Syndax Pharmaceuticals báo cáo doanh thu quý 2 mạnh mẽ, nhờ doanh số mạnh mẽ của thuốc ức chế menin Revuforj được FDA phê duyệt. Công ty cũng đã nhận được Quyết định Ưu tiên xem xét đối với đơn xin thuốc mới bổ sung của Revuforj cho bệnh bạch cầu tủy cấp tính NPM1 đột biến tái phát hoặc kháng trị, định vị cho sự mở rộng thị trường đáng kể và thu hút sự lạc quan của các nhà phân tích.

Tổng quan thị trường: Ngành công nghệ sinh học tiến bộ

Ngành công nghệ sinh học chứng kiến đà tăng trưởng tích cực khi Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ: SNDX) công bố kết quả tài chính quý hai mạnh mẽ, phần lớn nhờ vào việc thương mại hóa thành công thuốc ức chế menin của mình, Revuforj® (revumenib). Hiệu suất này, cùng với những tiến bộ đáng kể về quy định, nhấn mạnh tiềm năng tăng trưởng trong các liệu pháp điều trị ung thư chuyên biệt.

Hiệu suất quý 2 năm 2025 và các cột mốc quy định của Syndax Pharmaceuticals

Syndax Pharmaceuticals báo cáo tổng doanh thu 38,0 triệu đô la cho quý hai kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2025, tăng đáng kể so với 3,5 triệu đô la trong cùng kỳ năm trước. Doanh thu ròng từ Revuforj, được chấp thuận cho bệnh bạch cầu cấp tính KMT2A tái sắp xếp (KMT2Ar) tái phát hoặc kháng trị (R/R), đạt 28,6 triệu đô la, đánh dấu mức tăng 43% so với quý đầu tiên của năm 2025. Sự tăng trưởng này xảy ra mặc dù một số bệnh nhân tạm thời ngừng điều trị để cấy ghép tế bào gốc.

Doanh thu hợp tác đóng góp 9,4 triệu đô la từ Niktimvo™ (axatilimab-csfr), phản ánh doanh thu ròng 36,2 triệu đô la do đối tác Incyte báo cáo và cho thấy mức tăng trưởng 166% theo quý.

Mặc dù lỗ ròng thuộc về cổ đông phổ thông là 71,8 triệu đô la, tương đương 0,83 đô la mỗi cổ phiếu, công ty vẫn duy trì tình hình tài chính vững mạnh với 517,9 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và đầu tư tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2025. Vốn này được dự kiến sẽ tài trợ cho công ty để đạt được lợi nhuận.

Một chất xúc tác quan trọng trong ngắn hạn là ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo Đơn (PDUFA) là ngày 25 tháng 10 năm 2025, đối với một đơn xin thuốc mới bổ sung (sNDA) tìm kiếm sự chấp thuận của Revuforj cho bệnh bạch cầu tủy cấp tính NPM1 đột biến (mNPM1) tái phát hoặc kháng trị. sNDA này đã được FDA cấp Quyết định Ưu tiên và đang được xem xét thông qua chương trình Đánh giá Ung thư Thời gian thực (RTOR), báo hiệu một con đường nhanh chóng để mở rộng thị trường tiềm năng.

Quan điểm của nhà phân tích và phản ứng thị trường

Hiệu suất tài chính mạnh mẽ và những tiến bộ về quy định đã khơi dậy tâm lý thị trường lạc quan đối với Syndax Pharmaceuticals. Stifel đã nối lại việc phân tích SNDX với xếp hạng Mua và mục tiêu giá 44,00 đô la, làm nổi bật tiềm năng thương mại của công ty. Công ty tin rằng Syndax có một quỹ đạo rõ ràng để đạt lợi nhuận phi GAAP vào nửa cuối năm 2026, được thúc đẩy bởi việc ra mắt gần đây của hai tài sản, mỗi tài sản có tiềm năng doanh thu cao nhất hơn 1 tỷ đô la.

BTIG đã phản ứng với thu nhập quý hai mạnh mẽ bằng cách tăng mục tiêu giá cho Syndax Pharmaceuticals lên 56,00 đô la, duy trì xếp hạng Mua. Tương tự, Goldman Sachs đã tăng mục tiêu giá lên 20,00 đô la, citing hiệu suất mạnh mẽ của Revuforj. Guggenheim cũng bắt đầu phân tích với xếp hạng Mua, nhấn mạnh sự ra mắt thương mại thành công của Revuforj cho bệnh bạch cầu tủy cấp tính.

Các nhà phân tích xem Revuforj có vị trí cạnh tranh để chiếm một phần đáng kể trong tiềm năng doanh thu cao nhất ước tính 5 tỷ đô la của thị trường Hoa Kỳ cho loại thuốc ức chế menin, được củng cố bởi lợi thế người đi đầu của nó trong bệnh nhân bạch cầu KMT2Ar và mNPM1 tái phát hoặc kháng trị.

Hàm ý rộng hơn và triển vọng tương lai

Syndax Pharmaceuticals đang mở rộng chiến lược các chỉ định của Revuforj, nhằm mục đích trở thành thuốc ức chế menin đầu tiên và duy nhất được chấp thuận cho cả bệnh bạch cầu tủy cấp tính R/R mNPM1 và bệnh bạch cầu cấp tính R/R KMT2Ar. Chiến lược phát triển tích cực này được thiết kế để mở khóa các cơ hội trị giá hàng tỷ đô la cho cả Revuforj và Niktimvo.

Tầm nhìn dài hạn của công ty bao gồm tiếp tục thâm nhập vào dân số KMT2A, tận dụng việc bệnh nhân tái điều trị sau cấy ghép tế bào gốc và khám phá Revuforj trong các liệu pháp kết hợp, chẳng hạn như với venetoclax và azacitidine, cũng như nghiên cứu tiềm năng của nó trong ung thư đại trực tràng di căn (CRC).

Nhìn về phía trước, Syndax được dự kiến sẽ đạt 540,8 triệu đô la doanh thu và 17,3 triệu đô la thu nhập vào năm 2028, dựa trên tốc độ tăng trưởng doanh thu hàng năm là 90,7%. Quyết định PDUFA sắp tới cho Revuforj trong bệnh bạch cầu tủy cấp tính R/R mNPM1 vào tháng 10 năm 2025 vẫn là một sự kiện quan trọng, cùng với dữ liệu Giai đoạn 2 dự kiến cho Niktimvo trong bệnh ghép chống chủ mạn tính (GVHD) và xơ phổi vô căn (IPF) vào nửa cuối năm 2026. Những phát triển này định vị Syndax Pharmaceuticals là một nhân tố quan trọng trong thị trường ung thư mục tiêu, với một lộ trình rõ ràng để tăng trưởng bền vững và lợi nhuận. Dự trữ tiền mặt mạnh mẽ của công ty được kỳ vọng sẽ hỗ trợ đường ống R&D tích cực mà không cần pha loãng cổ đông.