Một hội đồng cố vấn của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã bỏ phiếu với tỷ lệ 6-3 chống lại hồ sơ lợi ích-nguy cơ của loại thuốc điều trị ung thư vú thử nghiệm camizestrant của AstraZeneca Plc, một bước lùi lớn đối với một phương pháp điều trị tiềm năng có doanh thu hàng tỷ đô la.
"Những gì được hỏi ở đây là điều trị sớm so với muộn. Đó không phải là sớm so với không bao giờ, và đó về cơ bản là những gì đã được thực hiện," Michael Kelley, một thành viên hội đồng từ Trung tâm Y tế Đại học Duke, cho biết khi giải thích về phiếu chống của mình đối với loại thuốc này.
Ủy ban Cố vấn Thuốc Ung thư (ODAC) kết luận rằng công ty đã không cho thấy lợi ích lâm sàng có ý nghĩa trong việc điều trị một số bệnh nhân ung thư vú nhất định. Trong khi nghiên cứu SERENA-6 của AstraZeneca cho thấy sự cải thiện 56% về thời gian sống không tiến triển bệnh, FDA đã đặt câu hỏi về thiết kế thử nghiệm mới lạ của việc chuyển bệnh nhân sang dùng camizestrant trước khi bệnh của họ tiến triển về mặt hình ảnh học.
Phiếu bầu tiêu cực khiến việc FDA phê duyệt trở nên khó khăn, gây nguy hiểm cho một loại thuốc mà AstraZeneca dự kiến có thể đạt doanh thu hàng năm đạt đỉnh 5 tỷ USD. Quyết định này cũng đặt ra câu hỏi về việc sử dụng các dấu ấn sinh học dựa trên máu để hướng dẫn điều trị ung thư trước khi các triệu chứng trở nên tồi tệ hơn.
AstraZeneca lập luận rằng thiết kế thử nghiệm của họ, sử dụng việc phát hiện các đột biến ESR1 trong máu để chuyển đổi phương pháp điều trị, giúp ngăn chặn tình trạng kháng liệu pháp bước một sớm hơn. "Với các đột biến ESR1, cuối cùng chúng ta đã có một dấu ấn như vậy, và với camizestrant, là một cách để nhắm mục tiêu hiệu quả vào nó," Kevin Kalinsky, một cố vấn được trả lương của AstraZeneca và là nghiên cứu viên trong nghiên cứu, cho biết.
FDA phản bác rằng thử nghiệm đã không chứng minh được chiến lược chuyển đổi sớm này mang lại lợi ích lâu dài so với thực hành tiêu chuẩn là chờ đợi bệnh tiến triển. Cơ quan này cũng bày tỏ lo ngại rằng việc phê duyệt phương pháp này sẽ tạo ra tiền lệ cho các thử nghiệm trong tương lai mà không có bằng chứng rõ ràng về lợi ích lâu dài cho bệnh nhân hoặc cải thiện chất lượng cuộc sống.
Quyết định này dồn sự chú ý vào phán quyết cuối cùng của FDA, mặc dù cơ quan này thường làm theo các khuyến nghị của hội đồng cố vấn. Đối với AstraZeneca, bước lùi này buộc công ty phải đánh giá lại chiến lược ung thư và tính khả thi của thiết kế thử nghiệm mới lạ, có khả năng ảnh hưởng đến hoạt động nghiên cứu và phát triển trong tương lai của toàn ngành.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
