ACADIA Pharmaceuticals 在商业实力中应对研发管线挫折

ACP-101 试验失败影响 ACADIA 股价

ACADIA Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ACAD) 股价在其治疗普拉德-威利综合征 (PWS) 的 ACP-101 三期 COMPASS PWS 试验宣布失败后显著下跌。该药物，一种鼻内卡贝托辛，未能显示出优于安慰剂的统计学显著改善，导致其开发立即中止。这一消息导致 ACAD 股价下跌 9.92%，于2025年9月24日收盘时为 每股21.26美元。

市场反应和法律审查

ACP-101 的突然终止抹去了约 23.4亿美元 的市值，并引发了波默兰茨律师事务所的证券欺诈调查。该事务所正在调查 ACADIA 的领导层是否在2023年11月至2025年9月期间对 ACP-101 的潜力做出了误导性陈述或遗漏，从而可能抬高了股价。这一事件标志着这家生物制药公司的一个关键时刻，该公司严重依赖其两个旗舰商业产品 NUPLAZID 和 DAYBUE。

弹性商业产品组合和财务实力

尽管研发管线遭遇挫折，ACADIA 的商业药物仍持续展现强劲的财务表现。截至2025年6月30日的第二季度，该公司报告总收入为 2.646亿美元，同比增长 9%。NUPLAZID (匹莫范舍林) 净产品销售额达到 1.685亿美元，较2024年第二季度增长 7%，受 5% 的销量增长推动。DAYBUE (trofinetide) 净产品销售额为 9610万美元，与2024年同期相比增长 14%。首席执行官 Catherine Owen Adams 指出：“Acadia 在第二季度继续保持增长势头，总收入达到 2.646 亿美元。”

此外，NUPLAZID 的长期现金流得到了近期专利胜利的支撑。美国联邦巡回上诉法院确认了 NUPLAZID '740 物质组成专利的有效性，确保了其保护直至 2030年。另一项裁决为 NUPLAZID 34 毫克胶囊配方提供了专利保护直至 2038年。

财务方面，ACADIA 保持着强劲的资产负债表，拥有 2.536亿美元 现金和 5.084亿美元 可供出售证券，流动资金总计约 7.620亿美元，且无金融债务。该公司的企业价值 (EV) 估计为 29亿美元，对应的远期 EV/S 为 2.4，明显低于生物制药行业中位数 3.8。这表明，假设其商业特许经营权持续增长，根据传统指标可能存在潜在的低估。

战略调整和更广泛的市场影响

ACP-101 的终止标志着 ACADIA 研发资源的战略性重新分配。该公司现在正加强对 ACP-204 的关注，这是一种正在开发用于阿尔茨海默病精神病 (ADP) 和路易体痴呆 (LBD) 精神病的新一代 5-HT2A 逆激动剂。ACP-204 旨在提供更好的耐受性和降低 QTc 延长风险。

据报道，Leerink Partners Research 和摩根大通的分析师对 ACP-101 的挫折并不感到惊讶，理由是其“坎坷的临床历史”和 PWS “困难的适应症”。这一事件也对竞争对手产生了积极的连锁反应；Soleno Therapeutics (NASDAQ: SLNO)，其销售用于 PWS 的 Vykat XR，股价飙升 14%，达到 每股64.50美元，有效地消除了 PWS 治疗领域的一个潜在竞争对手。

展望未来

ACADIA Pharmaceuticals 正在通过 NUPLAZID 和 DAYBUE 的持续强劲表现以及推进其研发管线来为未来的增长定位。该公司预计 ACP-204 将有关键里程碑，ADP 的二期数据预计在2026年中期公布，LBD 的二期研究于2025年第三季度启动。此外，ACADIA 向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了 DAYBUE 的上市许可申请，预计在2026年第一季度获得批准，并可能在2025年第二季度初在欧洲通过管理准入计划实现相关销售。该公司重申了其2025年全年指导，预计总收入介于 10.45亿美元 至 10.95亿美元 之间，这突显了其在重新调整研发战略背景下对商业轨迹的信心。