Những điểm chính:
Abivax SA cho biết thuốc uống obefazimod của hãng đã đạt tiêu chí chính trong thử nghiệm duy trì Giai đoạn 3 đối với bệnh viêm loét đại tràng hoạt động từ trung bình đến nặng, với 50,8% bệnh nhân dùng liều 25 miligam đạt được tình trạng thuyên giảm lâm sàng ở tuần thứ 44, so với 10,4% ở nhóm dùng giả dược.
"Kết quả này cho thấy tiềm năng vượt trội của obefazimod trong việc định nghĩa lại bối cảnh điều trị bệnh viêm loét đại tràng," Marc de Garidel, giám đốc điều hành của Abivax, cho biết trong một tuyên bố.
Thử nghiệm duy trì ABTECT đã tuyển chọn 580 bệnh nhân có đáp ứng với giai đoạn khởi đầu kéo dài 8 tuần và phân ngẫu nhiên họ để nhận 25 mg obefazimod, 50 mg obefazimod hoặc giả dược mỗi ngày một lần. Liều 50 mg mang lại tỷ lệ thuyên giảm 51,3%, tạo ra mức chênh lệch 40,3 điểm phần trăm sau khi điều chỉnh với giả dược. Cả hai liều đều đáp ứng tất cả các tiêu chí phụ chính — bao gồm cải thiện nội soi, thuyên giảm nội soi, cải thiện niêm mạc mô học-nội soi, thuyên giảm lâm sàng không cần corticosteroid và thuyên giảm lâm sàng duy trì — tất cả đều với p<0,0001. Tỷ lệ thuyên giảm 10,4% ở nhóm giả dược là mức thấp nhất được ghi nhận từ trước đến nay trong một thử nghiệm duy trì Giai đoạn 3 về viêm loét đại tràng sử dụng thiết kế phân ngẫu nhiên lại bệnh nhân có đáp ứng, theo công ty.
Obefazimod là chất tăng cường miR-124 đường uống đầu tiên trong nhóm, khai thác các cơ chế điều hòa tự nhiên của cơ thể để ổn định phản ứng miễn dịch trong các bệnh viêm mãn tính. Hồ sơ an toàn nhìn chung là thuận lợi và không có tín hiệu mới, mặc dù nhóm dùng 50 mg ghi nhận ba trường hợp ung thư ác tính — gồm một ca ung thư tuyến tiền liệt, một ca ung thư vú và một ca loạn sản đại tràng — cùng với ba trường hợp ung thư da không phải u hắc tố. Không có trường hợp xơ hóa tim hoặc viêm tụy cấp nào được quan sát thấy. Nhóm dùng 25 mg có một ca ung thư biểu mô tế bào vảy và không có khối u ác tính nào khác. Các tác dụng phụ nghiêm trọng phát sinh trong quá trình điều trị xảy ra ở 2,6% nhóm 25 mg, 5,6% nhóm 50 mg và 4,2% nhóm giả dược.
Kết quả này đưa obefazimod trở thành đối thủ cạnh tranh tiềm năng với các liệu pháp đã được thiết lập bao gồm Humira của AbbVie, Entyvio của Takeda và Stelara của Johnson & Johnson trong thị trường bệnh viêm ruột trị giá hàng tỷ đô la. Nhà phân tích Thomas Smith của Leerink nhận xét rằng nghiên cứu này đã đạt được tỷ lệ thuyên giảm lâm sàng điều chỉnh theo giả dược cao nhất từng được ghi nhận trong một thử nghiệm viêm loét đại tràng dài hạn, theo STAT. Abivax có kế hoạch nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) lên FDA vào cuối quý 4 năm 2026. Cổ phiếu của công ty đã giảm trong giao dịch sau giờ đóng cửa sau khi tiết lộ các trường hợp ung thư ác tính ở các nhóm điều trị, mặc dù dữ liệu hiệu quả tổng thể đã vượt qua các mốc lịch sử.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
