Những điểm chính:
InSilico Medicine, công ty đầu tiên đưa một loại thuốc do AI tạo sinh thiết kế vào thử nghiệm lâm sàng, đang đặt cược rằng các phương pháp điều trị kéo dài tuổi thọ sẽ đưa họ lên vị trí dẫn đầu ngành dược phẩm Trung Quốc.
InSilico Medicine, công ty dược phẩm sinh học có trụ sở tại Hong Kong tiên phong trong việc sử dụng trí tuệ nhân tạo tạo sinh để khám phá thuốc, đã đặt mục tiêu trở thành công ty dược phẩm số 1 tại Trung Quốc bằng cách phát triển thứ mà nhà sáng lập gọi là "Thuốc Thần" — một phương pháp điều trị nhắm vào chính sinh học của quá trình lão hóa.
Công ty, từng đi vào lịch sử vào năm 2021 khi loại thuốc điều trị xơ hóa do AI thiết kế INS018_055 trở thành ứng viên AI tạo sinh đầu tiên bước vào thử nghiệm trên người, hiện đang chuyển hướng sang các bệnh liên quan đến tuổi thọ và lão hóa như một động lực tăng trưởng tiếp theo, theo những người am hiểu về chiến lược này. Tham vọng này phản ánh một sự chuyển dịch rộng lớn hơn trong lĩnh vực công nghệ sinh học Trung Quốc, nơi các công ty đang vượt ra khỏi các loại thuốc sao chép và chiến lược bắt chước nhanh để hướng tới khoa học tiên phong.
"Chúng tôi muốn trở thành nhà lãnh đạo bất tranh cãi tại Trung Quốc, và cách duy nhất để làm điều đó là theo đuổi nhu cầu chưa được đáp ứng lớn nhất — đó là lão hóa," Alex Zhavoronkov, nhà sáng lập kiêm giám đốc điều hành của InSilico Medicine, cho biết trong một cuộc phỏng vấn gần đây. "Một loại thuốc làm thay đổi quá trình lão hóa sẽ là siêu phẩm lớn nhất trong lịch sử."
Pipeline của InSilico bao gồm hơn 30 chương trình trong các lĩnh vực xơ hóa, ung thư, miễn dịch học và các bệnh liên quan đến lão hóa. Ứng viên chủ lực của hãng, INS018_055, một loại thuốc chống xơ hóa phân tử nhỏ nhắm vào bệnh xơ phổi vô căn, đã hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 1 tại Trung Quốc và Australia với hồ sơ an toàn khả quan, và công ty đang chuẩn bị cho các nghiên cứu Giai đoạn 2. Loại thuốc này được thiết kế hoàn toàn bởi nền tảng AI độc quyền của InSilico, Chemistry42, có khả năng tạo ra các cấu trúc phân tử mới và dự đoán các đặc tính dược lý của chúng.
Chiến lược kéo dài tuổi thọ của công ty tập trung vào việc khám phá các hợp chất nhắm vào các cơ chế lão hóa cơ bản — bao gồm lão hóa tế bào, rối loạn chức năng ty thể và tái lập trình biểu sinh — thay vì điều trị riêng lẻ từng bệnh liên quan đến tuổi tác. InSilico đã xác định được một số ứng viên tiền lâm sàng nhắm vào các con đường này và dự kiến sẽ đề cử một ứng viên phát triển cho chương trình kéo dài tuổi thọ hàng đầu trong vòng 12 tháng tới, công ty cho biết.
Lợi thế AI và cuộc cạnh tranh
Nền tảng AI của InSilico mang lại lợi thế về chi phí cấu trúc so với phương pháp khám phá thuốc truyền thống. Công ty ước tính rằng hệ thống AI đầu cuối của mình có thể giảm thời gian từ khi xác định mục tiêu đến khi đề cử ứng viên tiền lâm sàng xuống chỉ còn 12 tháng, so với mức trung bình 4-6 năm của ngành. Nền tảng này tích hợp hóa học tạo sinh, dự đoán sinh học và mô phỏng thử nghiệm lâm sàng vào một quy trình làm việc duy nhất.
Cách tiếp cận này đã thu hút được các đối tác quan trọng. Vào tháng 1, InSilico đã đạt được thỏa thuận với Fosun Pharma để đồng phát triển một chất ức chế NLRP3 có khả năng thấm qua não cho các bệnh thoái hóa thần kinh, với Fosun trả một khoản phí trả trước không được tiết lộ và cam kết các mốc thanh toán. Quan hệ đối tác này mang lại cho InSilico quyền truy cập vào cơ sở hạ tầng phát triển lâm sàng và thương mại hóa của Fosun tại Trung Quốc, trong khi Fosun giành được cổ phần trong pipeline điều khiển bởi AI của InSilico.
InSilico cũng phải đối mặt với sự cạnh tranh từ một lĩnh vực công nghệ sinh học bản địa AI đang phát triển. Recursion Pharmaceuticals, nay là một phần của thực thể kết hợp Recursion-Exscientia, đã đưa các ứng viên do AI khám phá vào thử nghiệm lâm sàng cho ung thư và các bệnh hiếm gặp. Isomorphic Labs, công ty khám phá thuốc bằng AI do Alphabet hậu thuẫn và được dẫn dắt bởi Demis Hassabis của DeepMind, đang áp dụng công nghệ từ AlphaFold vào thiết kế thuốc. Và các công ty Trung Quốc như XtalPi và DeepOrigin cũng đang xây dựng các nền tảng khám phá thuốc bằng AI cạnh tranh.
Canh bạc kéo dài tuổi thọ và con đường phía trước
Thị trường kéo dài tuổi thọ đại diện cho một sự thay đổi mô hình tiềm năng trong y học, nhưng vẫn còn gây tranh cãi về mặt khoa học. Chưa có loại thuốc nào từng được một cơ quan quản lý lớn phê duyệt cho chỉ định "lão hóa", và Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ không công nhận lão hóa là một tình trạng có thể điều trị được. Các công ty theo đuổi liệu pháp kéo dài tuổi thọ thường nhắm vào các bệnh cụ thể liên quan đến tuổi tác — như Alzheimer, thiểu cơ, hay bệnh tim mạch — trong khi thu thập các dấu ấn sinh học của lão hóa như các điểm cuối thứ cấp.
Cách tiếp cận của InSilico là phát triển các loại thuốc giải quyết đồng thời cả các bệnh cụ thể và sinh học nền tảng của quá trình lão hóa. Các ứng viên kéo dài tuổi thọ ở giai đoạn tiền lâm sàng của hãng nhắm vào các con đường như tín hiệu mTOR, chuyển hóa NAD+ và thanh thải tế bào già bằng senolytics — những cơ chế đã cho thấy triển vọng trong các mô hình động vật nhưng chưa chứng minh được lợi ích lâm sàng rõ ràng trên người.
Công ty có đủ tiền mặt hoạt động đến năm 2027, theo các công bố tài chính gần đây nhất, được hỗ trợ bởi vòng gọi vốn Series D trị giá 255 triệu USD huy động năm 2022 và doanh thu từ các quan hệ đối tác đang diễn ra. InSilico chưa tiết lộ kế hoạch phát hành cổ phiếu lần đầu ra công chúng (IPO), mặc dù một số nhà phân tích trong ngành đã đồn đoán về việc niêm yết tại Hong Kong hoặc Nasdaq.
Đối với các nhà đầu tư, luận điểm đầu tư xoay quanh việc liệu InSilico có thể chuyển đổi nền tảng AI của mình thành một loại thuốc được phê duyệt thương mại hay không — điều mà chưa có công ty công nghệ sinh học bản địa AI nào đạt được. Nếu INS018_055 thành công ở Giai đoạn 2, nó sẽ xác nhận tính hiệu quả của phương pháp AI tạo sinh trong khám phá thuốc và mở ra cánh cửa cho một pipeline được các nhà phân tích định giá tiềm năng lên tới hàng tỷ đô la. Nếu thất bại, câu chuyện về kéo dài tuổi thọ có thể khó giành được độ tin cậy nếu thiếu một điểm chứng minh lâm sàng.
"InSilico có nền tảng AI đầu cuối tiên tiến nhất trong ngành, nhưng thị trường vẫn đang chờ đợi một loại thuốc đã được đăng ký," Sam Goldstein, nhà phân tích công nghệ sinh học tại Edgen, cho biết. "Một kết quả tích cực ở Giai đoạn 2 của INS018_055 sẽ là chất xúc tác biến câu chuyện từ hứa hẹn thành bằng chứng."
Bài viết này chỉ mang tính chất tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
