Những điểm chính:
Agios Pharmaceuticals Inc. đã giành được bản quyền toàn cầu độc quyền đối với cevidoplenib, một chất ức chế SYK đường uống thế hệ tiếp theo dành cho bệnh giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP), trong một thỏa thuận cấp phép với Oscotec của Hàn Quốc, với tiềm năng doanh số cao nhất tại Mỹ lên tới 1 tỷ USD.
"Cevidoplenib là chất ức chế SYK thế hệ tiếp theo được thiết kế độc đáo để có khả năng cải thiện khả năng dung nạp và độ bền so với các chất ức chế SYK thế hệ đầu tiên," Brian Goff, giám đốc điều hành của Agios, cho biết. "Được hỗ trợ bởi dữ liệu Giai đoạn 2 có ý nghĩa lâm sàng, chúng tôi tin rằng cevidoplenib có cơ hội trở thành lựa chọn điều trị tốt nhất cho ITP."
Oscotec sẽ nhận 25 triệu USD trả trước và đủ điều kiện nhận tới 140 triệu USD tiền thanh toán theo mốc phát triển và quản lý cho tối đa ba chỉ định tại Mỹ và châu Âu, cùng với các khoản thanh toán theo mốc thương mại và tiền bản quyền theo bậc từ phần trăm cao một chữ số đến giữa thiếu niên trên doanh thu ròng trong tương lai. Agios sẽ chịu toàn bộ trách nhiệm cho mọi chi phí phát triển và thương mại hóa trong tương lai. Oscotec giữ quyền chọn giành lại bản quyền độc quyền tại Hàn Quốc sau khi dữ liệu Giai đoạn 3 được công bố.
Thỏa thuận này mở rộng danh mục huyết học hiếm gặp của Agios, vượt ra ngoài liệu pháp mitapivat (PYRUKYND) đã được phê duyệt, sang lĩnh vực ITP – một rối loạn máu tự miễn hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người trên toàn cầu, bao gồm 90.000 người trưởng thành tại Mỹ. Trong số đó, khoảng 50.000 người mắc bệnh mãn tính cần điều trị và khoảng 24.000 người đã tiến triển vượt quá các liệu pháp ban đầu. Các lựa chọn điều trị tiêu chuẩn hiện tại có những hạn chế bao gồm khởi phát chậm, thiếu hiệu quả bền vững và các tác dụng phụ đặc thù như giảm số lượng tế bào máu và tăng nguy cơ nhiễm trùng.
Cevidoplenib là chất ức chế SYK có tính chọn lọc cao được thiết kế để ngăn chặn sự phá hủy tiểu cầu qua trung gian tự kháng thể – nguyên nhân chính gây ITP. SYK là một enzyme tín hiệu liên quan đến việc kích hoạt tế bào miễn dịch qua kháng thể; bằng cách nhắm vào các con đường phụ thuộc SYK, thuốc nhằm giảm sự thanh thải tiểu cầu và phục hồi số lượng tiểu cầu. Tính chọn lọc của nó được thiết kế để cải thiện khả năng dung nạp của các chất ức chế SYK thế hệ đầu tiên khi sử dụng lâu dài. FDA đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho cevidoplenib trong điều trị ITP.
Thử nghiệm Giai đoạn 2 đã tuyển chọn 60 người trưởng thành có số lượng tiểu cầu dưới 30.000/µL và đã tái phát sau hoặc kháng trị với ít nhất một liệu pháp trước đó. Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:2:2 vào nhóm dùng giả dược, 200 mg hai lần mỗi ngày, hoặc 400 mg hai lần mỗi ngày trong 12 tuần. Nhóm bệnh nhân đã được điều trị nhiều trước đó – 68,3% đã trải qua ba hoặc nhiều hơn ba liệu pháp điều trị trước đó, 68,3% có số lượng tiểu cầu ban đầu dưới 15.000/µL và 81,7% mắc bệnh tái phát.
Tiêu chí chính mới – số lượng tiểu cầu ít nhất 30.000/µL với mức tăng gấp đôi so với lần sàng lọc tại bất kỳ lần khám nào mà không cần dùng thuốc cấp cứu – không đạt được ý nghĩa thống kê. Tuy nhiên, đáp ứng tiểu cầu bền vững đã được quan sát thấy trên nhiều tiêu chí phụ phù hợp với các tiêu chí chính được sử dụng trong các thử nghiệm đăng ký ITP, bao gồm ít nhất hai lần đo liên tiếp số lượng tiểu cầu đạt 30.000/µL và 50.000/µL. Cevidoplenib được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ liên quan đến điều trị phổ biến nhất là tăng men gan thoáng qua và các vấn đề tiêu hóa. Không có tín hiệu an toàn mới nào xuất hiện.
Agios dự kiến sẽ đưa cevidoplenib vào phát triển Giai đoạn 3 trong nửa đầu năm 2028, sau khi hoàn thành các công việc bổ sung về hóa học, sản xuất và kiểm soát. Công ty cho biết hướng dẫn chi phí hoạt động năm 2026 vẫn gần như không đổi so với năm 2025, không bao gồm khoản thanh toán trả trước 25 triệu USD.
Thỏa thuận cấp phép này cho thấy ý định của Agios trong việc xây dựng một danh mục huyết học hiếm gặp đa dạng, vượt ra ngoài trọng tâm hiện tại là thiếu hụt pyruvate kinase và bệnh thalassemia. Đối với các nhà đầu tư, chất xúc tác chính sẽ là kết quả thử nghiệm Giai đoạn 3, điều này sẽ quyết định liệu cevidoplenib có thể chiếm được thị phần đáng kể trong số khoảng 24.000 bệnh nhân ITP giai đoạn sau tại Mỹ hiện thiếu các lựa chọn điều trị đầy đủ hay không.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
