Key Takeaways:
NeuroSense Therapeutics Ltd. cho biết nghiên cứu PARADIGM Giai đoạn 2b về PrimeC trong điều trị xơ cứng teo cơ một bên (ALS) đã đạt tiêu chí chính, cho thấy mức giảm có ý nghĩa thống kê về protein TDP-43 so với nhóm dùng giả dược tại Ngày thứ 180 (p=0,0421).
"Đạt được tiêu chí chính của PARADIGM với mức giảm có ý nghĩa thống kê về TDP-43 đánh dấu một khoảnh khắc mang tính bước ngoặt đối với NeuroSense và đối với nghiên cứu ALS," Alon Ben-Noon, giám đốc điều hành của NeuroSense, cho biết. "Kết hợp với việc làm chậm tiến triển bệnh có ý nghĩa lâm sàng, lợi ích sống còn đáng kể và các phát hiện dấu ấn sinh học nhất quán đã được báo cáo trước đây từ PARADIGM, những kết quả này cung cấp một khối bằng chứng thuyết phục và khác biệt hóa cao hỗ trợ tiềm năng của PrimeC như một liệu pháp điều chỉnh bệnh."
Bệnh lý TDP-43 xuất hiện trong hơn 97% các ca ALS và được công nhận là yếu tố thúc đẩy trung tâm của tiến triển bệnh. Phân tích sử dụng quy trình ExoSORT của NeuroDex, một phương pháp dựa trên ái lực miễn dịch giúp phân lập các túi ngoại bào có nguồn gốc từ tế bào thần kinh từ mẫu máu, cho phép đo lường TDP-43 liên quan đến hệ thần kinh trung ương một cách tách biệt khỏi các nguồn ngoại vi. Hiệu quả tăng dần trong suốt 18 tháng nghiên cứu, với những người tham gia được điều trị liên tục bằng PrimeC duy trì mức TDP-43 thấp hơn so với nhóm dùng giả dược tại Ngày thứ 540 (p<0,001).
Các phát hiện về dấu ấn sinh học dựa trên những kết quả lâm sàng đã được báo cáo trước đó từ cùng nghiên cứu. PrimeC làm chậm mức suy giảm ALSFRS-R 36,5% sau 12 tháng (p=0,008) và 32,8% sau 18 tháng (p=0,007). Phương pháp điều trị cũng mang lại lợi ích sống còn trung vị khoảng 15 tháng (HR 0,35, p=0,004). PrimeC, một công thức uống giải phóng kéo dài kết hợp ciprofloxacin và celecoxib, cho thấy hồ sơ an toàn khả quan mà không có tín hiệu mới nào trong suốt tối đa 18 tháng điều trị.
"Một trong những câu hỏi trọng tâm trong phát triển thuốc điều trị ALS là liệu một liệu pháp có thực sự tác động đến sinh học nền tảng của căn bệnh hay không," Giáo sư Merit Cudkowicz, giám đốc Trung tâm ALS Sean M. Healey & AMG tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts và giáo sư thần kinh học tại Trường Y Harvard, cho biết. "Các phát hiện về TDP-43 được báo cáo trong PARADIGM đặc biệt quan trọng vì chúng cho thấy sự tác động mục tiêu vào một quá trình bệnh lý hiện diện ở phần lớn người mắc ALS."
NeuroSense đã nhận được sự cho phép của FDA để khởi động nghiên cứu PARAGON Giai đoạn 3 toàn cầu, dự kiến tuyển khoảng 300 người tham gia, chủ yếu tại Hoa Kỳ. Công ty cũng đang thúc đẩy các tương tác pháp lý trên nhiều khu vực tài phán, bao gồm Canada.
Việc giảm TDP-43 cung cấp bằng chứng sinh học cho thấy PrimeC đang tác động vào cơ chế bệnh cốt lõi trong ALS, một tình trạng gây tê liệt hoàn toàn và tử vong trong vòng hai đến năm năm sau khi chẩn đoán. Hơn 5.000 người được chẩn đoán mắc ALS hàng năm chỉ riêng tại Mỹ, với gánh nặng bệnh tật hàng năm là 1 tỷ USD. Số người sống chung với ALS dự kiến sẽ tăng 24% vào năm 2040 tại Mỹ và EU.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
