FDA phê duyệt Lumvoa của Viridian điều trị bệnh mắt do tuyến giáp qua 2 thử nghiệm giai đoạn 3

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc Lumvoa (veligrotug-vvze) của Viridian Therapeutics Inc. để điều trị bệnh mắt do tuyến giáp (TED), trở thành liệu pháp đầu tiên được cấp phép cho cả dạng hoạt động và mãn tính của căn bệnh tự miễn hiếm gặp này.

"Với sự chấp thuận của Lumvoa, chúng tôi đã tiến một bước quan trọng trong việc cung cấp một lựa chọn điều trị ý nghĩa cho những người đang sống chung với bệnh mắt do tuyến giáp," Steve Mahoney, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Viridian, cho biết. "Các đội ngũ thương mại và y tế của chúng tôi đã chuẩn bị cho thời khắc này từ rất lâu."

Việc phê duyệt dựa trên các thử nghiệm giai đoạn 3 THRIVE và THRIVE-2, với sự tham gia của bệnh nhân mắc TED dạng hoạt động và mãn tính. Cả hai nghiên cứu đều đạt được tiêu chí chính và tất cả các tiêu chí phụ tại tuần thứ 15. Lumvoa cho thấy khả năng giảm lồi mắt ngay từ tuần thứ ba và trở thành liệu pháp TED đầu tiên được phê duyệt chứng minh hiệu quả có ý nghĩa thống kê đối với cả đáp ứng song thị và giải quyết hoàn toàn ở cả bệnh hoạt động và mãn tính. Lumvoa là một chất đối kháng hoàn toàn của IGF-1R, thụ thể yếu tố tăng trưởng giống insulin-1 liên quan đến tình trạng viêm và tái cấu trúc mô đặc trưng của TED. Bệnh nhân được truyền tĩnh mạch năm liều 500 miligam trong 12 tuần, mỗi liều cách nhau ba tuần. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất, xảy ra ở 5% bệnh nhân trở lên, bao gồm co thắt cơ, đau đầu, suy giảm thính lực, tăng đường huyết và mệt mỏi. Phản ứng truyền dịch được báo cáo ở khoảng 9% bệnh nhân và tăng đường huyết xảy ra ở 12%, một nửa trong số đó có tiền sử tiểu đường hoặc suy giảm dung nạp glucose. Lumvoa cũng có thể gây ra đợt cấp của bệnh viêm ruột và mất thính lực có thể vĩnh viễn.

Quyết định này mang đến cho bệnh nhân một lựa chọn mới trên thị trường mà trước đây Tepezza của Amgen Inc. là liệu pháp duy nhất được phê duyệt. TED ảnh hưởng đến khoảng 15 đến 20 người trên 100.000 người mỗi năm, gây viêm và tái cấu trúc mô quanh mắt, dẫn đến lồi mắt, song thị, đau đớn và suy giảm thị lực. "TED có thể gây đau đớn về thể xác và kiệt quệ về cảm xúc, và bệnh nhân trải nghiệm căn bệnh này như một yếu tố gây gián đoạn nghiêm trọng đến cuộc sống hàng ngày của họ," Christine Gustafson, Nhà sáng lập kiêm Giám đốc điều hành của Tổ chức Cộng đồng TED, cho biết.

Viridian dự định ra mắt Lumvoa ngay lập tức và đã thành lập ViridianCares, một chương trình hỗ trợ bệnh nhân cung cấp dịch vụ hỗ trợ bảo hiểm và hỗ trợ tài chính cho bệnh nhân đủ điều kiện. Công ty cũng đang phát triển elegrobart, một liệu pháp tiêm dưới da, với kế hoạch nộp đơn xin cấp phép sinh học dự kiến vào quý I năm 2027. FDA đã cấp cho Lumvoa danh hiệu Liệu pháp đột phá và Ưu tiên xét duyệt, phản ánh nhu cầu chưa được đáp ứng trong điều trị TED. Viridian có trụ sở chính tại Waltham, Massachusetts.

Việc phê duyệt đánh dấu sản phẩm thương mại đầu tiên của Viridian và sự chuyển đổi từ một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng thành một công ty tạo ra doanh thu. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi cuộc gọi hội nghị của công ty vào ngày 29 tháng 6 để biết thông tin cập nhật ban đầu về việc thương mại hóa và các cập nhật về lộ trình phát triển elegrobart.

Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.