Các điểm chính
Aktis Oncology Inc. (NASDAQ: AKTS) đã báo cáo dữ liệu đầu tiên trên người cho thấy dược phẩm phóng xạ nhắm mục tiêu B7-H3 của họ, AKY-2519, đạt được nồng độ khối u cao với tác động hạn chế đến các mô khỏe mạnh, định vị nó như một lựa chọn mới tiềm năng cho các loại ung thư bao gồm tuyến tiền liệt, phổi và đại trực tràng. Kết quả này cung cấp bằng chứng khái niệm ban đầu cho phương pháp tiếp cận dựa trên protein nhỏ của công ty để phân phối các đồng vị phóng xạ.
"Khả năng hấp thụ và giữ lại khối u mạnh mẽ cùng với mức hấp thụ mô bình thường thấp được nhìn thấy nhất quán... cho chúng tôi hiểu biết ban đầu về tiềm năng tiêu diệt tế bào ung thư trong khi giảm thiểu phơi nhiễm phóng xạ cho mô bình thường," Akos Czibere, Giám đốc Y tế tại Aktis, cho biết trong một tuyên bố.
Dữ liệu, từ hai đánh giá riêng biệt sẽ được trình bày tại Hội nghị thường niên ASCO 2026, cho thấy SUVmax trung vị là 40,4 ở di căn xương và 31,0 ở di căn nội tạng cho bệnh nhân ung thư tuyến tiền liệt (n=7) 120 phút sau khi truyền. Liều phóng xạ hấp thụ dự đoán ở các mô bình thường quan trọng là thấp, đặc biệt là ở tuyến nước bọt (4,2 GyRBE=5), một lợi thế tiềm năng quan trọng so với các tác nhân nhắm mục tiêu PSMA có thể gây ra độc tính đáng kể tại đó.
Kết quả đo liều và hình ảnh tích cực đã thúc đẩy Aktis tiến hành một chương trình lâm sàng sâu rộng, bao gồm thử nghiệm Giai đoạn 1b đang diễn ra trong ung thư tuyến tiền liệt kháng thiến di căn (mCRPC) và thử nghiệm Giai đoạn 1b thứ hai theo kế hoạch cho các khối u rắn khác bắt đầu vào nửa cuối năm 2026. Với dữ liệu hiệu quả sơ bộ cho AKY-2519 dự kiến vào năm 2027, các kết quả này cung cấp sự xác nhận sớm cho nền tảng của công ty.
AKY-2519 là một liên hợp phóng xạ protein nhỏ, một loại thuốc được thiết kế để kết hợp độ chính xác của các liệu pháp nhắm mục tiêu với khả năng tiêu diệt tế bào mạnh mẽ của bức xạ. Nền tảng độc quyền của Aktis tạo ra các protein nhỏ được thiết kế để đưa một tải trọng phóng xạ—trong trường hợp này là actinium-225 để điều trị—trực tiếp đến các tế bào ung thư. Mục tiêu, B7-H3, là một loại protein biểu hiện cao trên nhiều loại khối u rắn, bao gồm ung thư tuyến tiền liệt, phổi và đại trực tràng, nhưng có sự hiện diện hạn chế ở các mô khỏe mạnh, khiến nó trở thành mục tiêu hấp dẫn để giảm thiểu tác dụng phụ.
Các nghiên cứu đầu tiên trên người đã đánh giá một phiên bản hình ảnh của thuốc, sử dụng gallium-68 và lutetium-177, trên tổng số 34 bệnh nhân qua hai lần đánh giá. Một nghiên cứu tập trung vào 16 bệnh nhân mCRPC, trong khi nghiên cứu kia đánh giá 18 bệnh nhân mắc nhiều loại khối u rắn tiến triển. Trong cả hai, thuốc được báo cáo là dung nạp tốt và không có phản ứng liên quan đến truyền dịch.
Dữ liệu này tạo ra một cú hích cho Aktis, một công ty đang ở giai đoạn lâm sàng đang tìm cách tạo ra một vị thế riêng trong không gian dược phẩm phóng xạ đầy cạnh tranh. Lĩnh vực này đang bị chi phối bởi các đối thủ lớn hơn, và dữ liệu ban đầu tích cực là rất quan trọng đối với các công ty công nghệ sinh học nhỏ hơn. Chương trình dẫn đầu của công ty, AKY-1189, nhắm mục tiêu Nectin-4 và cũng đang trong thử nghiệm Giai đoạn 1b, với dữ liệu dự kiến vào quý 1 năm 2027. Aktis cũng có sự hợp tác khám phá với Eli Lilly and Company để phát triển các liên hợp phóng xạ khác.
Liều lượng thấp ở tuyến nước bọt của AKY-2519 là một điểm nhấn cụ thể, vì nó trái ngược với tác dụng phụ đã biết của các liệu pháp phối tử phóng xạ nhắm mục tiêu PSMA như Pluvicto. Nếu lợi thế an toàn này được duy trì trong các thử nghiệm lớn hơn, nó có thể biến AKY-2519 thành một lựa chọn thay thế hoặc bổ sung hấp dẫn cho mCRPC và các loại ung thư khác. Công ty hiện đang tuyển cả bệnh nhân chưa từng sử dụng và đã từng sử dụng Pluvicto vào thử nghiệm mCRPC của mình, giải quyết trực tiếp nhu cầu lâm sàng này.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
