FDA, elsunersen'e SCN2A gelişimsel ve epileptik ensefalopatide nöbetler için Çığır Açan Terapi Ataması verdi. Karar, aylık nöbetlerde %77'lik sham-ayarlı bir azalma gösteren verilerin ardından geldi. Hisse senedi haber üzerine %4 yükseldi.
Geri
Praxis Precision Medicines, elsunersen için FDA'nın çığır açan tedavi atamasıyla %4 yükseldi
Praxis Precision Medicines Inc., ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), elsunersen'e SCN2A gelişimsel ve epileptik ensefalopati ile ilişkili nöbetler için Çığır Açan Terapi Ataması (Breakthrough Therapy Designation) vermesinin ardından %4 değer kazandı.
"Bu atama, FDA'nın hem SCN2A-DEE'deki karşılanmamış ihtiyacın aciliyetini hem de klinik verilerimizin gücünü takdir ettiğini göstermektedir," dedi Praxis'in Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Marcio Souza.
Atama, 2 ila 12 yaş arasındaki dokuz pediatrik hastada yürütülen randomize, sham kontrollü bir Faz 1/2 çalışması olan EMBRAVE Part A denemesinden elde edilen verilerle desteklendi. Elsunersen tedavisi, başlangıca kıyasla aylık nöbetlerde %77'lik bir sham-ayarlı azalma (p=0,015) sağlarken, hastaların %71'i %50'den fazla azalma elde etti ve %57'si altı aylık tedavi süresince en az bir 28 günlük nöbetsiz dönem yaşadı. Etkinlik, açık etiketli uzatma çalışmasında bir yıla kadar sürdürüldü. Tedavi edilen tüm hastalarda ve sham grubundaki hiçbir hastada uyku, motor fonksiyon, kas tonusu, dikkat veya nöropsikomotor gelişim açısından iyileşmeler görüldü. Terapi iyi tolere edildi ve ilaca bağlı ciddi advers olay ya da tedaviyi bırakma durumu yaşanmadı.
SCN2A gen ekspresyonunu azaltmak üzere tasarlanmış bir antisens oligonükleotit olan Elsunersen, halihazırda FDA'dan Çığır Açan Terapi, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık atamalarının yanı sıra Avrupa İlaç Ajansı'ndan (EMA) Yetim İlaç ve PRIME statüsüne sahiptir. Pivot fazdaki EMBRAVE3 çalışması, FDA ile uyumlu hale getirilmiş, kolaylaştırılmış tek kollu bir kayıt yolu kapsamında yaklaşık 30 hastayı kaydetmektedir.
Terapi, SCN2A genindeki fonksiyon kazancı mutasyonlarının neden olduğu nadir bir genetik epilepsi olan erken nöbet başlangıçlı SCN2A-DEE'yi hedeflemektedir. Nöbetler tipik olarak bebeklik döneminde başlar ve gelişimsel bozuklukla ilişkilidir. Halihazırda altta yatan genetik nedeni ele alan onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır. Program, Ionis Pharmaceuticals Inc. ve RogCon Inc. iş birliğiyle geliştirilmektedir.
Çığır açan terapi ataması, elsunersen için geliştirme ve inceleme sürecini kısaltabilir ve potansiyel olarak onu SCN2A fonksiyon kazancı epilepsisi için ilk hastalık modifiye edici terapi haline getirebilir. Yatırımcılar, bir sonraki katalizör için EMBRAVE3 kayıt denemesindeki kayıt ilerlemesini izleyecektir.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
[1] Praxis'in Nöbet İlacı, Olumlu Deneme Sonuçlarının Ardından Daha Hızlı Geliştirme Sürecine Yöneliyor[2] Praxis Precision Medicines, FDA'nın Çığır Açan Terapi Ataması Sonrası Yükseldi[3] Praxis Precision Medicines, SCN2A Gelişimsel ve Epileptik ... Nöbetlerinin Tedavisi İçin Elsunersen'e FDA Çığır Açan Terapi Ataması Aldı[4] Praxis Hisseleri, Elsunersen için FDA Çığır Açan Terapi Atamasıyla Yükseldi
