Önemli Çıkarımlar:
Önemli Çıkarımlar:
Mirum Pharmaceuticals ve Incyte, FDA'nın yeni ilaç başvurusu için Öncelikli İnceleme başlatmasıyla birlikte, zilurgisertibin Faz II FOP çalışmasında yeni kemik lezyonu oluşumunu %81 oranında azalttığını açıkladı.
Şirketler, PROGRESS çalışma sonuçlarını duyuran ortak açıklamalarında, "Bu veriler, zilurgisertibin bu yıkıcı hastalığın seyrini temelden değiştirme potansiyelini göstermektedir" ifadelerini kullandı.
Faz II PROGRESS çalışmasına, yumuşak dokuların giderek kemiğe dönüştüğü ultra nadir bir genetik bozukluk olan fibrodisplazi ossifikans progressiva (FOP) hastası, 12 yaş ve üzeri 63 hasta dahil edildi. Hastalar, 24 hafta boyunca günde bir kez 100 mg zilurgisertib veya plasebo almak üzere eşit şekilde randomize edildi ve ardından açık etiketli uzatma çalışmasına geçildi. 24. haftada, tedavi kolundaki yalnızca bir hastada (%3,1) yeni bir heterotopik ossifikasyon lezyonu gelişirken, plasebo grubunda bu sayı beş hastaydı (%16,7) — bu da %81'lik bir azalmaya işaret etti. Tedavi kolunda yeni lezyonların ortalama hacmi neredeyse tamamen ortadan kalkarak plaseboya kıyasla %99,9 oranında bir azalma gösterdi.
İkincil sonlanım noktaları da tutarlı fayda sağladı. Toplam HO lezyon hacmi, tedavi edilen hastalarda azalırken plasebo grubunda arttı. Yıllıklandırılmış alevlenme aktivitesi zilurgisertib kolunda daha düşüktü. Açık etiketli uzatma çalışmasının 48. haftasına kadar, tedaviye devam eden veya plasebodan geçiş yapan hastalarda yeni HO lezyonu görülmedi. Güvenlilik profili olumluydu; advers olayların çoğu hafif ila orta şiddetteydi ve hiçbir tedavinin kesilmesi veya doz azaltımı rapor edilmedi.
FOP, ABD'de tahmini 800 ila 1.000 hastayı etkilemektedir ve hastalığın ilerlemesini değiştiren onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır. FDA, NDA başvurusunu Öncelikli İnceleme kapsamında kabul ederek standart 10 aylık inceleme süresini altı aya indirdi ve karar teslim tarihini 26 Eylül 2026 olarak belirledi. Mirum, dünya çapındaki geliştirme ve ticarileştirme haklarını Incyte'den lisansladı.
Olumlu veriler ve düzenleyici kilometre taşı, her iki şirket için de önemli bir risk azaltma olayını temsil ediyor. Mirum hisseleri yılbaşından bu yana %25,7, Incyte hisseleri ise %9,9 değer kazanırken, daha geniş sektör %1,4 oranında geriledi. Yatırımcılar, zilurgisertibi FOP için onaylanan ilk tedavi haline getirebilecek FDA'nın Eylül ayındaki kararını izleyecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
