Rezolute, Inc. (Nasdaq: RZLT) anunció datos ampliados de la Fase 3 de su fármaco para el hiperinsulinismo congénito (HI), ersodetug, que muestran mejoras glucémicas clínicamente significativas de más del 50 % en medidas clave, a pesar de que el estudio no cumplió con su objetivo principal.
“Estos resultados subrayan nuestra confianza en el potencial de ersodetug para transformar el panorama del tratamiento del HI y refuerzan nuestra misión de lograr una alineación con la FDA sobre una vía aceptable para la aprobación”, dijo Brian Roberts, M.D., Director Médico de Rezolute.
El nuevo análisis del estudio sunRIZE, presentado en la Reunión Anual de la Sociedad de Endocrinología Pediátrica 2026, destacó mejoras significativas y consistentes en el control glucémico basadas en la monitorización continua de glucosa (MCG). Estas incluyeron una reducción de más del 50 % en el porcentaje de tiempo promedio diario en hipoglucemia y una reducción del 50 % al 65 % en los eventos de hipoglucemia promedio semanales en comparación con el placebo. Los datos también mostraron un aumento del 25 % al 50 % en el tiempo pasado en un rango normal de glucosa.
Los datos positivos llegan después de que el estudio no cumpliera con su objetivo principal, que se basaba en el autocontrol de la glucosa en sangre (SMBG) mediante punción en el dedo. La compañía atribuyó el fallo a un desenmascaramiento funcional del objetivo que condujo a comportamientos confusos y a un efecto pronunciado en el grupo de placebo. Tras una reunión de Tipo B, la FDA reconoció estos desafíos y solicitó a la empresa que presentara el paquete de datos más amplio para una evaluación completa a fin de determinar los siguientes pasos para el programa.
La extensión de etiqueta abierta muestra un beneficio sostenido
Tras la fase controlada del estudio sunRIZE, los 59 participantes que completaron el ensayo decidieron pasar a una extensión de etiqueta abierta (OLE) para continuar recibiendo ersodetug. Actualmente, 57 participantes permanecen en el estudio, lo que representa una duración de exposición acumulada de seis a 24 meses.
Las observaciones preliminares de la OLE demuestran un beneficio glucémico continuo. Esto ha permitido una reducción general significativa en las terapias estándar de tratamiento, como el diazóxido y los análogos de la somatostatina, y varios pacientes ahora reciben ersodetug como monoterapia. Esta alta retención y la capacidad de reducir otros tratamientos sugieren una fuerte confianza de pacientes y médicos en la eficacia y seguridad a largo plazo del fármaco.
Las perspectivas de los analistas siguen siendo positivas
A pesar del revés en el objetivo principal, los analistas de Wall Street siguen siendo constructivos sobre las perspectivas de Rezolute. En los últimos seis meses, dos firmas han emitido calificaciones de "Compra" para la acción. Cuatro analistas han ofrecido precios objetivo, con un objetivo medio de 5,0 dólares. Las calificaciones recientes incluyen una de "Compra" de BTIG el 8 de enero de 2026 y otra de "Compra" de Guggenheim el 12 de diciembre de 2025.
El análisis de datos ampliado y la disposición de la FDA para revisar el conjunto completo de datos proporcionan un camino potencial a seguir para la aprobación de ersodetug. Los inversores ahora estarán atentos a la respuesta de la FDA tras su evaluación exhaustiva de los resultados del estudio sunRIZE.
Este artículo es solo para fines informativos y no constituye asesoramiento de inversión.
