Key Takeaways:
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) sẽ đảo ngược quyết định từ chối liệu pháp gen thử nghiệm của Regenxbio Inc. dành cho một chứng rối loạn não trẻ em gây tử vong, công ty này cho biết hôm thứ Hai, đánh dấu lần thứ ba trong hai tháng qua cơ quan quản lý có động thái đảo ngược như vậy.
"Sau các cuộc thảo luận với FDA, cơ quan này đã cho biết sẽ chấp nhận đơn đăng ký giấy phép sinh học nộp lại của chúng tôi," Steve Pakola, giám đốc y tế của Regenxbio, cho biết trong một tuyên bố.
Cơ quan này đã bỏ yêu cầu Regenxbio phải đưa một nhóm dùng giả dược vào thử nghiệm lâm sàng, một yêu cầu vốn là nguyên nhân dẫn đến việc từ chối ban đầu cách đây bốn tháng. Liệu pháp này nhắm vào chứng rối loạn mucopolysaccharidosis type II, hay hội chứng Hunter, một rối loạn di truyền liên kết nhiễm sắc thể X hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng một trong 100.000 ca sinh nam. Một liệu pháp thay thế enzyme, Elaprase của Takeda Pharmaceutical Co., đã có sẵn từ lâu để điều trị căn bệnh này, nhưng enzyme này không thể vượt qua hàng rào máu não, khiến trẻ em mắc dạng thần kinh phải đối mặt với tình trạng suy giảm nhận thức tiến triển và tử vong sớm.
Quyết định đảo ngược này diễn ra sau một tình huống tương tự tại UniQure NV, công ty đã nhận được sự chấp thuận vào tuần trước để nộp đơn xin phê duyệt liệu pháp gen điều trị bệnh Huntington sau khi cơ quan này trước đó đã từ chối đơn đăng ký. Hàng loạt các quyết định đảo ngược cho thấy một sự thay đổi tiềm năng trong lập trường của FDA đối với các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp, với những tác động đến hàng loạt liệu pháp gen đang nhắm vào các rối loạn hệ thần kinh trung ương.
Liệu pháp của Regenxbio, RGX-121, đưa một bản sao chức năng của gen iduronate-2-sulfatase trực tiếp vào não bằng cách sử dụng nền tảng vector NAV AAV9 của công ty. Phương pháp này giải quyết tình trạng thiếu hụt enzyme tiềm ẩn gây ra sự tích tụ độc hại của glycosaminoglycan trong tế bào thần kinh, dẫn đến thoái hóa thần kinh. Liệu pháp này được thiết kế dưới dạng điều trị một lần nhằm cung cấp sản xuất enzyme bền vững trong hệ thần kinh trung ương.
Công ty có kế hoạch nộp lại đơn đăng ký trong những tháng tới. Theo khuôn khổ xem xét ưu tiên của FDA, quyết định có thể được đưa ra trong vòng sáu tháng kể từ khi nộp đơn.
Những tác động rộng hơn vượt ra ngoài Regenxbio. Việc FDA sẵn sàng xem xét lại các quyết định từ chối — đặc biệt là bằng cách nới lỏng các yêu cầu về nhóm dùng giả dược — có thể đẩy nhanh tiến độ phát triển cho các nhà phát triển liệu pháp gen khác đang nhắm vào các bệnh thần kinh hiếm gặp. Các công ty như Solid Biosciences, Voyager Therapeutics và Sangamo Therapeutics, tất cả đều đang theo đuổi các liệu pháp gen cho hệ thần kinh trung ương, có thể được hưởng lợi từ một môi trường quản lý linh hoạt hơn.
Quyết định đảo ngược này cũng diễn ra trong bối cảnh FDA có những thay đổi về lãnh đạo sau khi các quan chức cấp cao do chính quyền tiền nhiệm bổ nhiệm đã từ chức hoặc bị sa thải trong những tháng gần đây, theo tờ Wall Street Journal đưa tin. Cựu Ủy viên FDA Marty Makary dường như đã công khai chỉ trích liệu pháp gen của UniQure trên truyền hình quốc gia trước khi cơ quan này có quyết định đảo ngược gần đây nhất.
Quyết định đảo ngược đã loại bỏ một rào cản quản lý lớn đối với Regenxbio, công ty có cổ phiếu giao dịch trên Nasdaq dưới mã RGNX. Con đường ra thị trường của công ty hiện phụ thuộc vào việc nộp lại đơn thành công và quá trình xem xét của FDA, với quyết định dự kiến trong vòng sáu tháng kể từ khi nộp đơn theo diện xem xét ưu tiên.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
