Edgen Stock·Sep 28 2025, 04:42Ionis Pharmaceuticals (IONS) 股价在宣布其针对亚历山大病的试验性治疗药物 zilganersen 的关键性 III 期试验取得积极顶线结果后上涨。
Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) 股价上涨 5.0%，此前宣布了其关键性 III 期试验 zilganersen 的积极顶线结果，该药物是用于治疗 亚历山大病 (AxD) 的试验性疗法。这是一种罕见的进行性神经系统疾病，目前缺乏批准的疾病修饰治疗方法。zilganersen 在儿童和成人中均表现出步态速度的统计学显著稳定，这是一项重大进展。
试验结果显示，在第 61 周，与对照组相比，步态速度稳定性的平均差异为 33.3% (p=0.0412)，通过 10 米步行测试测量。这一结果标志着一个重要的里程碑，因为它代表了试验性药物在亚历山大病中首次显示出积极的疾病修饰作用。Ionis 计划于 2026 年第一季度向 美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交新药申请 (NDA)，并且正在评估在美国开展扩大获取计划。
Zilganersen 50 mg 在整个研究中表现出良好的安全性，大多数不良事件被归类为轻度或中度。值得注意的是，zilganersen 组的严重不良事件发生率在数值上低于对照组。这些可靠的安全性和有效性数据支持了该药物解决亚历山大病患者重大未满足医疗需求的潜力。亚历山大病通常会导致进行性神经系统惡化，并且在症状出现后 14-25 年内常常导致死亡。
Ionis 神经病学高级副总裁 Holly Kordasiewicz 对这些发现的重要性发表了评论：
“这些前所未有的结果突显了 zilganersen 为亚历山大病患者创造新可能性的潜力。”
这一积极成果不仅将 zilganersen 定位为潜在的同类首创疗法，而且验证了 Ionis 的反义寡核苷酸技术平台在治疗复杂神经系统疾病方面的作用。
zilganersen 的积极 III 期数据促使多位金融分析师进行了乐观的修订。Guggenheim 将其对 IONS 的目标价从 90 美元上调至 92 美元，维持“买入”评级。类似地，美国银行 将其目标价从 81 美元上调至 83 美元，并给予“买入”评级，称该消息对 Ionis 不断扩大的商业产品组合而言是“渐进的积极因素”。摩根士丹利 将其目标价从 71 美元上调至 86 美元，维持“增持”评级，而 巴克莱 将其目标价从 78 美元调整至 80 美元，也给予“增持”评级。这些修订共同反映了投资者信心的增强和围绕 Ionis 近期产品线前景的看涨市场情绪。
尽管有积极消息，高盛 将 Ionis 的评级从“卖出”上调至“中性”，设定目标价为 65.00 美元，理由是产品线潜力。InvestingPro 的分析表明，该股可能高于其公允价值交易，即使它正在接近其 52 周高点 64.72 美元，并且今年迄今已实现了 80% 的回报。
尽管 zilganersen 的预计峰值销售额约为 1 亿美元，与其他一些 Ionis 的后期项目相比贡献相对较小，但其成功具有重要的战略意义。它强化了 Ionis 对罕见病高影响力创新的关注，并验证了其反义平台。这一成就支持了公司成为一家完全整合的商业阶段生物技术公司的雄心，减少了对合作伙伴收入的依赖。
Ionis 更广泛的产品线还包括其他高潜力资产。Olezarsen (Tryngolza)，旨在治疗严重高甘油三酯血症，被认为是一个具有重磅炸弹潜力的主要催化剂，预计峰值销售额将达到 17 亿美元。预计将于 2026 年第四季度推出。Donidalorsen (Dawnzera) 于 2025 年 8 月获得 FDA 批准用于遗传性血管性水肿，预计可为 Ionis 带来 4.47 亿美元的峰值收入。这些项目，加上 zilganersen 和 ION582，共同代表了数十亿美元的收入潜力，巩固了 Ionis 的 2025 年产品线。
Ionis 公布 2025 年第二季度收入为 4.52 亿美元，并将 全年指导 上调至 8.25 亿至 8.5 亿美元。截至 2025 年 6 月 30 日，公司保持了强劲的流动性头寸，拥有 23 亿美元的现金、现金等价物和短期投资。这种财务弹性为资助其不断扩大的产品线的监管和商业化工作提供了灵活性。公司展望预计到 2028 年收入将达到 15 亿美元，收益为 2.413 亿美元，反映出预计的 16.7% 的年收入增长。尽管产品线取得重大进展且流动性强劲，分析师预计 Ionis 今年仍将亏损，这是其估值中考虑的一个因素。
zilganersen 的成功开发，加上其他关键项目的进展，凸显了精准医疗和 RNA 靶向疗法在解决以前无法治疗的疾病方面日益增长的影响，有助于生物技术领域中拥有强大罕见病产品线的公司形成积极情绪。
