Fortress Biotech Inc (FBIO) Price

Các quyết định quản lý của FDA thúc đẩy sự biến động trong các lĩnh vực dược phẩm và công nghệ sinh học

## Các Phê duyệt Quy định Chủ chốt Định hình Bức tranh Dược phẩm Các quyết định quy định gần đây và sắp tới từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (**FDA**) đang thúc đẩy những thay đổi đáng kể và việc tái đánh giá chiến lược trên khắp các lĩnh vực dược phẩm và công nghệ sinh học. Các phán quyết này, bao gồm cả công thức mới của các loại thuốc bom tấn và các liệu pháp đột phá cho các bệnh hiếm gặp, đang ảnh hưởng đến vị thế dẫn đầu thị trường, động lực cạnh tranh và tâm lý nhà đầu tư đối với một loạt các công ty, từ các gã khổng lồ đã thành lập như **Merck & Co.** và **Novo Nordisk** đến các công ty công nghệ sinh học chuyên biệt như **Stealth BioTherapeutics**, **Biohaven**, **Fortress Biotech** và **Scholar Rock**. ## Phê duyệt Chiến lược và Bảo vệ Thị trường: Merck & Co. **Merck & Co. (NYSE:MRK)** gần đây đã đảm bảo sự chấp thuận của FDA cho **Keytruda Qlex**, một công thức dưới da mới của liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư bán chạy nhất của hãng, Keytruda. Sự chấp thuận này cho phép một phương pháp dùng thuốc thay thế nhanh hơn so với truyền tĩnh mạch, cho phép dùng trong vài phút bên ngoài các cơ sở bệnh viện truyền thống, và có thể được sử dụng trong tất cả các chỉ định khối u rắn mà dạng tiêm tĩnh mạch đã được phê duyệt. Với việc bằng sáng chế Keytruda IV sẽ hết hạn vào năm 2028, việc giới thiệu Keytruda Qlex đại diện cho một động thái chiến lược quan trọng để **Merck** củng cố vị thế của mình trước sự cạnh tranh của thuốc generic sắp tới và duy trì sự thống trị thị trường. Các đối thủ, bao gồm **Roche (OTCQX:RHHBY)** với Tecentriq và **Bristol-Myers Squibb (NYSE:BMY)** với Opdivo, đã ra mắt các phiên bản tiêm của các loại thuốc miễn dịch ung thư tương ứng của họ. **Merck** được cho là đang đàm phán với FDA để mở rộng Keytruda Qlex sang các chỉ định ung thư máu, báo hiệu một cách tiếp cận chủ động để kéo dài vòng đời sản phẩm và phạm vi thị trường. ## Định nghĩa lại Điều trị Béo phì và Tiểu đường: Novo Nordisk đấu Eli Lilly Cảnh quan cạnh tranh trong thị trường chất chủ vận GLP-1 đang gia tăng, với việc **Novo Nordisk (NYSE:NVO)** đang chờ quyết định quan trọng của FDA vào quý 4 năm 2025 về công thức semaglutide đường uống 25 mg của hãng, được gọi là 'viên Wegovy', dùng để quản lý cân nặng mãn tính. Quyết định này được xem là rất quan trọng để **Novo Nordisk** giành lại thị phần trước những bước tiến mạnh mẽ của **Eli Lilly (NYSE:LLY)**. **Zepbound** (tirzepatide) của **Eli Lilly** đã nhanh chóng vượt qua **Novo Nordisk** tại thị trường Hoa Kỳ, chiếm 53% thị trường thuốc béo phì có thương hiệu của Hoa Kỳ vào quý 1 năm 2025 và 57% vào quý 2 năm 2025, nhờ hiệu quả giảm cân vượt trội được chứng minh trong các thử nghiệm (giảm tới 21% trọng lượng cơ thể so với khoảng 15% đối với semaglutide). Về mặt tài chính, **Novo Nordisk** báo cáo tổng doanh thu mạnh mẽ 290,4 tỷ kroner (khoảng 41 tỷ USD) cho năm 2024, với doanh số **Wegovy** tăng hơn gấp đôi trong quý 4 năm 2024 lên 19,9 tỷ kroner (2,8 tỷ USD). Bất chấp những con số này, công ty dự kiến tăng trưởng doanh số sẽ nhẹ hơn vào năm 2025 (16% đến 24%) và đã hạ dự báo tăng trưởng lợi nhuận hoạt động do sự cạnh tranh gay gắt và sự phổ biến của các phiên bản semaglutide tổng hợp. Đáp lại, **Novo Nordisk** đã công bố kế hoạch tái cấu trúc liên quan đến việc cắt giảm khoảng 9.000 việc làm trên toàn cầu, nhằm mục tiêu tiết kiệm 1,27 tỷ USD hàng năm vào cuối năm 2026. Công ty cũng đang tăng cường chuỗi cung ứng của mình, mua lại ba cơ sở đóng gói **Catalent** để tăng sản lượng vào năm 2026, với việc sản xuất semaglutide đường uống đã được tiến hành tại Hoa Kỳ để đảm bảo nguồn cung dồi dào khi được phê duyệt. **Eli Lilly** đang tiếp tục thách thức phân khúc GLP-1 đường uống với chất chủ vận thụ thể GLP-1 đường uống một lần mỗi ngày đang được nghiên cứu của mình, orforglipron, cho thấy mức giảm cân trung bình 12,4% trong hơn 72 tuần trong thử nghiệm ATTAIN-1 của hãng. Trong khi phản ứng ban đầu của thị trường chứng kiến cổ phiếu của **Eli Lilly** giảm 14% do con số này thấp hơn một số kỳ vọng của các nhà phân tích, orforglipron đã chứng minh sự vượt trội so với semaglutide đường uống trong các thử nghiệm đối đầu về giảm A1C và giảm cân. **Eli Lilly** có kế hoạch nộp orforglipron để được phê duyệt theo quy định cho bệnh tiểu đường loại 2 vào năm 2026, củng cố chiến lược kép của hãng là cung cấp cả các lựa chọn tiêm hiệu quả cao và đường uống tiện lợi. ## Những Đột phá trong Liệu pháp Bệnh Hiếm gặp: Stealth BioTherapeutics, Biohaven, Fortress Biotech và Scholar Rock Trong lĩnh vực các bệnh hiếm và cực hiếm, một số quyết định quan trọng của FDA đang ảnh hưởng đến quỹ đạo của các công ty công nghệ sinh học chuyên biệt. **Stealth BioTherapeutics** đã nhận được sự chấp thuận tăng tốc của FDA cho **Forzinity (elamipretide)** là liệu pháp đầu tiên cho hội chứng Barth cực hiếm. Sự chấp thuận này, được cấp thông qua con đường tăng tốc, diễn ra sau một hành trình quy định kéo dài và đầy thử thách được đánh dấu bằng những lần từ chối trước đó, sự phản đối của công chúng và sự can thiệp của Quốc hội. Quyết định của FDA dựa trên dữ liệu chứng minh sự cải thiện sức mạnh cơ tứ đầu gối, một điểm cuối lâm sàng trung gian. Công ty, vốn đã tư nhân hóa vào năm 2022, đã phải đối mặt với áp lực tài chính đáng kể trong quá trình xem xét kéo dài, làm nổi bật bản chất bấp bênh của việc phát triển thuốc trong thị trường ngách này. **Biohaven (NYSE:BHVN)** đang chờ ngày PDUFA ước tính vào giữa tháng 11 cho ứng cử viên thuốc của mình, **troriluzole**, cho bệnh mất điều hòa tiểu não tủy (**SCA**). UBS gần đây đã hạ mục tiêu giá của mình đối với **Biohaven** xuống 26,00 USD từ 27,00 USD trong khi vẫn duy trì xếp hạng "Mua", gán xác suất thành công 40% và dự kiến doanh số đỉnh điều chỉnh rủi ro của troriluzole khoảng 840 triệu USD. Cổ phiếu của công ty đã trải qua mức giảm hơn 50% trong sáu tháng qua, giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần. **Fortress Biotech (NASDAQ:FBIO)** và **Sentynl Therapeutics** dự kiến quyết định của FDA vào ngày 30 tháng 9 năm 2025, đối với **CUTX-101** cho bệnh Menkes, đã nhận được sự xem xét ưu tiên. Sự chấp thuận tiềm năng này cũng có thể mang lại một Phiếu ưu tiên xem xét có giá trị, thường được bán với giá 100-120 triệu USD, giúp tăng cường đáng kể vị thế tài chính của **Fortress Biotech**. Công ty gần đây đã báo cáo kết quả tài chính quý 2 năm 2025 mạnh mẽ, với lượng tiền mặt hợp nhất tăng lên 74,4 triệu USD. **Scholar Rock (NASDAQ:SRRK)** đang tiến gần đến một yếu tố xúc tác quan trọng với quyết định của FDA dự kiến vào ngày 22 tháng 9 năm 2025, đối với **apitegromab**, liệu pháp nhắm mục tiêu cơ bắp đang được nghiên cứu của hãng cho bệnh teo cơ tủy (**SMA**). FDA đã cấp xem xét ưu tiên, phản ánh nhu cầu chưa được đáp ứng về các liệu pháp nhắm mục tiêu cơ bắp trong SMA để cải thiện chức năng vận động. Apitegromab là liệu pháp nhắm mục tiêu cơ bắp đầu tiên và duy nhất cho thấy sự cải thiện chức năng có ý nghĩa lâm sàng và thống kê đáng kể trong SMA. Mặc dù có một số lo ngại về sự chậm trễ sản xuất tiềm ẩn tại nhà máy của **Novo Nordisk**, một cuộc họp chu kỳ cuối cho thấy FDA vẫn đang đi đúng hướng với ngày PDUFA của mình. Cổ phiếu của **Scholar Rock** đã tăng gần 300% trong năm qua, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư đối với cơ hội thị trường 2 tỷ USD tiềm năng này. ## Các Implicaciones Thị trường Rộng lớn hơn và Tiền lệ Quy định Những kết quả quy định này mang lại những tác động rộng lớn hơn cho các lĩnh vực dược phẩm và công nghệ sinh học. Sự chấp thuận tăng tốc của elamipretide của **Stealth BioTherapeutics** cho hội chứng Barth đang được xem như một "chỉ số quy định" cho sự linh hoạt của FDA trong việc đánh giá các loại thuốc cho các quần thể bệnh nhân cực kỳ nhỏ. Một quyết định tích cực có thể khuyến khích đầu tư hơn nữa vào nghiên cứu và phát triển bệnh cực hiếm bằng cách báo hiệu một con đường quy định rõ ràng hơn, mặc dù vẫn còn thách thức. Ngược lại, bất kỳ sự chậm trễ hoặc từ chối kéo dài nào cũng có thể cản trở những khoản đầu tư đó. Trong thị trường GLP-1 đang mở rộng nhanh chóng, sự cạnh tranh gay gắt giữa **Novo Nordisk** và **Eli Lilly** đang thúc đẩy sự đổi mới đáng kể và điều chỉnh chiến lược. Việc giới thiệu các công thức GLP-1 đường uống được coi là "biên giới tiếp theo", dự kiến sẽ mở rộng đáng kể khả năng tiếp cận và sự tiện lợi cho bệnh nhân. Goldman Sachs dự đoán rằng thuốc uống sẽ chiếm 25% thị trường điều trị chống béo phì vào năm 2030, nhấn mạnh tiềm năng biến đổi của các loại thuốc này. ## Nhìn về phía trước: Các Yếu tố Xúc tác và Động lực Thị trường Vài tuần và vài tháng tới sẽ rất quan trọng đối với các công ty này khi các quyết định tiếp theo của FDA được dự đoán. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ sự đón nhận của thị trường và việc triển khai thương mại của các loại thuốc mới được phê duyệt, đặc biệt là hiệu suất của **Keytruda Qlex** của **Merck** và kết quả xem xét semaglutide đường uống của **Novo Nordisk**. Động lực cạnh tranh trong không gian GLP-1, bao gồm những tiến bộ liên tục của **Eli Lilly** với orforglipron, sẽ vẫn là một điểm trọng tâm. Đối với các công ty bệnh hiếm, các tiền lệ được thiết lập bởi các phê duyệt tăng tốc sẽ hướng dẫn nghiên cứu và tài trợ trong tương lai, làm nổi bật bối cảnh đang phát triển của đổi mới dược phẩm và các con đường quy định.