Intellia Therapeutics, ATTRv-PN 환자 대상 Nexiguran Ziclumeran의 긍정적인 장기 1상 데이터 발표

Intellia Therapeutics, 넥시구란 지클루메란의 긍정적인 장기 1상 데이터 공개

**Intellia Therapeutics Inc. (NTLA)**는 유전성 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 다발신경병증(ATTRv-PN)을 위한 임상시험용 **넥시구란 지클루메란(nex-z)**의 1상 연구에서 긍정적인 장기 추적 관찰 데이터를 발표했습니다. 제5회 국제 ATTR 아밀로이드증 연례 회의에서 발표되고 동시에 뉴잉글랜드 의학 저널에 게재된 이 데이터는 이 유전자 치료제가 혁신적인 1회성 치료법으로서의 잠재력을 강조합니다. 이 발전은 경쟁이 치열한 유전자 편집 분야에서 Intellia의 파이프라인에 중요한 이정표를 세웁니다.

상세 임상 결과

1상 결과는 ATTRv-PN의 질병 유발 단백질인 트랜스티레틴(TTR)의 빠르고 깊고 지속적인 감소를 보여주었습니다. 단일 용량 0.3 mg/kg 이상을 투여받은 환자(n=33)는 24개월 시점에서 평균 혈청 TTR이 92% 감소했습니다. 36개월 추적 관찰을 완료한 12명의 환자에서는 평균 혈청 TTR 감소가 **90%**로 유지되었습니다.

TTR 감소 외에도 nex-z는 질병 진행에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다. 24개월 수정된 신경병증 손상 점수+7(mNIS+7) 평가를 완료한 18명의 환자 중 **72%**가 최소 4점 이상의 개선을 보였습니다. 특히, 이는 이전에 경쟁 치료제인 파티시란에서 진행을 경험했던 대부분의 환자를 포함합니다. 또한, 1상 시험의 전체 36명의 환자 중 **89%**가 기저치 대비 24개월까지 다발신경병증 장애(PND) 점수에서 개선 또는 안정성을 보였습니다. 치료는 모든 용량 수준에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 경증에서 중등도의 주입 관련 반응이 가장 흔한 이상 반응이었고, 추적 관찰 기간 내에 새로운 약물 관련 사건은 보고되지 않았습니다. 간 효소 수치 상승 3건은 자발적으로 해결되었습니다.

시장 상황 및 경쟁 역학

nex-z의 긍정적인 데이터는 Intellia가 현재 만성 치료제가 지배하는 ATTRv-PN 시장을 잠재적으로 혼란시킬 수 있는 위치에 놓이게 합니다. 승인된다면, nex-z는 **Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY)**의 온파트트로(patisiran) 및 **이노터센(Tegsedi)**과 같은 기존 만성 치료제와 대조적으로 1회성 치료 옵션을 제공할 것입니다. 이러한 "단일 치료" 유전자 치료의 잠재력은 환자 편의성 및 장기 효능에서 상당한 이점을 제공하여 상당한 시장 점유율을 확보할 수 있습니다.

ATTR 치료를 위한 광범위한 시장은 역동적인 변화를 겪고 있습니다. **Alnylam Pharmaceuticals (ALNY)**는 최근 RNAi 치료제인 **암부트라(vutrisiran)**의 2025년 2분기 뛰어난 실적에 따라 주가가 15% 이상 크게 상승했다고 보고했습니다. 암부트라의 매출은 4억 9,195만 달러에 달하여 전년 대비 매출이 두 배 이상 증가하고 분석가 예상을 초과했습니다. 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)에 대한 적응증 확장으로 인한 이 강력한 실적은 Alnylam이 TTR 포트폴리오의 연간 가이던스를 21억 8천만 달러에서 22억 8천만 달러로 상향 조정하게 했습니다. 암부트라의 성공은 효과적인 ATTR 치료에 대한 상당한 시장 수요를 강조하고 제약 개발자 간의 경쟁을 심화시킵니다.

재정 개요 및 분석가 정서

시가총액 18억 5천만 달러의 **Intellia Therapeutics (NTLA)**는 지난 6개월 동안 주가가 100% 이상 상승하여 파이프라인에 대한 시장의 낙관적인 정서를 반영했습니다. 이 회사는 2025년 2분기 말 현재 6억 3천 5십만 달러의 현금을 보고했으며, 순손실은 1억 130만 달러로 전년보다 개선되었습니다. 회사는 현재 파이프라인을 발전시키기 위해 현금을 소모하고 있지만, 상당한 현금 보유액은 2027년 상반기까지 운영 자금을 조달할 것으로 예상됩니다.

NTLA에 대한 분석가 정서는 대체로 긍정적이며, 최근 11명의 분석가가 수익 기대를 상향 조정했습니다. 주식 목표 가격은 7달러에서 106달러 범위입니다. 예를 들어, H.C. Wainwright는 Intellia Therapeutics에 대한 목표 가격을 25달러에서 30달러로 상향 조정하고 매수 등급을 유지했는데, 임상 시험의 빠른 등록이 관심과 진행의 긍정적인 지표라고 언급했습니다.

전망 및 전략적 함의

Intellia의 전략적 초점은 CRISPR 기반 유전자 편집 기술을 활용하여 새롭고 혁신적인 의약품을 개발하는 것입니다. 이 회사는 심근병증을 동반한 ATTR 치료를 위한 3상 MAGNITUDE-2 시험을 빠르게 진행하고 있으며, 2026년 상반기에 등록을 완료하고 2028년까지 잠재적인 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 제출하는 것을 목표로 합니다. 이러한 명확한 상업화 일정은 지속적인 투자자 신뢰에 매우 중요합니다.

nex-z의 지속적인 긍정적인 임상 결과와 회사의 3상 시험 진행은 유전자 편집 치료법 및 희귀 질환 치료에 대한 투자자 신뢰를 크게 높일 것으로 예상됩니다. nex-z의 지속적인 효능과 유리한 안전성 프로파일은 CRISPR 기반 치료법이 지속적인 해결책을 제공할 잠재력을 강화하며, 유전 의학에 초점을 맞춘 더 광범위한 생명공학 부문에 추가 투자를 유치할 수 있습니다. 이러한 발전은 첨단 생명공학 생태계에 긍정적인 신호를 의미하며, 혁신을 촉진하고 유전 질환 환자의 치료 결과를 개선할 수 있습니다.