Những điểm chính:
Những điểm chính:
Novartis AG hôm thứ Năm cho biết thuốc thử nghiệm delpacibart braxlosiran (del-brax) đã đạt tiêu chí chính và tiêu chí phụ quan trọng trong nhóm đánh giá dấu ấn sinh học của nghiên cứu FORTITUDE Giai đoạn I/II, giúp giảm nồng độ KHDC1L và creatine kinase ở bệnh nhân mắc bệnh loạn dưỡng cơ mặt – vai – cánh tay (FSHD).
"Dữ liệu nhóm dấu ấn sinh học FORTITUDE tái khẳng định một cách quan trọng khả năng gắn kết mục tiêu và bảo vệ cơ ở hạ nguồn mà del-brax đã chứng minh trong các nhóm tăng liều trước đó," Nazem Atassi, Giám đốc toàn cầu mảng phát triển thần kinh và liệu pháp gen tại Novartis, cho biết trong một tuyên bố. "Những kết quả này xác nhận phác đồ liều dùng được triển khai trong thử nghiệm Giai đoạn III của chúng tôi và cung cấp thêm bằng chứng về tiềm năng tác động đáng kể của del-brax đối với người bệnh FSHD."
Nhóm dấu ấn sinh học, Cohort C, đã đánh giá del-brax ở liều 2 miligam mỗi kg mỗi sáu tuần so với giả dược trong 12 tháng trên 51 bệnh nhân từ 16 đến 70 tuổi. Tiêu chí chính đo lường sự thay đổi nồng độ KHDC1L trong huyết tương, một dấu ấn sinh học lưu hành do DUX4 điều chỉnh, trong khi tiêu chí phụ quan trọng theo dõi creatine kinase, một dấu hiệu tổn thương cơ. Hồ sơ an toàn nhất quán với các kết quả trước đó từ hai nhóm tăng liều ban đầu, vốn thử nghiệm liều 2 mg/kg và 4 mg/kg.
FSHD là một trong những dạng loạn dưỡng cơ phổ biến nhất, ảnh hưởng đến ước tính khoảng 45.000 đến 87.000 người tại Mỹ và Liên minh châu Âu. Gây ra bởi sự biểu hiện bất thường của gen DUX4, bệnh thường khởi phát ở tuổi thiếu niên hoặc đầu tuổi trưởng thành, dẫn đến yếu cơ tiến triển, đau đớn và tàn tật, với khoảng 20% bệnh nhân phải phụ thuộc vào xe lăn. Hiện chưa có liệu pháp nào được phê duyệt.
Del-brax kết hợp tính đặc hiệu mô của kháng thể đơn dòng với độ chính xác của oligonucleotide để đưa siRNA nhằm ức chế biểu hiện DUX4 trong tế bào cơ. Liệu pháp này đã nhận được các chỉ định Thuốc mồ côi và Quy trình xét duyệt nhanh của FDA cũng như chỉ định Thuốc mồ côi của EMA. Novartis đã mua lại thuốc này thông qua thương vụ thâu tóm Avidity Biosciences vào tháng 2 năm 2026, một thỏa thuận cũng mang về delpacibart-etedesiran (del-desiran) đang ở Giai đoạn III cho bệnh loạn dưỡng cơ type 1 và delpacibart-zotadirsen (del-zota) đang ở Giai đoạn II cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne.
Nghiên cứu FORTITUDE-3 Giai đoạn III (NCT07038200) hiện đang tuyển 200 bệnh nhân FSHD từ 16 đến 70 tuổi. Tiêu chí chính là đo lường cơ định lượng tại Mỹ và bài kiểm tra đi bộ hoặc chạy 10 mét tại châu Âu, với các tiêu chí phụ bao gồm các thước đo chức năng bổ sung và kết quả do bệnh nhân báo cáo. Novartis có kế hoạch trao đổi với các cơ quan quản lý toàn cầu về dữ liệu Giai đoạn I/II.
Kết quả khả quan này đưa del-brax trở thành tác nhân điều tra duy nhất cho thấy tiềm năng điều chỉnh bệnh đối với FSHD trong các nghiên cứu lâm sàng. Thành công trong thử nghiệm Giai đoạn III đang tiến hành và sự chấp thuận theo quy định sau đó sẽ mang lại cho Novartis một liệu pháp đầu tiên trong nhóm trong thị trường thần kinh cơ, nơi công ty đã nắm giữ vị thế vững chắc thông qua mảng thuốc điều trị teo cơ tủy sống. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi tiến độ nộp hồ sơ xin cấp phép sau các cuộc thảo luận với các cơ quan y tế toàn cầu.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
