Önemli Çıkarımlar:
Avrupa Komisyonu, Novartis AG'nin Itvisma (onasemnogene abeparvovec) adlı tedavisini, 5q spinal musküler atrofi (SMA) hastası olan iki yaş ve üzeri çocuklar, ergenler ve yetişkinler için onayladı. Bu, Avrupa Birliği'nde bu geniş hasta popülasyonu için yetkilendirilen ilk gen replasman tedavisi oldu.
"Bu, bireysel ihtiyaçlarını ve koşullarını yansıtan seçenekler arayan insanlar ve aileler için yeni bir tedavi seçeneği umudunu daha da yakınlaştırıyor," dedi SMA Europe İcra Kurulu Başkanı Nicole Gusset.
Onay, SMA'nın temel nedeni olan SMN1 genindeki bi-alelik mutasyona sahip hastaları kapsıyor. Itvisma, hatalı geni değiştirmek üzere tasarlanmış, sabit, tek seferlik intratekal bir dozdur ve mevcut diğer tedavilerde kullanılan sürekli doz rejimlerine belirgin bir alternatif sunar. Tedavi, yaş veya vücut ağırlığına göre ayarlama gerektirmez.
Bu karar, Novartis'in Avrupa'daki erişilebilir SMA popülasyonunu, şirketin intravenöz gen tedavisi Zolgensma için zaten uygun olan yenidoğanların ötesine genişletiyor. SMA, küresel olarak tahminen 100.000 kişide 1 ila 2 kişiyi etkilerken, görülme sıklığı yaklaşık 10.000 canlı doğumda 1'dir.
Onayı destekleyen klinik veriler
AT kararı, kayıt niteliğindeki STEER çalışması ile destekleyici Faz IIIb STRENGTH ve Faz I/II STRONG denemelerinden elde edilen verilere dayanıyordu. STEER'de Itvisma, Hammersmith Fonksiyonel Motor Skalası'nda istatistiksel olarak anlamlı 2,39 puanlık bir iyileşme gösterdi ve bu etki 52 haftalık takip süresi boyunca sürdürüldü. Hem STEER hem de STRENGTH çalışmaları, tedavi görmemiş ve önceden tedavi görmüş hastalar için klinik olarak anlamlı fayda ortaya koydu.
"Motor fonksiyonun korunması veya iyileştirilmesi, SMA ile yaşayan daha büyük çocuklar, ergenler ve yetişkinler için anlamlı bir fark yaratabilir," dedi Prag'daki Motol ve Homolka Üniversite Hastanesi Pediatrik Nöroloji Bölümü Nöromüsküler Merkezi Başkanı Profesör Jana Haberlova. "Itvisma'nın Avrupa'da onaylanması önemli bir ilerlemedir çünkü daha geniş bir hasta popülasyonuna yeni bir gen replasman tedavisi seçeneği sunmaktadır."
Şirkete göre, en yaygın yan etkiler arasında üst solunum yolu enfeksiyonu, ateş, kusma, baş ağrısı ve karaciğer enzimlerinde yükselme yer aldı.
Bunun Novartis için anlamı
Bu onay, Novartis'e Avrupa'da tüm yaş gruplarındaki SMA hastalarını kapsayan bir gen tedavisi serisi kazandırıyor: Zolgensma ile tedavi edilen yenidoğanlardan Itvisma alan daha büyük çocuklar ve yetişkinlere kadar. "Itvisma ile, daha büyük çocuklar, ergenler ve yetişkinler için tek seferlik bir gen replasman tedavisine erişimi genişletmek için daha da ileri gidiyoruz – potansiyel olarak uzun süredir devam eden karşılanmamış ihtiyaçları ele alıyoruz," dedi Novartis Uluslararası Başkanı Patrick Horber.
Yatırımcılar, tedavinin ticari benimsenmesini belirleyecek olan bireysel AB üye ülkelerindeki fiyatlandırma ve geri ödeme kararlarını yakından izleyecek. Novartis, SMA tedavisi için AAV9 gen tedavisi dağıtımı konusunda Nationwide Children's Hospital ve REGENXBIO'dan münhasır dünya çapında lisanslara sahiptir.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımamaktadır.
