FDA đã mở rộng phê duyệt linaclotide (Linzess) cho chứng táo bón chức năng ở trẻ em từ 2 đến 5 tuổi, hạ ngưỡng tuổi từ 6 tuổi. Quyết định này dựa trên thử nghiệm giai đoạn 3 cho thấy sự cải thiện đáng kể về tần suất đi tiêu tự phát so với giả dược.
Quay lại
Linzess của Ironwood được FDA phê duyệt cho trẻ em từ 2 đến 5 tuổi
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã mở rộng phê duyệt linaclotide (Linzess) cho chứng táo bón chức năng ở trẻ em từ 2 đến 5 tuổi, Ironwood Pharmaceuticals cho biết hôm thứ Tư, mở ra một nhóm bệnh nhân mới cho loại thuốc tiêu hóa bán chạy nhất này.
"Việc kiểm soát táo bón chức năng ở trẻ nhỏ đặc biệt khó khăn, vì nhóm bệnh nhân dễ bị tổn thương này thường tiếp tục gặp các triệu chứng dai dẳng dù đã điều trị bằng các liệu pháp không kê đơn," Julie Khlevner, bác sĩ tiêu hóa nhi khoa tại Đại học Columbia Vagelos College of Physicians and Surgeons, cho biết trong một tuyên bố. "Sự sẵn có của một liệu pháp được FDA phê duyệt với hồ sơ an toàn đã được thiết lập sẽ mở rộng các lựa chọn điều trị dựa trên bằng chứng."
Việc phê duyệt, được FDA ưu tiên xem xét, hạ ngưỡng tuổi từ 6 tuổi xuống 2 tuổi. Linzess lần đầu tiên được chấp thuận cho chứng táo bón chức năng nhi khoa ở trẻ từ 6 tuổi trở lên vào tháng 11 năm 2025. Thuốc là một chất chủ vận guanylate cyclase-C, dùng dưới dạng viên nang 72 microgam mỗi ngày một lần, có thể mở ra và trộn với sốt táo hoặc nước cho trẻ không thể nuốt viên nang.
Quyết định này dựa trên một thử nghiệm giai đoạn 3 kéo dài 12 tuần với 123 bệnh nhân từ 2 đến 5 tuổi đáp ứng các tiêu chí Rome IV sửa đổi về táo bón chức năng ở trẻ em. Bệnh nhân dùng linaclotide cho thấy mức tăng trung bình 2,1 lần đi tiêu tự phát mỗi tuần so với ban đầu, so với 1,4 lần ở nhóm dùng giả dược — chênh lệch điều trị là 0,7 lần (khoảng tin cậy 95%, 0,03 đến 1,31). Sự cải thiện được quan sát thấy ngay từ tuần đầu tiên và duy trì trong suốt 12 tuần. Hồ sơ an toàn phù hợp với các nghiên cứu trước đây ở người lớn bị táo bón vô căn mạn tính và bệnh nhân nhi lớn hơn, với tiêu chảy là phản ứng bất lợi phổ biến nhất.
Nhãn thuốc mở rộng này giải quyết một khoảng trống đáng kể trong chăm sóc nhi khoa. Táo bón chức năng ở trẻ em là một tình trạng mạn tính đặc trưng bởi tình trạng đi tiêu khó, không thường xuyên và thường đau đớn, và không có liệu pháp điều trị hàng ngày nào được FDA phê duyệt cho nhóm tuổi 2–5 trước quyết định này. Cổ phiếu Ironwood đã tăng 10,1% kể từ đầu năm đến nay, vượt trội so với mức giảm 6,5% của toàn ngành.
Linzess được đồng phát triển và thương mại hóa tại Mỹ bởi Ironwood và AbbVie. AbbVie báo cáo doanh thu thuần tại Mỹ trong quý đầu tiên là 272,5 triệu đô la cho thuốc, tăng 97% so với cùng kỳ năm trước và dự kiến doanh thu tại Mỹ cả năm 2026 đạt từ 1,13 tỷ đô la đến 1,18 tỷ đô la. Ironwood ghi nhận 104,2 triệu đô la là phần lợi nhuận ròng từ doanh thu tại Mỹ trong quý đầu tiên, tăng 169%. Thuốc cũng được phê duyệt cho hội chứng ruột kích thích kèm táo bón ở người lớn và trẻ em từ 7 tuổi trở lên, và cho chứng táo bón vô căn mạn tính ở người lớn.
Việc phê duyệt này mở rộng đường bay thương mại của Linzess sang nhóm bệnh nhân trẻ tuổi hơn với các lựa chọn điều trị hạn chế. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi xu hướng kê đơn ở nhóm tuổi 2–5 trong các quý tới như một thước đo mức độ chấp nhận.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
