Key Takeaways
Oculis Holding AG (Nasdaq: OCS), 7 milyar dolarlık potansiyel bir pazarı hedefleyen optik nörit ilacı Privosegtor için kritik bir Faz 3 denemesinin tasarımı konusunda ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) resmi onay aldı.
Oculis CEO'su Riad Sherif yaptığı açıklamada, "FDA ve EMA'dan alınan Çığır Açan Terapi ve PRIME atamalarının ardından PIONEER-1 denemesi için yapılan FDA SPA anlaşması, NDA (Yeni İlaç Başvurusu) yolumuzu netleştiriyor ve bilimsel yaklaşımımızı doğruluyor" dedi.
Özel Protokol Değerlendirmesi (SPA), Privosegtor'u multipl sklerozlu ve multipl sklerozsuz hastalarda değerlendirecek olan PIONEER-1 çalışmasını kapsamaktadır. Birincil sonlanım noktası, üç ayda düşük kontrastlı görme keskinliğinde en az 15 harf kazanan hastaların yüzdesidir. Bu, ilacın önemli görsel iyileşmeler ve katılımcıların yüzde 10,5'inde bildirilen baş ağrısı ve akne gibi yalnızca küçük yan etkilerle olumlu bir güvenlik profili gösterdiği Faz 2 denemesini takip etmektedir.
Anlaşma, ABD'de yıllık insidansının 30.000'den fazla olduğu tahmin edilen bir durum olan optik nörit için ilk nöroprotektif terapi olabilecek ilaç için düzenleyici yolu önemli ölçüde risksiz hale getiriyor. Yatırımcılar için SPA, Oculis'in kalıcı görme kaybını önleyen onaylı bir tedavinin bulunmadığı bir pazara girmesi için net bir yol haritası sunuyor.
Özel Protokol Değerlendirmesi, çalışmanın başarılı olması koşuluyla, bir deneme için FDA'nın tasarım ve planlanan analizinin gelecekteki bir pazarlama başvurusunu desteklemek için yeterli olduğuna dair yazılı bir anlaşmadır. Onay garantisi olmasa da, klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi için önemli bir dönüm noktası olan yüksek derecede düzenleyici netlik ve öngörülebilirlik sağlar.
Kan-beyin bariyerini geçmek üzere tasarlanmış yeni bir küçük molekül olan Privosegtor, akut bir optik nörit atağından sonra sinir hücrelerini koruyan ve muhafaza eden ilk tedavi olma potansiyeline sahiptir. Optik sinirin iltihaplanması olan bu durum, genellikle multipl sklerozun ilk belirtisi olarak hizmet eder ve kalıcı görme bozukluğuna yol açabilir. Halihazırda bu görme kaybına neden olan sinir hücresi hasarını önlemek için onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır.
Bu gelişme, Trethera Corporation gibi diğer şirketlerin de optik nörit için yeni tedaviler geliştirdiği bir dönemde gerçekleşti. Trethera, FDA'dan Yetim İlaç statüsü alan farklı bir mekanizmayı hedefleyen oral bir inhibitör olan TRE-515'i geliştiriyor.
Oculis şimdi, optik nörit için iki tescil denemesi ve ilgili bir durum olan arteritik olmayan anterior iskemik optik nöropati (NAION) için bir deneme içeren PIONEER programına devam edecek. PIONEER-1 denemesinin SPA'ya göre başarıyla yürütülmesi, şirketin nöro-oftalmoloji hattı için bir sonraki büyük katalizördür.
SPA anlaşması, Oculis için kilit bir varlık olan Privosegtor'un klinik ve düzenleyici stratejisini sağlamlaştırıyor. Şirket, nöro-oftalmolojide önemli bir karşılanmamış ihtiyacı gidermeyi hedeflerken, yatırımcılar şimdi PIONEER-1 denemesinden gelecek kayıt güncellemelerini ve nihai temel verileri yakından takip edecekler.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
