイオテクノロジー企業の株価は金曜日の取引で下落しました。3月31日時点の現金、現金同等物、および投資残高は1億4,440万ドルで、キャッシュランウェイ（資金繰り）は2028年第2四半期まで延長される見込みです。

予想を上回る損失は、ロケット・ファーマが営業費用を削減したにもかかわらず発生しました。研究開発費は前年同期比12.2％減の3,150万ドル、一般管理費は主に法的費用の減少により39.8％減の1,710万ドルとなりました。

同社にとって重要な進展は、重症のI型白血球粘着不全症（LAD-I）を対象とした遺伝子治療薬「Kresladi」がFDAから迅速承認を受けたことです。この承認により、Kresladiはこの希少な遺伝性疾患を持つ子供たちのための、FDAが承認した初の遺伝子治療薬となりました。

承認後、ロケット・ファーマは希少小児疾患優先審査バウチャー（PRV）を受け取り、その後1億8,000万ドルで売却することに合意しました。同社は、売却益をダノン病向けの最先端候補薬「RP-A501」を含む循環器系パイプラインの資金に充てると述べています。

FDAは昨年8月、RP-A501の主要試験に対する臨床保留を解除しました。ロケット・ファーマは現在、低用量でさらに3人の患者の治療を進めており、2026年後半にFDAと第II相試験の完了について協議する予定です。

決算の未達は株価に短期的な重石となりますが、現在の企業評価の主な原動力は、Kresladiの商業的な成功とダノン病プログラムの進捗にあります。投資家は、今後の四半期におけるRP-A501試験の最新情報や、Kresladiの初期売上高に注目することになるでしょう。

本記事は情報提供のみを目的としており、投資勧誘を目的としたものではありません。