Các điểm chính:
Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI) cho biết việc tiếp nhận thương mại ban đầu của loại thuốc được phê duyệt đầu tiên, AVLAYAH, đang vượt quá mong đợi sau khi được phê duyệt cấp tốc vào ngày 24 tháng 3 cho hội chứng Hunter ở trẻ em.
"Từ góc độ tương tác và sự quan tâm, tôi nghĩ chúng tôi có thể an tâm nói rằng chúng tôi đang vượt xa mong đợi," Alexander Schuth, Giám đốc điều hành và Giám đốc tài chính tại Denali Therapeutics, cho biết tại một hội nghị của Bank of America Securities.
Công ty đã nhận thấy sự quan tâm mạnh mẽ từ các bác sĩ và các quy trình bồi hoàn nhìn chung suôn sẻ, với những bệnh nhân thương mại đầu tiên — những người không thuộc các thử nghiệm lâm sàng — đã bắt đầu điều trị. Schuth lưu ý một bệnh nhân đã bắt đầu điều trị chỉ ba tuần rưỡi sau khi được phê duyệt. Trong khi Denali đang theo dõi các biểu mẫu bắt đầu của bệnh nhân, họ vẫn chưa tiết lộ con số cụ thể.
Đợt ra mắt tích cực là một bước quan trọng đối với Denali, xác nhận công nghệ vận chuyển qua hàng rào máu não của họ và mở ra một thị trường đáng kể. AVLAYAH được thiết kế để điều trị cả khía cạnh thần kinh và toàn thân của hội chứng Hunter, một lợi thế then chốt so với tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại, ELAPRASE, vốn tạo ra doanh thu hàng năm khoảng 700 triệu USD và không đi qua hàng rào máu não.
Denali coi AVLAYAH và ứng cử viên cho hội chứng Sanfilippo, DNL126, là một cơ hội thị trường kết hợp trị giá 1 tỷ USD, một ước tính mà Schuth gọi là "khá thận trọng". Công ty đã định giá AVLAYAH cao hơn so với ELAPRASE. Sự phê duyệt hiện tại bao gồm các bệnh nhân nhi, chiếm khoảng 70% dân số mắc hội chứng Hunter. Denali dự đoán nhãn thuốc có thể mở rộng bao gồm cả người lớn sau khi có dữ liệu từ nghiên cứu xác nhận COMPASS Giai đoạn 2/3, dự kiến vào cuối năm tới.
Ngoài hội chứng Hunter, Denali đang thúc đẩy một danh mục sản phẩm rộng lớn. Công ty tin rằng họ có dữ liệu để nộp đơn xin phê duyệt DNL126 cho hội chứng Sanfilippo vào năm 2027. Họ cũng đang chuẩn bị cho một nghiên cứu lâm sàng về bệnh Pompe và có các kết quả dữ liệu chính dự kiến trong năm nay và năm tới cho các chương trình hợp tác trong bệnh Parkinson, tau và sa sút trí tuệ thùy trán thái dương.
Sự ra mắt thành công của AVLAYAH là một bước chuyển mình lớn đối với Denali, đưa công ty trở thành một doanh nghiệp ở giai đoạn thương mại. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi những con số doanh thu đầu tiên và dữ liệu từ nghiên cứu COMPASS để xác nhận tiềm năng dài hạn của loại thuốc này.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
