Key Takeaways
Oculis Holding AG (Nasdaq: OCS) đã đạt được thỏa thuận chính thức với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về thiết kế của thử nghiệm Giai đoạn 3 then chốt cho thuốc điều trị viêm dây thần kinh thị giác, Privosegtor, nhắm vào thị trường tiềm năng trị giá 7 tỷ USD.
"Thỏa thuận FDA SPA cho thử nghiệm PIONEER-1, tiếp sau các chứng nhận Liệu pháp Đột phá và PRIME từ FDA và EMA, đã làm rõ con đường dẫn đến NDA của chúng tôi và xác nhận phương pháp tiếp cận khoa học của chúng tôi," Riad Sherif, Giám đốc điều hành của Oculis, cho biết trong một tuyên bố.
Đánh giá Giao thức Đặc biệt (SPA) bao gồm nghiên cứu PIONEER-1, nghiên cứu này sẽ đánh giá Privosegtor ở những bệnh nhân có và không có bệnh xơ cứng rải rác. Tiêu chí đánh giá chính là tỷ lệ bệnh nhân đạt được ít nhất 15 chữ cái trong độ nhạy thị giác tương phản thấp sau ba tháng. Điều này diễn ra sau thử nghiệm Giai đoạn 2, nơi loại thuốc này cho thấy những cải thiện đáng kể về thị lực và hồ sơ an toàn thuận lợi, chỉ có các tác dụng phụ nhỏ như đau đầu và mụn trứng cá được báo cáo ở 10,5% số người tham gia.
Thỏa thuận này làm giảm đáng kể rủi ro trên con đường pháp lý đối với loại thuốc có thể trở thành liệu pháp bảo vệ thần kinh đầu tiên cho bệnh viêm dây thần kinh thị giác, một tình trạng có tỷ lệ mắc hàng năm ước tính hơn 30.000 ca tại Hoa Kỳ. Đối với các nhà đầu tư, SPA cung cấp một lộ trình rõ ràng để Oculis thâm nhập vào thị trường chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt nhằm ngăn ngừa mất thị lực vĩnh viễn.
Đánh giá Giao thức Đặc biệt là một thỏa thuận bằng văn bản cho thấy thiết kế và kế hoạch phân tích của FDA cho một thử nghiệm là đầy đủ để hỗ trợ đơn đăng ký tiếp thị trong tương lai, với điều kiện nghiên cứu thành công. Mặc dù không phải là sự đảm bảo cho việc phê duyệt, nhưng nó mang lại mức độ rõ ràng và khả năng dự báo cao về quy định, một cột mốc quan trọng đối với một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng.
Privosegtor, một phân tử nhỏ mới được thiết kế để vượt qua hàng rào máu não, có tiềm năng trở thành liệu pháp đầu tiên bảo vệ và bảo tồn các tế bào thần kinh sau một đợt viêm dây thần kinh thị giác cấp tính. Tình trạng này, một chứng viêm dây thần kinh thị giác, thường là dấu hiệu đầu tiên của bệnh xơ cứng rải rác và có thể dẫn đến suy giảm thị lực vĩnh viễn. Hiện nay, chưa có liệu pháp nào được phê duyệt để ngăn chặn tổn thương tế bào thần kinh gây ra tình trạng mất thị lực này.
Sự phát triển này diễn ra khi các công ty khác, chẳng hạn như Trethera Corporation, cũng đang tiến hành các phương pháp điều trị mới cho bệnh viêm dây thần kinh thị giác. Trethera đang phát triển TRE-515, một chất ức chế dạng uống nhắm vào một cơ chế khác, cũng đã nhận được chứng nhận Thuốc mồ côi từ FDA.
Oculis hiện sẽ tiến hành chương trình PIONEER, bao gồm hai thử nghiệm đăng ký cho viêm dây thần kinh thị giác và một thử nghiệm cho tình trạng liên quan, bệnh thần kinh thị giác do thiếu máu cục bộ phía trước không do viêm động mạch (NAION). Việc thực hiện thành công thử nghiệm PIONEER-1 theo SPA là chất xúc tác lớn tiếp theo cho lộ trình phát triển nhãn khoa thần kinh của công ty.
Thỏa thuận SPA củng cố chiến lược lâm sàng và quy định cho Privosegtor, một tài sản chủ chốt của Oculis. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi chặt chẽ các bản cập nhật về việc đăng ký bệnh nhân và dữ liệu hàng đầu cuối cùng từ thử nghiệm PIONEER-1 khi công ty đặt mục tiêu giải quyết một nhu cầu lớn chưa được đáp ứng trong nhãn khoa thần kinh.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
