Key Takeaways:
Enterprise Therapeutics Ltd. đã thông báo rằng ứng cử viên hàng đầu cho bệnh xơ nang của họ, ETD001, đã tạo ra một sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê 3,4 điểm phần trăm trong chức năng phổi so với giả dược trong một nghiên cứu Giai đoạn 2, một chiến thắng quan trọng trong một lĩnh vực điều trị mà nhiều nhà sản xuất dược phẩm lớn hơn đã thất bại.
“Kết quả này là một cột mốc lâm sàng rất đáng khích lệ và là sự xác nhận mạnh mẽ cho cách tiếp cận của Enterprise,” Greg Smith, Giám đốc điều hành của công ty mẹ IP Group PLC (LSE:IPO), cho biết trong một tuyên bố, nhấn mạnh sự cải thiện có ý nghĩa trong một nhóm dân số có nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể.
Thử nghiệm đã thu hút 57 bệnh nhân bị xơ nang (CF), những người không đủ điều kiện hoặc không được điều trị bằng các liệu pháp điều hòa CFTR, một nhóm chiếm khoảng 10 phần trăm tổng dân số CF. Sau khi nhận liều hít 4,5 mg hai lần mỗi ngày trong 28 ngày, các bệnh nhân cho thấy mức tăng 3,4 điểm trong tỷ lệ phần trăm dự đoán thể tích thở ra gắng sức trong một giây (ppFEV1), một thước đo tiêu chuẩn về chức năng phổi. Kết quả có liên quan về mặt lâm sàng và có ý nghĩa thống kê với giá trị p là 0,0053.
Dữ liệu tích cực cung cấp một bước đột phá tiềm năng cho 10 phần trăm bệnh nhân CF thiếu các phương pháp điều trị hiệu quả và có kết quả tồi tệ hơn những người có thể dùng các chất điều hòa CFTR như Alyftrek của Vertex Pharmaceuticals. Mặc dù mức tăng 3,4 điểm thấp hơn mức cải thiện hai chữ số được thấy ở các chất điều hòa, nhưng nó giải quyết một nhóm bệnh nhân không có lựa chọn nào khác. Kênh natri biểu mô (ENaC) đã là mục tiêu trong nhiều năm, nhưng các công ty dược phẩm lớn bao gồm Vertex, Boehringer Ingelheim, AstraZeneca và Novartis đều đã chấm dứt các chương trình ức chế ENaC sau khi không cho thấy lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm giai đoạn giữa, thường viện dẫn các vấn đề về liều lượng và phân phối thuốc.
Enterprise Therapeutics tin rằng ETD001 có thể thành công nhờ thiết kế giúp duy trì lâu dài trong đường thở. Công ty báo cáo rằng một liều thấp duy nhất đã tăng cường khả năng làm sạch chất nhầy trong đường thở của cừu trong ít nhất 16 giờ, một thời gian tác dụng dài mà công ty coi là chìa khóa cho sự thành công trong điều trị. Thuốc cũng được tìm thấy là an toàn và dung nạp tốt.
Một phân tích khám phá về dữ liệu Giai đoạn 2 cho thấy những người tham gia có khả năng thấy chức năng phổi cải thiện cao gấp ba lần khi nhận ETD001 so với giả dược.
Kết quả tích cực này giúp giảm rủi ro cho tài sản của IP Group, đơn vị đầu tư vào các công ty khoa học và công nghệ giai đoạn đầu. Thành công này có thể thu hút sự quan tâm hợp tác hoặc mua lại từ các công ty dược phẩm lớn hơn đang muốn thâm nhập vào không gian này.
Enterprise có kế hoạch đưa ETD001 vào các nghiên cứu phạm vi liều Giai đoạn 2b có thời gian dài hơn và đánh giá tác dụng của nó khi kết hợp với các chất điều hòa CFTR. Công ty cũng có ý định khám phá tiềm năng của thuốc trong bệnh giãn phế quản không do CF, một bệnh phổi gây tắc nghẽn do chất nhầy khác. Kết quả đầy đủ từ thử nghiệm sẽ được trình bày tại hội nghị của Hiệp hội Xơ nang Châu Âu tại Lisbon vào tháng 6.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
