Những điểm chính:
Agios Pharmaceuticals Inc. cho biết 40,6% bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm dùng mitapivat đạt được đáp ứng hemoglobin, so với 2,9% dùng giả dược trong thử nghiệm Giai đoạn 3 RISE UP, với dữ liệu mới cho thấy mức giảm có ý nghĩa lâm sàng về gánh nặng truyền máu.
"Dữ liệu Giai đoạn 3 RISE UP thể hiện đặc tính chống tan máu mạnh mẽ của mitapivat, với cải thiện nhanh chóng và bền vững ở cả hemoglobin và bilirubin gián tiếp cũng như giảm gánh nặng truyền máu một cách có ý nghĩa," Biree Andemariam, giáo sư y khoa tại Đại học Connecticut Health và là nhà nghiên cứu của thử nghiệm, cho biết.
Bệnh nhân dùng mitapivat có mức giảm tương đối 41,1% về tỷ lệ cần truyền máu so với giả dược (23,9% so với 40,6%) và mức giảm tương đối 55,9% về số đơn vị hồng cầu trung bình được truyền trên mỗi bệnh nhân (0,70 đơn vị so với 1,59 đơn vị), theo kết quả được trình bày tại Đại hội Hiệp hội Huyết học Châu Âu ở Stockholm. Những bệnh nhân đáp ứng hemoglobin — những người có mức tăng ít nhất 1,0 g/dL duy trì từ tuần 24 đến tuần 52 — đã giảm 26% tỷ lệ cơn đau hồng cầu hình liềm hàng năm (2,20 so với 2,98 ở nhóm không đáp ứng) và giảm 34% số lần nhập viện liên quan (1,16 so với 1,76).
Agios đã nộp đơn xin cấp phép thuốc mới bổ sung lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào tháng 5 để xin phê duyệt nhanh mitapivat trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Công ty đang xây dựng dựa trên hơn một thập kỷ kinh nghiệm lâm sàng với thuốc này trên nhiều bệnh thiếu máu tan máu, được hỗ trợ bởi hơn 1.300 năm-bệnh nhân dữ liệu an toàn.
Giai đoạn mù đôi kéo dài 52 tuần của RISE UP đã phân ngẫu nhiên 207 người tham gia theo tỷ lệ 2:1 để nhận mitapivat uống 100 miligam hai lần mỗi ngày hoặc giả dược. Trong số 176 người tham gia đã hoàn thành giai đoạn mù đôi, 174 người đã chọn chuyển sang giai đoạn mở rộng nhãn mở kéo dài 216 tuần. Mức tăng hemoglobin trung bình ở những bệnh nhân đáp ứng là 1,6 g/dL.
Những bệnh nhân đáp ứng hemoglobin cũng báo cáo cải thiện nhiều hơn về tình trạng mệt mỏi, với mức thay đổi trung bình âm 5,19 điểm trên thang đo Mệt mỏi PROMIS so với âm 2,55 ở nhóm không đáp ứng, vượt quá ngưỡng 4,1 điểm được xác định trước cho ý nghĩa lâm sàng. Cải thiện về các chỉ số đau, giấc ngủ và chức năng thể chất cũng được quan sát thấy ở nhóm đáp ứng so với nhóm không đáp ứng.
Mitapivat được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ phát sinh trong quá trình điều trị được báo cáo ở 97,1% nhóm dùng mitapivat và 98,6% nhóm dùng giả dược. Không có trường hợp tử vong liên quan đến điều trị xảy ra trong suốt thử nghiệm.
Dữ liệu xác nhận hoạt hóa pyruvate kinase như một phương pháp điều trị mới trong bệnh hồng cầu hình liềm, một chứng rối loạn máu di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người tại Mỹ. Kết quả này định vị Agios để có khả năng mở rộng mitapivat ra ngoài chỉ định đã được phê duyệt trong bệnh thiếu hụt pyruvate kinase sang một nhóm bệnh nhân lớn hơn nhiều. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quyết định của FDA đối với sNDA, có thể được đưa ra theo lộ trình phê duyệt nhanh của cơ quan này.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
