BridgeBio Pharma Inc. (Nasdaq: BBIO) đã công bố dữ liệu mới cho thấy loại thuốc hàng đầu của mình, acoramidis, có tác dụng điều chỉnh bệnh ở bệnh nhân mắc bệnh cơ tim Amyloidosis do Transthyretin (ATTR-CM) và có lợi thế 34% so với phương pháp điều trị của đối thủ cạnh tranh chính trong việc giảm nhập viện.
"Bằng cách liên kết sự biến đổi TTR một cách độc lập với tỷ lệ tử vong, chúng tôi đang thấy một tín hiệu cơ chế có thể giúp giải thích lợi ích lâm sàng của acoramidis, cung cấp dữ liệu bổ sung để hỗ trợ việc sử dụng nó trong ATTR-CM," Tiến sĩ Senthil Selvaraj của Trường Y Đại học Duke cho biết trong một tuyên bố.
Phân tích mới từ nghiên cứu ATTRibute-CM Giai đoạn 3, được trình bày tại hội nghị Suy tim 2026, cho thấy acoramidis làm giảm đáng kể sự biến đổi transthyretin huyết thanh (sTTR) theo thời gian so với giả dược (p<0.001), một thước đo liên quan độc lập đến nguy cơ tử vong thấp hơn. Hơn nữa, một so sánh gián tiếp được điều chỉnh phù hợp với tafamidis, một loại thuốc đối thủ, cho thấy tỷ lệ nhập viện do tim mạch giảm 34% có ý nghĩa thống kê với xu hướng tử vong thuận lợi.
Dữ liệu tích cực này củng cố hồ sơ của thuốc khi nó bắt đầu thâm nhập vào các thị trường mới. Mặc dù cổ phiếu BridgeBio đã giảm khoảng 11% tính từ đầu năm đến nay, nhưng chúng đã tăng 93,5% trong năm qua. Các nhà phân tích có mức giá mục tiêu đồng thuận khoảng 101 USD cho cổ phiếu này, vốn đã đóng cửa gần đây ở mức 67,45 USD, cho thấy tiềm năng tăng giá đáng kể nếu công ty thực hiện chiến lược thương mại của mình.
Được bán dưới tên Attruby tại Hoa Kỳ và BEYONTTRA tại Liên minh Châu Âu và Nhật Bản, acoramidis gần đây đã đạt được sự phê duyệt từ cơ quan quản lý tại Brazil, một trong những thị trường dược phẩm lớn nhất Mỹ Latinh. Việc thương mại hóa tại đó dự kiến sẽ bắt đầu vào cuối năm 2026, bổ sung thêm một nguồn doanh thu mới. Công ty đã báo cáo doanh thu 194,52 triệu USD cho quý kết thúc vào tháng 3 năm 2026, vượt qua ước tính đồng thuận, mặc dù không đạt kỳ vọng về lợi nhuận trên mỗi cổ phiếu.
Dữ liệu lâm sàng mạnh mẽ giúp giảm rủi ro cho tài sản và củng cố vị thế cạnh tranh của nó trước các liệu pháp đã thiết lập. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi dữ liệu bán hàng ban đầu từ đợt ra mắt tại Brazil và bất kỳ bài trình bày dữ liệu nào thêm tại các hội thảo y tế sắp tới để đánh giá quỹ đạo tăng trưởng của loại thuốc này.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.