Praxis Precision Medicines, deneysel epilepsi ilacı vormatriginin, fokal başlangıçlı nöbetleri olan yetişkinlerde yapılan Faz 2/3 çalışmasında ana hedefi tutturamadığını açıkladı. Şirket, programı yeniden değerlendirirken başka bir çalışmaya hasta alımını durduruyor. Hisse senetleri, seanstan sonraki işlemlerde %12'den fazla değer kaybetti.
Praxis Precision Medicines'in deneysel epilepsi ilacı vormatrigin, Faz 2/3 çalışmasında ana hedefi tutturamayarak hisselerin %12'den fazla düşmesine neden oldu.
"POWER1 çalışmasının sonuçları umduğumuz gibi olmasa da, yüksek doz kolunda gördüğümüz sinyal, düşük bırakma oranı ve sağlam güvenlik profili bizi cesaretlendiriyor," dedi CEO Marcio Souza.
POWER1 çalışması, vormatrigini, nöbetlerin beynin bir bölgesinde başladığı bir epilepsi türü olan fokal başlangıçlı nöbetleri olan yetişkinlerde test etti. Hastalar halihazırda bir ila üç anti-nöbet ilacı kullanıyordu. İlaç, başlangıçtan itibaren aylık nöbet sıklığını azaltma birincil hedefini kaçırdı ancak daha fazla hastanın nöbetlerinde en az %50 azalma görülen ikincil bir ölçütü karşıladı. Nöbet azalması, hastaların daha yüksek 30 mg dozunu aldığı çalışmanın ikinci yarısında daha belirgindi ve bu da potansiyel bir doz-yanıt ilişkisine işaret etti. Vormatrigin genel olarak iyi tolere edildi ve hastaların %10'undan azı advers olaylar nedeniyle çalışmayı bıraktı. Vormatrigin kolundaki hastaların yaklaşık %90'ı açık etiketli uzatma çalışmasına geçti.
Vormatrigin, beyindeki sodyum kanallarının aşırı uyarılabilir durumunu hedeflemek üzere tasarlanmış küçük bir moleküldür. Praxis, bunu yetişkin fokal başlangıçlı nöbetler ve jeneralize epilepsi için günde bir kez ağızdan alınan bir tedavi olarak geliştiriyordu.
Bu başarısızlık, devam eden POWER2 çalışmasına hasta alımını durdururken programı yeniden değerlendiren Praxis için bir gerileme oldu. Piper Sandler analisti Yasmeen Rahimi, duraklamanın "doğru karar" olduğunu belirterek yatırımcıların bu varlığa fazla itibar etmediğini söyledi. Şirket, diğer geliştirme aşamasındaki adayları relutrigin ve ulixakaltamidin planlanan lansmanlarına hazırlanmaya odaklanmaya devam ettiğini belirtti.
Düşüş, Praxis hisselerini duyurudan bu yana en düşük seviyelerine taşıdı. Şirketin bir sonraki katalizörü, vormatrigin programının yeniden değerlendirilmesi ve ilacın ilerleyip ilerlemeyeceğini ya da şirketin kaynaklarını diğer geç aşama adaylarına kaydırıp kaydırmayacağını belirleyebilecek çalışma tasarımındaki potansiyel değişiklikler olacak.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımamaktadır.
