Các điểm chính
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép phê duyệt cho Arvinas Inc. và Pfizer Inc. đối với liệu pháp điều trị ung thư vú VEPPANU dành cho những bệnh nhân mắc một dạng bệnh tiến triển phổ biến nhưng khó điều trị. Quyết định này đánh dấu sự chấp thuận đầu tiên từ trước đến nay cho một nhóm thuốc mới được gọi là chất phân hủy protein PROTAC.
"Sự chấp thuận của FDA ngày hôm nay là một khoảnh khắc thay đổi đối với Arvinas khi chúng tôi đạt được loại thuốc đầu tiên được phê duyệt và liệu pháp PROTAC đầu tiên được chấp thuận", Randy Teel, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành tại Arvinas, cho biết trong một tuyên bố. "Cột mốc này chứng minh rằng sự thoái hóa protein có mục tiêu có thể chuyển thành tác động lâm sàng có ý nghĩa."
Sự chấp thuận dựa trên thử nghiệm Giai đoạn 3, trong đó VEPPANU (còn được gọi là vepdegestrant) cho thấy mức giảm 43% có ý nghĩa thống kê về nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong so với thuốc chăm sóc tiêu chuẩn fulvestrant. Những bệnh nhân dùng vepdegestrant có thời gian sống thêm không tiến triển trung bình là 5 tháng, cao hơn gấp đôi so với mức 2,1 tháng của những người dùng fulvestrant.
Liệu pháp này được phê duyệt cho người lớn bị ung thư vú tiến triển hoặc di căn có thụ thể estrogen dương tính (ER+), HER2 âm tính và có đột biến ESR1. Có tới một nửa số bệnh nhân mắc loại ung thư vú này phát triển đột biến ESR1, điều này có thể khiến các khối u kháng lại các liệu pháp nội tiết tiêu chuẩn. Cổ phiếu của Arvinas (ARVN) đã tăng 3,7% trong phiên giao dịch chiều sau tin tức này.
Sự chấp thuận của VEPPANU giới thiệu một phương thức trị liệu mới. PROTAC, hay Chimeras nhắm mục tiêu phân giải protein, được thiết kế để khai thác cơ chế tế bào của chính cơ thể nhằm phá hủy có chọn lọc các protein gây bệnh. Phương pháp này, được tiên phong bởi người đồng sáng lập Arvinas, Craig Crews tại Đại học Yale, khác với các loại thuốc truyền thống chỉ ức chế chức năng protein.
Sự chấp thuận này xác nhận nền tảng của Arvinas và có thể mở đường cho các liệu pháp phân hủy protein khác trong danh mục đầu tư của công ty, bao gồm các ứng cử viên cho các bệnh thoái hóa thần kinh và thần kinh cơ. Các đối thủ cạnh tranh trong không gian phân hủy protein bao gồm các công ty như Kymera Therapeutics và C4 Therapeutics.
Arvinas và Pfizer, hai đơn vị đã cùng phát triển loại thuốc này kể từ tháng 7 năm 2021, có kế hoạch lựa chọn một đối tác bên thứ ba để xử lý việc ra mắt thương mại và tối đa hóa tiềm năng thị trường của loại thuốc này.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo trong thử nghiệm VERITAC-2 nhìn chung ở mức độ thấp và bao gồm giảm bạch cầu, tăng men gan, đau cơ xương khớp và mệt mỏi.
Sự chấp thuận cho vepdegestrant xác nhận nền tảng thoái hóa protein có mục tiêu của Arvinas, một biên giới mới trong y học. Các nhà đầu tư hiện sẽ tập trung vào việc lựa chọn đối tác thương mại và quỹ đạo doanh số ban đầu để đánh giá mức độ chấp nhận của thị trường đối với liệu pháp này.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
