Aldeyra chờ phản hồi từ FDA sau lần từ chối thứ ba thuốc reproxalap

Aldeyra Therapeutics đang chờ phản hồi từ FDA về thuốc trị khô mắt reproxalap sau lá thư phản hồi hoàn chỉnh lần thứ ba đặt câu hỏi về tổng thể bằng chứng.

Aldeyra Therapeutics đã nhận được ba lá thư phản hồi hoàn chỉnh từ FDA cho reproxalap, ứng cử viên điều trị khô mắt chủ lực của công ty, với lần từ chối mới nhất đặt câu hỏi liệu công ty có chứng minh được đầy đủ bằng chứng để được phê duyệt hay không.

"CRL mới nhất không yêu cầu tiến hành thêm thử nghiệm. Nó yêu cầu chứng minh tổng thể," Todd Brady, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Aldeyra, phát biểu tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Jefferies vào ngày 4 tháng 6.

FDA đã xác định năm thử nghiệm trong CRL, trong đó Aldeyra đồng ý rằng hai thử nghiệm không có ý nghĩa thống kê. Công ty phản bác đánh giá của cơ quan quản lý đối với ba thử nghiệm còn lại, với lý do bao gồm sự mất cân bằng cơ bản trong một nghiên cứu. Brady cho biết công ty chỉ còn vài ngày nữa là nhận được bình luận sơ bộ từ FDA trước cuộc họp Type A, với biên bản dự kiến có 30 ngày sau cuộc họp.

Kết quả mang theo những hệ quả tài chính đáng kể. Aldeyra có quan hệ đối tác với AbbVie bao gồm khoản thanh toán trả trước 200 triệu USD nếu gã khổng lồ dược phẩm này chọn tham gia sau khi được phê duyệt, cùng với các khoản thanh toán mốc quan trọng khác và tỷ lệ chia lợi nhuận 60-40. Công ty báo cáo có khoảng 50 triệu USD tiền mặt sau khi trả 15 triệu USD nợ, giúp duy trì hoạt động đến nửa cuối năm 2028.

Gói Bằng Chứng Bị Tranh Cãi

Brady cho biết FDA đã không yêu cầu một thử nghiệm khác trong CRL tháng 3, và lãnh đạo bộ phận đã thông báo với công ty rằng cơ quan quản lý muốn trao cho Aldeyra cơ hội chứng minh tổng thể mà không cần tiến hành nghiên cứu mới. Nếu cuối cùng vẫn cần các thử nghiệm bổ sung, Brady cho biết kết quả mạnh nhất là từ xét nghiệm Schirmer, đo lường sản xuất nước mắt. Các nghiên cứu này có thể ngắn, kéo dài hai tuần hoặc hai liều, mỗi nghiên cứu có chi phí 5 triệu USD hoặc ít hơn.

Aldeyra đã công bố dữ liệu thử nghiệm và các tiêu chí chính trong tài liệu công ty, bao gồm cả quan điểm của công ty và quan điểm của FDA về kết quả, cho phép nhà đầu tư đánh giá trực tiếp lập luận.

Nếu FDA giữ nguyên quan điểm, Aldeyra sẽ xem xét kháng cáo chính thức thông qua quy trình Yêu cầu Giải quyết Tranh chấp Chính thức. Brady cho biết đơn kháng cáo sẽ được gửi đến Văn phòng Thuốc Mới vì văn phòng ký tên trên quyết định từ chối là Văn phòng Y học Đặc biệt, cấp trên của bộ phận nhãn khoa.

Ngoài Khô Mắt — Một Đường ống Phát Triển Rộng Hơn

Đường ống phát triển của Aldeyra mở rộng ra ngoài reproxalap. Công ty có một tài sản điều trị u lympho mắt ở giai đoạn NDA — một công thức methotrexate dạng tiêm, vốn là tiêu chuẩn điều trị nhưng chưa có sản phẩm nào được phê duyệt cho u lympho trong mắt. Aldeyra trước đó đã nộp đơn NDA cho chương trình này sau khi được FDA khuyến khích, nhưng đơn đã bị từ chối. Công ty hiện đang thảo luận với FDA về những bằng chứng bổ sung cần thiết.

Trong lĩnh vực viêm da dị ứng, Aldeyra có một chất ức chế RASP đường uống vừa hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 1, thu hút sự quan tâm của nhà đầu tư do nhu cầu chưa được đáp ứng ở trẻ em và bệnh nhẹ. Công ty cũng hy vọng sẽ bước vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng vào năm tới đối với bệnh thoái hóa điểm vàng khô do tuổi tác, giả sử chương trình tiến triển theo kế hoạch.

Cổ phiếu Aldeyra, đang giao dịch với vốn hóa thị trường khoảng 99 triệu USD, phản ánh tính chất nhị phân của quyết định về reproxalap. Một kết quả tích cực từ FDA có thể mở khóa quan hệ đối tác với AbbVie và khoản thanh toán trả trước tiềm năng 200 triệu USD — gấp hơn hai lần giá trị thị trường hiện tại của công ty. Một sự từ chối kéo dài sẽ khiến Aldeyra phụ thuộc vào đường ống phát triển giai đoạn đầu và khoảng 50 triệu USD tiền mặt, mà Brady cho biết đủ vốn để tiếp tục quy trình pháp lý của reproxalap, có thể tiến hành thêm các thử nghiệm về khô mắt và tiếp tục thảo luận với FDA về u lympho mắt. "Tôi không nghĩ từ góc độ tiền mặt hay cơ sở hạ tầng, chúng tôi có nguy cơ gì trong ngắn hạn," Brady nói.

Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.