Những điểm chính:
Ủy ban châu Âu đã phê duyệt Itvisma (onasemnogene abeparvovec) của Novartis AG dành cho trẻ em từ hai tuổi trở lên, thanh thiếu niên và người lớn mắc bệnh teo cơ tủy sống type 5q, đánh dấu đây là liệu pháp thay thế gen đầu tiên được Liên minh châu Âu cho phép cho nhóm bệnh nhân rộng này.
"Điều này mang đến triển vọng về một lựa chọn điều trị mới đến gần hơn với những người bệnh và gia đình đang tìm kiếm các lựa chọn phù hợp với nhu cầu và hoàn cảnh cá nhân của họ," bà Nicole Gusset, giám đốc điều hành của SMA Europe, cho biết.
Sự chấp thuận bao gồm các bệnh nhân có đột biến hai allele ở gen SMN1, nguyên nhân gốc rễ của bệnh SMA. Itvisma là một liều cố định, tiêm nội tủy một lần duy nhất được thiết kế để thay thế gen khiếm khuyết, mang đến một giải pháp thay thế khác biệt so với các phác đồ điều trị định kỳ được sử dụng cùng với các liệu pháp hiện có. Liệu pháp này không yêu cầu điều chỉnh theo độ tuổi hoặc trọng lượng cơ thể.
Quyết định này mở rộng nhóm bệnh nhân SMA mà Novartis có thể tiếp cận tại châu Âu, vượt ra ngoài nhóm trẻ sơ sinh vốn đã đủ điều kiện cho liệu pháp gen đường tĩnh mạch Zolgensma của công ty. SMA ảnh hưởng đến ước tính 1 đến 2 trên 100.000 người trên toàn cầu, với tỷ lệ mắc bệnh khoảng 1 trên 10.000 ca sinh sống.
Dữ liệu lâm sàng hỗ trợ phê duyệt
Quyết định của EC được hỗ trợ bởi dữ liệu từ nghiên cứu đăng ký STEER và các thử nghiệm hỗ trợ Giai đoạn IIIb STRENGTH và Giai đoạn I/II STRONG. Trong nghiên cứu STEER, Itvisma cho thấy mức cải thiện có ý nghĩa thống kê 2,39 điểm trên Thang đo Chức năng Vận động Hammersmith, với hiệu quả được duy trì trong suốt 52 tuần theo dõi. Cả hai nghiên cứu STEER và STRENGTH đều cho thấy lợi ích lâm sàng có ý nghĩa đối với bệnh nhân chưa từng điều trị và đã điều trị trước đó.
"Duy trì hoặc cải thiện chức năng vận động có thể tạo ra sự khác biệt có ý nghĩa đối với trẻ em lớn hơn, thanh thiếu niên và người trưởng thành đang sống chung với SMA," Giáo sư Jana Haberlova, trưởng Trung tâm Thần kinh Cơ tại Khoa Thần kinh Nhi, Bệnh viện Đại học Motol và Homolka ở Praha, cho biết. "Việc phê duyệt Itvisma tại châu Âu là một bước tiến quan trọng vì nó mang đến một lựa chọn liệu pháp thay thế gen mới cho một nhóm bệnh nhân rộng hơn."
Theo công ty, các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên, sốt, nôn mửa, đau đầu và tăng men gan.
Ý nghĩa đối với Novartis
Sự chấp thuận này mang lại cho Novartis một hệ thống liệu pháp gen bao phủ bệnh nhân SMA ở mọi lứa tuổi tại châu Âu, từ trẻ sơ sinh được điều trị bằng Zolgensma đến trẻ em lớn hơn và người lớn dùng Itvisma. "Với Itvisma, chúng tôi đang tiến xa hơn để mở rộng khả năng tiếp cận liệu pháp thay thế gen một lần cho trẻ em lớn hơn, thanh thiếu niên và người lớn — có khả năng giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng lâu dài của bệnh nhân," ông Patrick Horber, chủ tịch phụ trách khu vực Quốc tế của Novartis, cho biết.
Các nhà đầu tư sẽ theo dõi các quyết định về giá cả và hoàn trả chi phí trên từng quốc gia thành viên EU, yếu tố sẽ quyết định khả năng thương mại hóa của liệu pháp này. Novartis nắm giữ giấy phép độc quyền trên toàn cầu từ Bệnh viện Nhi đồng Toàn quốc và REGENXBIO cho hệ thống phân phối liệu pháp gen AAV9 trong điều trị SMA.
Bài viết này chỉ mang tính thông tin tham khảo và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
