Arvinas 首款 PROTAC 藥物獲批，疾病進展風險降低 43%

美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了 Arvinas Inc. 和輝瑞公司（Pfizer Inc.）研發的乳腺癌療法 VEPPANU，用於治療一種常見但難以治療的晚期疾病。這一決定標誌著一類被稱為 PROTAC 蛋白降解劑的新型藥物首次獲得批准。

Arvinas 總裁兼首席執行官 Randy Teel 在一份聲明中表示：「今天的 FDA 批准對於 Arvinas 來說是一個轉型時刻，因為我們實現了首款藥物獲批，也是全球首款獲批的 PROTAC 療法。這一里程碑證明了靶向蛋白降解可以轉化為具有意義的臨床影響。」

該批准基於一項 3 期臨床試驗，在該試驗中，VEPPANU（也稱為 vepdegestrant）與標準治療藥物氟維司群相比，顯示出疾病進展或死亡風險在統計學上顯著降低了 43%。服用 vepdegestrant 的患者中位無進展生存期（PFS）為 5 個月，是服用氟維司群患者（2.1 個月）兩倍多。

該療法被批准用於患有雌激素受體陽性 (ER+)、HER2 陰性且帶有 ESR1 突變的晚期或轉移性乳腺癌成年患者。多達一半的此類乳腺癌患者會產生 ESR1 突變，這可能導致腫瘤對傳統的內分泌療法產生抗藥性。消息公佈後，Arvinas (ARVN) 股價在下午交易中上漲了 3.7%。

全新治療類別

VEPPANU 的獲批引入了一種新的治療模式。PROTAC（蛋白降解靶向聯合體）旨在利用人體自身的細胞機制選擇性地破壞致病蛋白。這種方法由 Arvinas 聯合創始人、耶魯大學的 Craig Crews 首創，與僅抑制蛋白功能的傳統藥物不同。

此次批准驗證了 Arvinas 的平台，並可能為該公司研發管線中的其他蛋白降解療法鋪平道路，其中包括針對神經退行性疾病和神經肌肉疾病的候選藥物。蛋白降解領域的競爭對手包括 Kymera Therapeutics 和 C4 Therapeutics 等公司。

商業化與安全性

自 2021 年 7 月以來一直聯合開發該藥物的 Arvinas 和輝瑞計劃選擇第三方合作伙伴來處理商業發佈，並最大限度地發揮該藥物的市場潛力。

在 VERITAC-2 試驗中報告的最常見不良事件通常為低級別，包括白細胞減少、肝酶升高、肌肉骨骼疼痛和疲勞。

vepdegestrant 的獲批驗證了 Arvinas 的靶向蛋白降解平台，這是醫學領域的一個新前沿。投資者現在將關注商業合作伙伴的選擇以及初始銷售軌跡，以評估該療法的市場接受度。

本文僅供參考，不構成投資建議。