Önemli Çıkarımlar:
Legend Biotech Corp.'un deneysel in vivo CAR-T tedavisi LB2501, relaps veya refrakter B-hücreli non-Hodgkin lenfomalı 12 hastada daha yüksek doz seviyesinde %100 objektif yanıt oranı sağladı ve altı hastanın beşinde tam remisyon elde edildi.
Legend Biotech CEO'su Ying Huang, "CAR-T hücrelerini doğrudan hasta içinde üreterek, bu yaklaşım tedavi uygulamasını basitleştirme ve geleneksel CAR-T hücre tedavilerini alamayabilecek hastalar için erişimi genişletme potansiyeline sahiptir" dedi. Huang, LB2501'in, T hücresi özgüllüğünü artırırken T hücresi olmayan hücrelerin transdüksiyonunu kısıtlamak üzere tasarlanmış tescilli bir lentivirüs vektör platformu olan TaVec üzerine inşa edildiğini belirtti.
Bu veriler, LB2501'i, Novartis AG'nin Kymriah'ı, Gilead Sciences Inc.'in Yescarta'sı ve Bristol Myers Squibb Co.'nun Breyanzi'si gibi onaylı tedaviler için gereken haftalarca süren hücre üretim sürecini ortadan kaldırmayı hedefleyen, gelişmekte olan in vivo CAR-T alanında potansiyel bir birinci sınıf aday olarak konumlandırıyor. Bu ex vivo ürünler, hastanın T hücrelerinin toplanmasını, merkezi bir tesiste genetik olarak modifiye edilmesini ve yeniden infüze edilmesini gerektiriyor – bu süreç iki ila dört hafta sürebiliyor ve hızla ilerleyen hastalığı olan hastaları dışlıyor. Legend'in yaklaşımı, T hücrelerini vücut içinde programlayan bir lentivirüs vektörünü intravenöz olarak ileterek üretimi tamamen ortadan kaldırıyor. Şirket, tam Faz 1 sonuçlarını 14 Haziran'da Stockholm'de düzenlenecek Avrupa Hematoloji Derneği 2026 Kongresi'nde geç başlangıçlı sözlü bir oturumda sunmayı planlıyor.
Yaklaşık 3.000 kişiyi istihdam eden ve en büyük bağımsız hücre tedavisi şirketi olan Legend Biotech, halihazırda multipl miyelom için ortak Johnson & Johnson ile CARVYKTI'yi pazarlamaktadır. LB2501 programı, CAR-T uzmanlığını, Amerikan Kanser Derneği'ne göre bu yıl ABD'de yaklaşık 79.320 kişiye teşhis konulması beklenen bir kanser türü olan non-Hodgkin lenfomaya genişletiyor. B-hücreli lenfomalar, NHL vakalarının yaklaşık %85'ini oluşturmaktadır. Legend hisseleri, veri açıklamasının ardından 2 Haziran'da %42 artışla 36,28 dolara yükselirken, bağlı şirket Genscript Bio'nun hisseleri Hong Kong'da %19 artışla 14,48 HKD'ye yükseldi. Şirket, halen erken aşama geliştirme aşamasında olan ve ek doz yükseltme ile genişletme kohortları devam eden LB2501 programı için bir nakit akışı rakamı açıklamamıştır.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
