Những điểm chính:
Phác đồ kết hợp bezuclastinib của Cogent đã cắt giảm 50% nguy cơ tiến triển GIST hoặc tử vong trong thử nghiệm Giai đoạn 3, trở thành phương pháp điều trị đầu tiên đánh bại một đối chứng tích cực trong căn bệnh này.
"Những kết quả được công bố hôm nay chứng minh rõ ràng rằng sự kết hợp giữa bezuclastinib và sunitinib mang lại hoạt tính lâm sàng ấn tượng cho bệnh nhân mắc khối u mô đệm đường tiêu hóa do KIT gây ra," Andrew Wagner, bác sĩ cao cấp tại Viện Ung thư Dana-Farber và là phó giáo sư tại Trường Y Harvard, cho biết. "Tôi kỳ vọng phác đồ này sẽ nhanh chóng được áp dụng như tiêu chuẩn chăm sóc mới cho bệnh nhân GIST tuyến hai."
Thử nghiệm PEAK đã tuyển chọn bệnh nhân mắc GIST tiến triển kháng imatinib hoặc không dung nạp imatinib. Thời gian sống không tiến triển trung vị đạt 16,5 tháng đối với phác đồ kết hợp bezuclastinib so với 9,2 tháng đối với sunitinib đơn trị (tỷ lệ nguy cơ 0,50, KTC 95%: 0,39-0,65, p<0,0001). Tỷ lệ đáp ứng khách quan lần lượt là 46% so với 26%. Dữ liệu sống thêm tổng thể vẫn chưa chín muồi.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc Mới của Cogent cho phác đồ kết hợp với Đánh giá Ưu tiên và ấn định ngày hành động mục tiêu theo Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo Toa là ngày 30 tháng 11 năm 2026. Cơ quan này thông báo không có kế hoạch tổ chức cuộc họp ủy ban tư vấn. Cogent cũng đã khởi động một đoàn hệ mở rộng gồm 40 bệnh nhân để đánh giá phác đồ kết hợp ở bệnh nhân GIST tuyến một có đột biến nguyên phát KIT exon 9.
Phác đồ kết hợp bezuclastinib nhìn chung được dung nạp tốt, không ghi nhận rủi ro đặc biệt nào so với hồ sơ an toàn đã biết của sunitinib đơn trị. Các tác dụng phụ từ cấp độ 3 trở lên ở nhóm kết hợp so với sunitinib bao gồm tăng huyết áp (29,4% so với 27,4%), giảm bạch cầu trung tính (15,2% so với 15,4%), tăng ALT/AST (10,8% so với 1,4%), thiếu máu (9,3% so với 4,8%) và tiêu chảy (7,8% so với 7,2%). Các biến cố gan chủ yếu là thoáng qua và có thể kiểm soát được, với tất cả các trường hợp tăng ALT/AST cấp độ 3 đều hồi phục và không ghi nhận trường hợp tăng cấp độ 4 nào. Tỷ lệ ngừng điều trị do tác dụng phụ là 7,4% ở nhóm kết hợp so với 3,8% ở nhóm sunitinib đơn trị.
Thời gian điều trị trung bình cho bệnh nhân nhận phác đồ kết hợp bezuclastinib được ước tính là 21,4 tháng tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2026. PFS2 trung vị — thời gian từ khi phân ngẫu nhiên đến khi tiến triển ở liệu pháp tiếp theo hoặc tử vong — chưa đạt được so với 21 tháng (HR=0,57, KTC 95%: 0,41-0,78), củng cố thêm độ bền vững của lợi ích điều trị.
Dữ liệu này đưa Cogent vào vị thế có khả năng ra mắt sản phẩm vào nửa cuối năm 2026 cho cả GIST và bệnh tế bào mast toàn thân. Công ty đã thiết lập các chương trình tiếp cận mở rộng cho bệnh nhân đủ điều kiện tại Hoa Kỳ. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi ngày PDUFA và bất kỳ diễn biến nào của ủy ban tư vấn trước quyết định ngày 30 tháng 11.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
