Disc Medicine, Inc. (NASDAQ: IRON) đã ghi nhận nhu cầu mạnh mẽ của bệnh nhân đối với ứng cử viên thuốc hàng đầu của mình, bitopertin, với nghiên cứu APOLLO then chốt đã tuyển chọn 183 bệnh nhân mắc chứng porphyria nguyên hồng cầu (EPP), một chứng rối loạn máu di truyền hiếm gặp. Con số tuyển chọn đã vượt qua mục tiêu ban đầu của công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng là 150 bệnh nhân, cho thấy sự quan tâm mạnh mẽ từ các bác sĩ và bệnh nhân đối với liệu pháp phân tử nhỏ trong một căn bệnh có các lựa chọn điều trị hạn chế.
John Quisel, Giám đốc điều hành của Disc Medicine, cho biết tại một sự kiện của H.C. Wainwright: “Tốc độ tuyển chọn của nghiên cứu phản ánh nhu cầu và sự nhiệt tình to lớn ở cả Hoa Kỳ và Châu Âu”. Quisel lưu ý rằng việc tuyển chọn tại Hoa Kỳ đã bị dừng sớm, trong khi các địa điểm ở Châu Âu đã mở cửa vào tháng 11 và nhanh chóng lấp đầy các vị trí còn lại, với việc công ty cho phép thêm bệnh nhân tham gia do sự quan tâm cao.
Công ty dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu từ nghiên cứu xác nhận APOLLO vào quý IV năm nay. Dữ liệu này rất quan trọng đối với kế hoạch gửi lại Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) của Disc cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Cơ quan này trước đó đã ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) cho đơn xin phê duyệt cấp tốc, nghi ngờ mối tương quan giữa nồng độ protoporphyrin IX (PPIX), một dấu ấn sinh học và các triệu chứng lâm sàng. Nghiên cứu APOLLO được thiết kế để cung cấp bằng chứng trực tiếp về lợi ích lâm sàng mà FDA yêu cầu để phê duyệt truyền thống.
Một kết quả dữ liệu thành công sẽ thiết lập thời gian xem xét sáu tháng sau khi gửi lại, đưa Disc vào lộ trình có thể được Hoa Kỳ phê duyệt vào giữa năm 2026. Kinh nghiệm lâm sàng của công ty cho thấy nhóm bệnh nhân EPP có thể lớn hơn so với con số 3.000 đến 6.000 bệnh nhân ước tính truyền thống, với dữ liệu yêu cầu bảo hiểm chỉ ra một nhóm cốt lõi gồm 6.000 bệnh nhân và dân số tiềm năng tại Hoa Kỳ gần 20.000 người. Thử nghiệm cũng bao gồm các bệnh nhân thanh thiếu niên, điều này có thể cho phép Disc tìm kiếm nhãn ban đầu cho bệnh nhân từ 12 tuổi.
Ngoài bitopertin, Disc Medicine đang thúc đẩy một danh mục các ứng cử viên thuốc tập trung vào huyết học. Công ty đang phát triển DISC-0974 cho bệnh thiếu máu liên quan đến xơ tủy, với dữ liệu mới dự kiến tại các hội nghị y tế sắp tới. Kết quả tạm thời cho thấy phản ứng ở những bệnh nhân có và không có điều trị bằng chất ức chế JAK đồng thời, một tiêu chuẩn chăm sóc cho bệnh xơ tủy, cho thấy nó có thể giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng liên tục về bệnh thiếu máu trong nhóm dân số này.
Disc cũng đang định vị DISC-3405, một kháng thể đơn dòng, như một liệu pháp hạn chế sắt cho bệnh đa hồng cầu nguyên phát (PV). Chương trình này nhằm mục đích cạnh tranh với các liệu pháp như rusfertide bằng cách đưa ra lịch trình dùng thuốc ít thường xuyên hơn. Công ty cũng đang bắt đầu các nghiên cứu cho DISC-3405 trong bệnh hồng cầu hình liềm, khám phá một phương pháp tiếp cận dựa trên thuốc mới để hạn chế sắt, một khái niệm hiện đang được thử nghiệm thông qua trích huyết trị liệu.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
